Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit bezpečnost a účinnost individuálně přizpůsobené profylaxe pomocí lidského cl rhFVIII u pacientů s těžkou hemofilií A

5. července 2017 aktualizováno: Octapharma

Prospektivní, otevřená, multicentrická studie fáze 3b k posouzení bezpečnosti a účinnosti individuálně přizpůsobené profylaxe s lidským cl rhFVIII u dříve léčených dospělých pacientů s těžkou hemofilií A

Porovnat počet krvácení z průniku při profylaxi na míru s rekombinantním faktorem FVIII lidské buněčné linie (lidský-cl rhFVIII) s historickou mírou krvácení u pacientů, kteří dostávali Human-cl rhFVIII jako léčbu na vyžádání.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii byly 3 fáze: (1) Počáteční farmakokinetické (PK) hodnocení, ve kterém účastníci dostali jednu infuzi 60±5 IU/kg lidského-cl rhFVIII; vzorky krve byly odebírány po dobu 72 hodin po infuzi. (2) Profylaktická léčba - Fáze I, během které účastníci dostávali infuze 30-40 IU/kg lidského-cl rhFVIII každý druhý den nebo 3x/týden po dobu 1-3 měsíců. (3) Profylaktická léčebná fáze II, během které byly dávka a dávkovací interval stanoveny individuálně z údajů shromážděných při počátečním hodnocení PK. Byl stanoven maximální dávkovací interval s dávkou ≤ 60-80 IU/kg, která udržuje minimální hladinu ≥ 0,01 IU/ml. Účastníci byli léčeni po dobu 6 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

66

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulharsko
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulharsko
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Maďarsko
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Německo
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polsko
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polsko
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polsko
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medical University Vienna
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumunsko
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovensko
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Spojené království
      • Basingstoke, Spojené království
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Spojené království
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Spojené království
        • Royal Hallamshire Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká hemofilie A (FVIII:C < 1 %) podle anamnézy.
  • Pacienti muži ≥ 18 let.
  • Předchozí léčba koncentrátem FVIII (pravidelná profylaxe s dobrou compliance nebo léčba na vyžádání) po dobu nejméně 150 dnů expozice (ED).
  • Dobrá dokumentace týkající se dávkování a frekvence krvácení během 6 měsíců před zahájením studie.
  • Imunokompetence (počet CD4+ > 200/mikrolitr).
  • HIV-negativní, pokud je pozitivní, virová nálož < 200 částic/mikrolitr nebo < 400 000 kopií/ml.
  • Svobodně daný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli porucha koagulace jiná než hemofilie A.
  • Současná nebo minulá aktivita inhibitoru FVIII (> 0,6 jednotek Bethesda [BU])
  • Závažné onemocnění jater nebo ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lidský-cl rhFVIII
Bylo podáváno až 60-80 IU/kg intravenózního lidského-cl rhFVIII v individuálně stanovené dávce a dávkovém intervalu.
Biologický: Lidský-cl rhFVIII
Lidský cl rhFVIII byl poskytnut jako lyofilizovaný koncentrát pro rekonstituci ve vodě pro injekci.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod krvácení (BE) ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet celkových BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech ad = 365,25, počet dní v roce. Epizody krvácení (BE) byly definovány jako jakékoli BE, ať již byly nebo nebyly léčeny během fáze II studie; BE související s chirurgickým zákrokem nebyly zahrnuty. Tato studie byla považována za studii prokazující účinnost, pokud byl roční počet BE snížen o 50 % ve srovnání s počtem BE pozorovaným ve studii GENA-01, kde byli pacienti s těžkou hemofilií A léčeni na vyžádání (NCT00989196).
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný počet epizod spontánního krvácení (BE) ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet spontánních BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet spontánních BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech a d = 365,25, počet dní v roce. Epizoda spontánního krvácení (BE) byla definována jako BE, ať již byla během fáze II studie léčena nebo ne. BE související s chirurgickým zákrokem a BE v důsledku traumatu nebo z jiných příčin nebyly zahrnuty.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet epizod krvácení (BE) ve fázi II u účastníků s ≤ 2 ošetřeními/týden
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Anualizovaný počet BE byl vypočten pro každého účastníka následovně: d*y/t, kde y = počet BE dokumentovaných ve fázi II, t = počet léčebných období ve dnech a d = 365,25, počet dní za rok. Krvácavá epizoda (BE) byla definována jako BE, ať již byla během II. fáze studie léčena nebo ne. BE související s chirurgickým zákrokem nebyly zahrnuty.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Střední interval dávkování během individuálně přizpůsobené profylaxe
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Medián doby mezi 2 profylaktickými dávkami Human-cl rhFVIII ve fázi profylaktické léčby II byl stanoven na pacienta
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Dávkování za týden ve fázi II
Časové okno: Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)
Jsou uvedeny průměrné dávky za týden během fáze II studie.
Od začátku do konce fáze II (6 měsíců)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Octapharma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. května 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2013

První zveřejněno (Odhad)

29. května 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. ledna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. července 2017

Naposledy ověřeno

1. července 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GENA-21

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lidský-cl rhFVIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit