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중증 혈우병 A 환자에서 Human-cl rhFVIII를 사용한 개별 맞춤형 예방의 안전성 및 효능 평가

2017년 7월 5일 업데이트: Octapharma

이전에 치료받은 중증 혈우병 A 성인 환자에서 Human-cl rhFVIII를 사용한 개별 맞춤형 예방의 안전성과 효능을 평가하기 위한 전향적, 공개 라벨, 다기관 3b상 연구

인간 세포주 재조합 인자 FVIII(Human-cl rhFVIII)를 사용한 맞춤형 예방 하의 돌발 출혈 수를 주문형 치료로서 Human-cl rhFVIII를 받은 환자의 과거 출혈률과 비교합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에는 3단계가 있었다: (1) 참가자가 60±5 IU/kg의 Human-cl rhFVIII의 단일 주입을 받은 초기 약동학(PK) 평가; 주입 후 72시간 동안 혈액 샘플을 수집하였다. (2) 예방적 치료 - 참가자가 1-3개월 동안 30-40 IU/kg의 인간-cl rhFVIII를 격일로 또는 3회/주 주입하는 I상. (3) 예방적 치료 - 초기 PK 평가에서 수집된 데이터로부터 개별적으로 용량 및 투여 간격이 결정되는 단계 II. ≥ 0.01 IU/mL의 최저 수준을 유지하는 ≤ 60-80 IU/kg 용량의 최대 투여 간격이 결정되었습니다. 참가자들은 6개월 동안 치료를 받았습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

66

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, 독일
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • 루마니아
      • Bucharest, 루마니아
        • Sanador SRL
      • Timisoara, 루마니아
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • 불가리아
      • Plovdiv, 불가리아
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, 불가리아
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, 불가리아
        • Multiprofile hospital for active treatment
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, 슬로바키아
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • 영국
      • Basingstoke, 영국
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, 영국
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, 영국
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, 영국
        • Royal Hallamshire Hospital
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아
        • Medical University Vienna
  • 폴란드
      • Białystok, 폴란드
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, 폴란드
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, 폴란드
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, 폴란드
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, 헝가리
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 병력에 따른 중증 혈우병 A(FVIII:C < 1%).
  • 18세 이상의 남성 환자.
  • 최소 150 노출일(ED) 동안 FVIII 농축액을 사용한 이전 치료(순응도가 좋은 정기적인 예방 또는 주문형 치료).
  • 연구 시작 전 6개월 동안의 투약 및 출혈 빈도에 관한 좋은 문서.
  • 면역능력(CD4+ 수치 > 200/마이크로리터).
  • HIV 음성, 양성인 경우 바이러스 부하 < 200 입자/마이크로리터 또는 < 400,000 copies/mL.
  • 자유롭게 제공되는 서면 동의서

제외 기준:

  • 혈우병 A 이외의 모든 응고 장애.
  • 현재 또는 과거 FVIII 억제제 활성(> 0.6 Bethesda Unit[BU])
  • 심한 간 또는 신장 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인간-cl rhFVIII
최대 60-80 IU/kg의 정맥내 Human-cl rhFVIII가 개별적으로 결정된 용량 및 용량 간격으로 투여되었습니다.
생물학적: 인간-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII는 주사용수에 재구성되는 동결건조 농축액으로 제공되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
II상에서 연간 출혈 에피소드(BE) 수
기간: 2단계 시작부터 끝까지(6개월)
총 BE의 연간 수는 다음과 같이 각 참가자에 대해 계산되었습니다. d*y/t, 여기서 y = 2단계에서 문서화된 BE 수, t = 치료 기간(일) 수, d = 365.25, 연간 일. 출혈 에피소드(BE)는 연구의 2상 동안 치료되었는지 여부에 관계없이 임의의 BE로 정의되었습니다. 수술과 관련된 BE는 포함되지 않았습니다. 본 연구는 중증 A형 혈우병 환자를 주문형으로 치료한 연구 GENA-01(NCT00989196)에서 관찰된 BE 수에 비해 연간 BE 수를 50% 감소시키면 유효성을 보이는 것으로 간주하였다.
2단계 시작부터 끝까지(6개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
II상에서 연간 자연 출혈 에피소드(BE) 수
기간: 2단계 시작부터 끝까지(6개월)
자발적 BE의 연간 수는 다음과 같이 각 참가자에 대해 계산되었습니다. d*y/t, 여기서 y = 2단계에서 기록된 자발적 BE 수, t = 치료 기간(일) 수, d = 365.25, 숫자 연간 일 수. 자발적 출혈 에피소드(BE)는 연구의 2상 동안 치료 여부에 관계없이 BE로 정의되었습니다. 수술과 관련된 BE 및 외상 또는 기타 원인으로 인한 BE는 포함되지 않았습니다.
2단계 시작부터 끝까지(6개월)
주당 2회 이하의 치료를 받는 참가자의 II상 연간 출혈 에피소드(BE) 수
기간: 2단계 시작부터 끝까지(6개월)
BE의 연간 수는 다음과 같이 각 참가자에 대해 계산되었습니다: d*y/t, 여기서 y = 2상에서 기록된 BE 수, t = 치료 기간(일) 수, d = 365.25, 일수 연간. 출혈 에피소드(BE)는 연구의 II상 동안 치료 여부에 관계없이 BE로 정의되었습니다. 수술과 관련된 BE는 포함되지 않았습니다.
2단계 시작부터 끝까지(6개월)
개별 맞춤형 예방 조치 중 투여 간격 중앙값
기간: 2단계 시작부터 끝까지(6개월)
예방적 치료 II상에서 Human-c1 rhFVIII의 2가지 예방적 용량 사이의 평균 시간은 환자당 결정되었습니다.
2단계 시작부터 끝까지(6개월)
II상에서의 주당 투여량
기간: 2단계 시작부터 끝까지(6개월)
연구의 2상 동안 주당 평균 투여량이 보고된다.
2단계 시작부터 끝까지(6개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 1월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 23일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 7월 5일

마지막으로 확인됨

2017년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GENA-21

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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