评估严重 A 型血友病患者使用 Human-cl rhFVIII 进行个体化预防的安全性和有效性
2017年7月5日 更新者：Octapharma
前瞻性、开放标签、多中心 3b 期研究，以评估在先前接受过治疗的严重 A 型血友病成年患者中使用人 cl rhFVIII 进行个体化预防的安全性和有效性
比较人细胞系重组因子 FVIII (Human-cl rhFVIII) 定制预防下的突破性出血次数与接受 Human-cl rhFVIII 作为按需治疗的患者的历史出血率。
研究概览
详细说明
本研究分为 3 个阶段：(1) 初始药代动力学 (PK) 评估，参与者接受单次输注 60±5 IU/kg 的 Human-cl rhFVIII；输注后收集血样 72 小时。
(2) 预防性治疗-第一阶段，在此期间，参与者每隔一天或每周 3 次或每周接受 30-40 IU/kg 的人-cl rhFVIII 输注，持续 1-3 个月。
(3) 预防性治疗-II 期，在此期间根据初始 PK 评估中收集的数据单独确定剂量和给药间隔。
确定维持谷水平≥ 0.01 IU/mL 的剂量≤ 60-80 IU/kg 的最大给药间隔。
参与者接受了 6 个月的治疗。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
66
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Plovdiv、保加利亚
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
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Sofia、保加利亚
- Specialized Hospital for Active Treatment
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Varna、保加利亚
- Multiprofile Hospital for active treatment
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Budapest、匈牙利
- Hungarian National Healthcare Center
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Debrecen、匈牙利
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
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Vienna、奥地利
- Medical University Vienna
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Berlin、德国
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
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Heidelberg、德国
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
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Bratislava、斯洛伐克
- University Hospital Saint Cyril and Metod
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Martin、斯洛伐克
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
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Białystok、波兰
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
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Gdańsk、波兰
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
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Torun、波兰
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
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Warsaw、波兰
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
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Bucharest、罗马尼亚
- Sanador SRL
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Timisoara、罗马尼亚
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
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Basingstoke、英国
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
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London、英国
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
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Manchester、英国
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
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Sheffield、英国
- Royal Hallamshire Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 根据病史，严重血友病 A (FVIII:C < 1%)。
- ≥18岁的男性患者。
- 先前使用 FVIII 浓缩物进行至少 150 个暴露日 (ED) 的治疗（具有良好依从性的常规预防或按需治疗）。
- 关于研究开始前 6 个月的剂量和出血频率的良好记录。
- 免疫能力（CD4+ 计数 > 200/微升）。
- HIV 阴性，如果阳性，病毒载量 < 200 个颗粒/微升或 < 400,000 拷贝/mL。
- 自由给予书面知情同意
排除标准：
- 除 A 型血友病外的任何凝血障碍。
- 当前或过去的 FVIII 抑制剂活性（> 0.6 Bethesda 单位 [BU]）
- 严重的肝脏或肾脏疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：人-cl rhFVIII
以单独确定的剂量和剂量间隔施用高达 60-80 IU/kg 的静脉内人-cl rhFVIII。
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Human-cl rhFVIII 以冷冻干燥的浓缩物形式提供，可在注射用水中复溶。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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II 期出血事件的年化次数 (BE)
大体时间：第二阶段开始到结束（6个月）
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每个参与者的年化总 BE 数计算如下：d*y/t，其中 y = II 期记录的 BE 数，t = 治疗期天数，d = 365.25，每年的天数。
出血事件 (BE) 被定义为任何 BE，无论是否在研究的第二阶段进行治疗；不包括与手术相关的 BE。
如果 BE 的年化数量与研究 GENA-01 中观察到的 BE 数量相比减少了 50%，则该研究被认为是有效的，其中严重血友病 A 患者按需治疗 (NCT00989196)。
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第二阶段开始到结束（6个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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II 期自发性出血事件 (BE) 的年化次数
大体时间：第二阶段开始到结束（6个月）
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每个参与者的自发 BE 年化数计算如下：d*y/t，其中 y = II 期记录的自发 BE 数，t = 治疗期天数，d = 365.25，数每年的天数。
自发性出血事件 (BE) 被定义为在研究的 II 期期间无论是否接受治疗的 BE。
不包括与手术相关的 BE 和由于外伤或其他原因引起的 BE。
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第二阶段开始到结束（6个月）
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每周治疗次数≤ 2 次的参与者在 II 期的出血事件 (BE) 年化次数
大体时间：第二阶段开始到结束（6个月）
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每个参与者的年化 BE 数计算如下：d*y/t，其中 y = II 期记录的 BE 数，t = 治疗期天数，d = 365.25，天数每年。
出血事件 (BE) 被定义为在研究的 II 期期间无论是否接受治疗的 BE。
不包括与手术相关的 BE。
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第二阶段开始到结束（6个月）
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个体化预防期间的中位给药间隔
大体时间：第二阶段开始到结束（6个月）
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确定每个患者在预防性治疗阶段 II 中 2 次预防性剂量 Human-cl rhFVIII 之间的中位时间
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第二阶段开始到结束（6个月）
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第二阶段每周剂量
大体时间：第二阶段开始到结束（6个月）
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报告了研究阶段 II 期间每周的平均剂量。
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第二阶段开始到结束（6个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年8月1日
初级完成 (实际的)
2015年1月1日
研究完成 (实际的)
2015年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年5月23日
首先提交符合 QC 标准的
2013年5月23日
首次发布 (估计)
2013年5月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月5日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
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