Avaliar a Segurança e a Eficácia da Profilaxia Adaptada Individualmente com Human-cl rhFVIII em Pacientes com Hemofilia A Grave
5 de julho de 2017 atualizado por: Octapharma
Estudo Prospectivo, Aberto, Multicêntrico de Fase 3b para Avaliar a Segurança e a Eficácia da Profilaxia Adaptada Individualmente com Human-cl rhFVIII em Pacientes Adultos Tratados Anteriormente com Hemofilia A Grave
Comparar o número de sangramentos inesperados sob profilaxia personalizada com fator FVIII recombinante da linha celular humana (Human-cl rhFVIII) com a taxa de sangramento histórico de pacientes que receberam Human-cl rhFVIII como tratamento sob demanda.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Havia 3 fases neste estudo: (1) Uma avaliação farmacocinética (PK) inicial na qual os participantes receberam uma infusão única de 60±5 UI/kg de Human-cl rhFVIII; amostras de sangue foram coletadas por 72 horas após a infusão.
(2) Tratamento profilático - Fase I durante a qual os participantes receberam infusões de 30-40 UI/kg de humano-cl rhFVIII em dias alternados ou 3x/semana durante 1-3 meses.
(3) Tratamento profilático - Fase II durante a qual a dose e o intervalo de dosagem foram determinados individualmente a partir dos dados coletados na avaliação farmacocinética inicial.
Foi determinado o intervalo máximo de dosagem com uma dose ≤ 60-80 UI/kg que mantém um nível mínimo de ≥ 0,01 UI/mL.
Os participantes foram tratados por 6 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
66
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
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Heidelberg, Alemanha
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
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Plovdiv, Bulgária
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
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Sofia, Bulgária
- Specialized Hospital for Active Treatment
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Varna, Bulgária
- Multiprofile Hospital for active treatment
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Bratislava, Eslováquia
- University Hospital Saint Cyril and Metod
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Martin, Eslováquia
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
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Budapest, Hungria
- Hungarian National Healthcare Center
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Debrecen, Hungria
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
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Białystok, Polônia
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
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Gdańsk, Polônia
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
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Torun, Polônia
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
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Warsaw, Polônia
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
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Basingstoke, Reino Unido
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
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London, Reino Unido
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
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Sheffield, Reino Unido
- Royal Hallamshire Hospital
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Bucharest, Romênia
- Sanador SRL
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Timisoara, Romênia
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
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Vienna, Áustria
- Medical University Vienna
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave (FVIII:C < 1%) de acordo com o histórico médico.
- Pacientes do sexo masculino ≥ 18 anos.
- Tratamento anterior com um concentrado de FVIII (profilaxia regular com boa adesão ou tratamento sob demanda) por pelo menos 150 dias de exposição (EDs).
- Boa documentação sobre dosagem e frequência de sangramento nos 6 meses anteriores ao início do estudo.
- Imunocompetência (contagem de CD4+ > 200/microlitro).
- HIV negativo, se positivo, carga viral < 200 partículas/microlitro ou < 400.000 cópias/mL.
- Consentimento informado por escrito dado livremente
Critério de exclusão:
- Qualquer distúrbio de coagulação que não seja hemofilia A.
- Atividade inibidora de FVIII presente ou passada (> 0,6 Unidade Bethesda [BU])
- Doença hepática ou renal grave.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Humano-cl rhFVIII
Até 60-80 UI/kg de Human-cl rhFVIII intravenoso foram administrados em uma dose e intervalo de dose determinados individualmente.
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Human-cl rhFVIII foi fornecido como um concentrado liofilizado para ser reconstituído em água para injeção.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número Anualizado de Episódios Hemorrágicos (BE) na Fase II
Prazo: Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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O número anualizado de BEs totais foi calculado para cada participante da seguinte forma: d*y/t, onde y = o número de BEs documentados na Fase II, t = o número de períodos de tratamento em dias, e d = 365,25, o número de dias por ano.
Um episódio hemorrágico (BE) foi definido como qualquer BE tratado ou não durante a Fase II do estudo; BEs relacionados à cirurgia não foram incluídos.
Este estudo foi considerado como mostrando eficácia se o número anualizado de BEs foi reduzido em 50% em comparação com o número de BEs observado no estudo GENA-01, onde pacientes com hemofilia A grave foram tratados sob demanda (NCT00989196).
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Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número Anualizado de Episódios de Sangramento Espontâneo (BE) na Fase II
Prazo: Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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O número anualizado de BEs espontâneos foi calculado para cada participante da seguinte forma: d*y/t, onde y = o número de BEs espontâneos documentados na Fase II, t = o número de períodos de tratamento em dias, e d = 365,25, o número de dias por ano.
Um episódio de sangramento espontâneo (BE) foi definido como um BE tratado ou não durante a Fase II do estudo.
Não foram incluídos os EBs relacionados à cirurgia e os EBs decorrentes de trauma ou por outras causas.
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Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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Número Anualizado de Episódios Hemorrágicos (BE) na Fase II em Participantes com ≤ 2 Tratamentos/Semana
Prazo: Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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O número anualizado de BEs foi calculado para cada participante da seguinte forma: d*y/t, onde y = o número de BEs documentados na Fase II, t = o número de períodos de tratamento em dias e d = 365,25, o número de dias por ano.
Um episódio hemorrágico (BE) foi definido como um BE tratado ou não durante a Fase II do estudo.
BEs relacionados à cirurgia não foram incluídos.
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Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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Intervalo médio de dosagem durante a profilaxia personalizada individualmente
Prazo: Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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O tempo médio entre 2 doses profiláticas de Human-cl rhFVIII na fase II do tratamento profilático foi determinado por paciente
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Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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Dosagem por semana na Fase II
Prazo: Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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A dosagem média por semana durante a Fase II do estudo é relatada.
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Do início ao fim da Fase II (6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de maio de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de maio de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
29 de maio de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de julho de 2017
Última verificação
1 de julho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GENA-21
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .