Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vurder sikkerheten og effekten av individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos pasienter med alvorlig hemofili A

5. juli 2017 oppdatert av: Octapharma

Prospektiv, åpen, multisenter fase 3b-studie for å vurdere sikkerheten og effekten av individuelt tilpasset profylakse med human-cl rhFVIII hos tidligere behandlede voksne pasienter med alvorlig hemofili A

For å sammenligne antall gjennombruddsblødninger under skreddersydd profylakse med human cellelinje rekombinant faktor FVIII (Human-cl rhFVIII) med den historiske blødningsraten fra pasienter som fikk Human-cl rhFVIII som behandling etter behov.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det var 3 faser i denne studien: (1) En innledende farmakokinetisk (PK) vurdering der deltakerne fikk en enkelt infusjon på 60±5 IE/kg Human-cl rhFVIII; blodprøver ble tatt i 72 timer etter infusjonen. (2) Profylaktisk behandling-fase I hvor deltakerne fikk infusjoner på 30-40 IE/kg human-cl rhFVIII annenhver dag eller 3 ganger i uken i 1-3 måneder. (3) Profylaktisk behandling-fase II hvor dosen og doseringsintervallet ble bestemt individuelt fra data samlet inn i den første farmakokinetiske vurderingen. Det maksimale doseringsintervallet med en dose på ≤ 60-80 IE/kg som opprettholder et bunnnivå på ≥ 0,01 IE/mL ble bestemt. Deltakerne ble behandlet i 6 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

66

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgaria
        • Multiprofile Hospital for active treatment
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Romania
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovakia
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Storbritannia
      • Basingstoke, Storbritannia
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Storbritannia
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Storbritannia
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Tyskland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike
        • Medical University Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig hemofili A (FVIII:C < 1 %) ifølge sykehistorien.
  • Mannlige pasienter ≥ 18 år.
  • Tidligere behandling med et FVIII-konsentrat (regelmessig profylakse med god etterlevelse eller on-demand-behandling) i minst 150 eksponeringsdager (ED).
  • God dokumentasjon angående dosering og blødningsfrekvens i 6 måneder før studiestart.
  • Immunkompetanse (CD4+-tall > 200/mikroliter).
  • HIV-negativ, hvis positiv, viral belastning < 200 partikler/mikroliter eller < 400 000 kopier/ml.
  • Fritt gitt skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Alle andre koagulasjonsforstyrrelser enn hemofili A.
  • Nåværende eller tidligere FVIII-hemmeraktivitet (> 0,6 Bethesda-enhet [BU])
  • Alvorlig lever- eller nyresykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Human-cl rhFVIII
Opptil 60-80 IE/kg intravenøs Human-cl rhFVIII ble administrert med en individuelt bestemt dose og doseintervall.
Biologisk: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII ble levert som et frysetørket konsentrat for å rekonstitueres i vann for injeksjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert antall blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Det årlige antallet av totale BE-er ble beregnet for hver deltaker som følger: d*y/t, hvor y = antall BE-er dokumentert i fase II, t = antall behandlingsperioder i dager, og d = 365,25, antall dager i året. En blødningsepisode (BE) ble definert som enhver BE, enten den ble behandlet eller ikke under fase II av studien; BEs relatert til kirurgi ble ikke inkludert. Denne studien ble ansett for å vise effekt dersom det årlige antallet BE-er ble redusert med 50 % sammenlignet med antall BE-er observert i studie GENA-01 der pasienter med alvorlig hemofili A-pasienter ble behandlet ved behov (NCT00989196).
Begynner til slutten av fase II (6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert antall spontane blødningsepisoder (BE) i fase II
Tidsramme: Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Det årlige antallet spontane BE-er ble beregnet for hver deltaker som følger: d*y/t, hvor y = antall spontane BE-er dokumentert i fase II, t = antall behandlingsperioder i dager, og d = 365,25, antallet dager per år. En spontan blødningsepisode (BE) ble definert som en BE enten den ble behandlet eller ikke under fase II av studien. BE-er knyttet til kirurgi og BE-er på grunn av traumer eller på grunn av andre årsaker ble ikke inkludert.
Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Annualisert antall blødningsepisoder (BE) i fase II hos deltakere med ≤ 2 behandlinger/uke
Tidsramme: Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Det årlige antallet BE-er ble beregnet for hver deltaker som følger: d*y/t, der y = antall BE-er dokumentert i fase II, t = antall behandlingsperioder i dager, og d = 365,25, antall dager per år. En blødningsepisode (BE) ble definert som en BE enten den ble behandlet eller ikke under fase II av studien. BEs relatert til kirurgi ble ikke inkludert.
Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Median doseringsintervall under individuelt tilpasset profylakse
Tidsramme: Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Mediantiden mellom 2 profylaktiske doser av Human-cl rhFVIII i den profylaktiske behandlingsfase II ble bestemt per pasient
Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Dosering per uke i fase II
Tidsramme: Begynner til slutten av fase II (6 måneder)
Gjennomsnittlig dosering per uke under fase II av studien er rapportert.
Begynner til slutten av fase II (6 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. mai 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2013

Først lagt ut (Anslag)

29. mai 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. januar 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. juli 2017

Sist bekreftet

1. juli 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GENA-21

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere