Evaluar la seguridad y la eficacia de la profilaxis personalizada individualmente con rhFVIII humano-cl en pacientes con hemofilia A grave
5 de julio de 2017 actualizado por: Octapharma
Estudio de fase 3b prospectivo, abierto, multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de la profilaxis personalizada individualmente con rhFVIII humano-cl en pacientes adultos previamente tratados con hemofilia A grave
Comparar el número de hemorragias intermenstruales bajo profilaxis personalizada con factor recombinante de línea celular humana FVIII (Human-cl rhFVIII) con la tasa de hemorragia histórica de pacientes que recibieron Human-cl rhFVIII como tratamiento a demanda.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Hubo 3 fases en este estudio: (1) una evaluación farmacocinética (PK) inicial en la que los participantes recibieron una infusión única de 60±5 UI/kg de Human-cl rhFVIII; se recogieron muestras de sangre durante 72 horas después de la infusión.
(2) Tratamiento profiláctico: Fase I durante la cual los participantes recibieron infusiones de 30 a 40 UI/kg de rhFVIII humano-cl en días alternos o 3 veces por semana durante 1 a 3 meses.
(3) Tratamiento profiláctico: fase II durante la cual la dosis y el intervalo de dosificación se determinaron individualmente a partir de los datos recopilados en la evaluación farmacocinética inicial.
Se determinó el intervalo máximo de dosificación con una dosis de ≤ 60-80 UI/kg que mantiene un nivel mínimo de ≥ 0,01 UI/mL.
Los participantes fueron tratados durante 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
66
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
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Heidelberg, Alemania
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
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Vienna, Austria
- Medical University Vienna
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Plovdiv, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
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Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment
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Varna, Bulgaria
- Multiprofile Hospital for active treatment
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Bratislava, Eslovaquia
- University Hospital Saint Cyril and Metod
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Martin, Eslovaquia
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
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Budapest, Hungría
- Hungarian National Healthcare Center
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Debrecen, Hungría
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
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Białystok, Polonia
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
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Gdańsk, Polonia
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
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Torun, Polonia
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
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Warsaw, Polonia
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
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Basingstoke, Reino Unido
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
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London, Reino Unido
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
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Manchester, Reino Unido
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
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Sheffield, Reino Unido
- Royal Hallamshire Hospital
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Bucharest, Rumania
- Sanador SRL
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Timisoara, Rumania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A severa (FVIII:C < 1%) según antecedentes médicos.
- Pacientes masculinos ≥ 18 años.
- Tratamiento previo con un concentrado de FVIII (profilaxis regular con buen cumplimiento o tratamiento a demanda) durante al menos 150 días de exposición (DE).
- Buena documentación sobre la dosificación y la frecuencia de sangrado en los 6 meses anteriores al inicio del estudio.
- Inmunocompetencia (recuento de CD4+ > 200/microlitro).
- VIH negativo, si es positivo, carga viral < 200 partículas/microlitro o < 400.000 copias/mL.
- Consentimiento informado por escrito otorgado libremente
Criterio de exclusión:
- Cualquier trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A.
- Actividad actual o pasada del inhibidor de FVIII (> 0,6 unidades Bethesda [BU])
- Enfermedad hepática o renal grave.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Humano-cl rhFVIII
Se administraron hasta 60-80 UI/kg de rhFVIII Human-cl por vía intravenosa a una dosis y un intervalo de dosis determinados individualmente.
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Human-cl rhFVIII se proporcionó como un concentrado liofilizado para ser reconstituido en agua para inyección.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número anualizado de episodios hemorrágicos (BE) en la fase II
Periodo de tiempo: Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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El número anualizado de EB totales se calculó para cada participante de la siguiente manera: d*y/t, donde y = el número de EB documentados en la Fase II, t = el número de períodos de tratamiento en días, y d = 365,25, el número de días por año.
Un episodio hemorrágico (EB) se definió como cualquier EB tratado o no durante la Fase II del estudio; No se incluyeron los EB relacionados con la cirugía.
Se consideró que este estudio mostraba eficacia si la cantidad anualizada de BE se reducía en un 50 % en comparación con la cantidad de BE observada en el estudio GENA-01 en el que los pacientes con hemofilia A grave recibieron tratamiento a pedido (NCT00989196).
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Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número anualizado de episodios de sangrado espontáneo (BE) en la fase II
Periodo de tiempo: Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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El número anualizado de EB espontáneos se calculó para cada participante de la siguiente manera: d*y/t, donde y = el número de EB espontáneos documentados en la Fase II, t = el número de períodos de tratamiento en días, y d = 365,25, el número de días por año.
Un episodio de sangrado espontáneo (EB) se definió como un EB tratado o no durante la Fase II del estudio.
No se incluyeron los EB relacionados con la cirugía ni los EB por trauma o por otras causas.
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Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Número anualizado de episodios hemorrágicos (BE) en la fase II en participantes con ≤ 2 tratamientos/semana
Periodo de tiempo: Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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El número anualizado de EB se calculó para cada participante de la siguiente manera: d*y/t, donde y = el número de EB documentados en la Fase II, t = el número de períodos de tratamiento en días y d = 365,25, el número de días por año.
Un episodio hemorrágico (EB) se definió como un EB tratado o no durante la Fase II del estudio.
No se incluyeron los EB relacionados con la cirugía.
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Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Intervalo de dosificación mediano durante la profilaxis individualizada
Periodo de tiempo: Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Se determinó la mediana de tiempo entre 2 dosis profilácticas de Human-cl rhFVIII en el tratamiento profiláctico fase II por paciente
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Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Dosis Por Semana en Fase II
Periodo de tiempo: Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Se informa la dosis media por semana durante la Fase II del estudio.
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Inicio al final de la Fase II (6 meses)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de agosto de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de mayo de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de mayo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de julio de 2017
Última verificación
1 de julio de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GENA-21
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .