Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vurder sikkerheden og effektiviteten af ​​individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos patienter med svær hæmofili A

5. juli 2017 opdateret af: Octapharma

Prospektivt, åbent, multicenter fase 3b-studie for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos tidligere behandlede voksne patienter med svær hæmofili A

At sammenligne antallet af gennembrudsblødninger under skræddersyet profylakse med human cellelinje rekombinant faktor FVIII (Human-cl rhFVIII) med den historiske blødningsrate fra patienter, der modtog Human-cl rhFVIII som on demand-behandling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der var 3 faser i denne undersøgelse: (1) En indledende farmakokinetisk (PK) vurdering, hvor deltagerne modtog en enkelt infusion af 60±5 IE/kg Human-cl rhFVIII; blodprøver blev indsamlet i 72 timer efter infusionen. (2) Profylaktisk behandling-fase I, hvor deltagerne modtog infusioner af 30-40 IE/kg human-cl rhFVIII hver anden dag eller 3 gange om ugen i 1-3 måneder. (3) Profylaktisk behandling-fase II, hvor dosis og doseringsinterval blev bestemt individuelt ud fra data indsamlet i den indledende farmakokinetiske vurdering. Det maksimale doseringsinterval med en dosis på ≤ 60-80 IE/kg, der opretholder et bundniveau på ≥ 0,01 IE/mL, blev bestemt. Deltagerne blev behandlet i 6 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Det Forenede Kongerige
      • Basingstoke, Det Forenede Kongerige
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumænien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovakiet
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Østrig
      • Vienna, Østrig
        • Medical University Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alvorlig hæmofili A (FVIII:C < 1%) ifølge sygehistorie.
  • Mandlige patienter ≥ 18 år.
  • Tidligere behandling med et FVIII-koncentrat (regelmæssig profylakse med god compliance eller on-demand-behandling) i mindst 150 eksponeringsdage (ED'er).
  • God dokumentation vedrørende dosering og blødningshyppighed i de 6 måneder forud for studiestart.
  • Immunkompetence (CD4+ antal > 200/mikroliter).
  • HIV-negativ, hvis positiv, viral belastning < 200 partikler/mikroliter eller < 400.000 kopier/ml.
  • Frit givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver koagulationsforstyrrelse bortset fra hæmofili A.
  • Nuværende eller tidligere FVIII-hæmmeraktivitet (> 0,6 Bethesda-enhed [BU])
  • Alvorlig lever- eller nyresygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Human-cl rhFVIII
Op til 60-80 IE/kg intravenøs Human-cl rhFVIII blev administreret med en individuelt bestemt dosis og dosisinterval.
Biologisk: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII blev leveret som et frysetørret koncentrat til rekonstituering i vand til injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal af samlede BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet af dage om året. En blødningsepisode (BE) blev defineret som enhver BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen; BE'er relateret til kirurgi var ikke inkluderet. Denne undersøgelse blev anset for at vise effektivitet, hvis det årlige antal BE'er blev reduceret med 50 % sammenlignet med antallet af BE'er observeret i studie GENA-01, hvor patienter med svær hæmofili A-patienter blev behandlet efter behov (NCT00989196).
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årligt antal spontane blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal spontane BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af spontane BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet dage om året. En spontan blødningsepisode (BE) blev defineret som en BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen. BE'er relateret til kirurgi og BE'er på grund af traumer eller på grund af andre årsager var ikke inkluderet.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Årligt antal blødningsepisoder (BE) i fase II hos deltagere med ≤ 2 behandlinger/uge
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Det årlige antal BE'er blev beregnet for hver deltager som følger: d*y/t, hvor y = antallet af BE'er dokumenteret i fase II, t = antallet af behandlingsperioder i dage, og d = 365,25, antallet af dage Per år. En blødningsepisode (BE) blev defineret som en BE, uanset om den blev behandlet eller ej under fase II af undersøgelsen. BE'er relateret til kirurgi var ikke inkluderet.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Median doseringsinterval under individuelt tilpasset profylakse
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Mediantiden mellem 2 profylaktiske doser af Human-cl rhFVIII i den profylaktiske behandlingsfase II blev bestemt pr.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Dosering pr. uge i fase II
Tidsramme: Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)
Den gennemsnitlige dosis pr. uge under fase II af undersøgelsen er rapporteret.
Begyndende til slutningen af ​​fase II (6 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2013

Først opslået (Skøn)

29. maj 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juli 2017

Sidst verificeret

1. juli 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GENA-21

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med Human-cl rhFVIII

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner