Arvioi ihmis-cl rhFVIII:n yksilöllisesti räätälöidyn ennaltaehkäisyn turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on vaikea hemofilia A
keskiviikko 5. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Octapharma
Prospektiivinen, avoin, monikeskustutkimus, vaiheen 3b tutkimus, jossa arvioitiin yksilöllisesti räätälöidyn ihmisen cl rhFVIII:n ennaltaehkäisyn turvallisuutta ja tehoa aiemmin hoidetuilla aikuispotilailla, joilla on vaikea hemofilia A
Verrata läpimurtoverenvuotojen määrää räätälöidyn ennaltaehkäisyn yhteydessä ihmisen solulinjan rekombinanttitekijä FVIII:lla (Human-cl rhFVIII) niiden potilaiden historialliseen verenvuototiheyteen, jotka saivat Human-cl rhFVIII:a tarpeen mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa oli 3 vaihetta: (1) Alkuperäinen farmakokineettinen (PK) arviointi, jossa osallistujat saivat yhden infuusion 60±5 IU/kg Human-cl rhFVIII:a; verinäytteitä kerättiin 72 tunnin ajan infuusion jälkeen.
(2) Ennaltaehkäisevä hoitovaihe I, jonka aikana osallistujat saivat infuusioita 30-40 IU/kg ihmisen cl rhFVIII:ta joka toinen päivä tai 3 kertaa viikossa 1-3 kuukauden ajan.
(3) Ennaltaehkäisevä hoito-vaihe II, jonka aikana annos ja annosteluväli määritettiin yksilöllisesti alkuperäisessä PK-arvioinnissa kerätyistä tiedoista.
Suurin annosväli määritettiin annoksella ≤ 60-80 IU/kg, joka ylläpitää alimman tason ≥ 0,01 IU/ml.
Osallistujia hoidettiin 6 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
66
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment
-
Varna, Bulgaria
- Multiprofile Hospital for active treatment
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Medical University Vienna
-
-
-
-
-
Białystok, Puola
- University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
-
Gdańsk, Puola
- University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
-
Torun, Puola
- Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
-
Warsaw, Puola
- Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
-
-
-
-
-
Bucharest, Romania
- Sanador SRL
-
Timisoara, Romania
- Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Vivantes Hospital in Friedrichshain
-
Heidelberg, Saksa
- SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia
- University Hospital Saint Cyril and Metod
-
Martin, Slovakia
- University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Hungarian National Healthcare Center
-
Debrecen, Unkari
- University of Debrecen, Medical and Health Science Center
-
-
-
-
-
Basingstoke, Yhdistynyt kuningaskunta
- Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaikea hemofilia A (FVIII:C < 1 %) sairaushistorian mukaan.
- Miespotilaat ≥ 18-vuotiaat.
- Aikaisempi hoito FVIII-konsentraatilla (säännöllinen ennaltaehkäisy hyvällä hoitomyöntyvyydellä tai tarvittaessa hoito) vähintään 150 altistuspäivää (ED).
- Hyvä dokumentaatio annostelusta ja verenvuototiheydestä tutkimuksen aloittamista edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
- Immunokompetenssi (CD4+-luku > 200/mikrolitra).
- HIV-negatiivinen, jos positiivinen, viruskuorma < 200 hiukkasta/mikrolitra tai < 400 000 kopiota/ml.
- Vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A.
- Nykyinen tai aikaisempi FVIII-inhibiittoriaktiivisuus (> 0,6 Bethesda-yksikköä [BU])
- Vaikea maksa- tai munuaissairaus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ihmisen cl rhFVIII
Jopa 60-80 IU/kg suonensisäistä Human-cl rhFVIII:aa annettiin yksilöllisesti määrätyllä annoksella ja annosvälillä.
|
Human-cl rhFVIII toimitettiin pakastekuivattuna konsentraattina, joka saatettiin käyttövalmiiksi injektioveteen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotojaksojen määrä (BE) vaiheessa II
Aikaikkuna: Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Kullekin osallistujalle laskettiin vuotuinen BE:iden kokonaismäärä seuraavasti: d*y/t, missä y = vaiheessa II dokumentoitujen BE:iden määrä, t = hoitojaksojen lukumäärä päivinä ja d = 365,25, hoitojaksojen lukumäärä. päivää vuodessa.
Verenvuotojaksoksi (BE) määriteltiin mikä tahansa BE riippumatta siitä, oliko sitä hoidettu tutkimuksen II vaiheen aikana; Leikkaukseen liittyviä BE:itä ei otettu mukaan.
Tämän tutkimuksen katsottiin osoittavan tehokkuutta, jos vuotuinen BE:iden määrä väheni 50 % verrattuna BE:iden määrään, joka havaittiin tutkimuksessa GENA-01, jossa potilaita, joilla oli vaikea hemofilia A -potilaita, hoidettiin tarvittaessa (NCT00989196).
|
Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spontaanien verenvuotojaksojen vuotuinen määrä (BE) vaiheessa II
Aikaikkuna: Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Spontaanien BE:iden vuotuinen määrä laskettiin kullekin osallistujalle seuraavasti: d*y/t, missä y = vaiheessa II dokumentoitujen spontaanien BE:iden määrä, t = hoitojaksojen lukumäärä päivinä ja d = 365,25, luku päivistä vuodessa.
Spontaani verenvuotokohtaus (BE) määriteltiin BE:ksi riippumatta siitä, oliko sitä hoidettu tutkimuksen II vaiheen aikana.
Leikkaukseen liittyviä ja traumasta tai muista syistä johtuvia BE:itä ei otettu mukaan.
|
Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
|
Verenvuotojaksojen vuotuinen määrä (BE) vaiheessa II osallistujilla, joilla on ≤ 2 hoitoa/viikko
Aikaikkuna: Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Kullekin osallistujalle laskettiin vuotuinen BE:ien määrä seuraavasti: d*y/t, missä y = vaiheessa II dokumentoitujen BE:iden määrä, t = hoitojaksojen lukumäärä päivinä ja d = 365,25, päivien lukumäärä vuodessa.
Verenvuotojakso (BE) määriteltiin BE:ksi riippumatta siitä, oliko sitä hoidettu tutkimuksen II vaiheen aikana.
Leikkaukseen liittyviä BE:itä ei otettu mukaan.
|
Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
|
Keskimääräinen annosteluväli yksilöllisesti räätälöidyn ennaltaehkäisyn aikana
Aikaikkuna: Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Mediaaniaika kahden ennaltaehkäisevän Human-cl rhFVIII:n annoksen välillä profylaktisen hoidon vaiheessa II määritettiin potilasta kohti
|
Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
|
Annostus viikossa vaiheessa II
Aikaikkuna: Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Keskimääräinen annos viikossa tutkimuksen vaiheen II aikana on raportoitu.
|
Vaiheen II alusta loppuun (6 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. elokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. tammikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 23. toukokuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GENA-21
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .