Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Bewerten Sie die Sicherheit und Wirksamkeit einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe mit humanem rhFVIII bei Patienten mit schwerer Hämophilie A

5. Juli 2017 aktualisiert von: Octapharma

Prospektive, offene, multizentrische Phase-3b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe mit human-cl rhFVIII bei zuvor behandelten erwachsenen Patienten mit schwerer Hämophilie A

Vergleich der Anzahl von Durchbruchblutungen unter maßgeschneiderter Prophylaxe mit dem rekombinanten Faktor FVIII der menschlichen Zelllinie (Human-cl rhFVIII) mit der historischen Blutungsrate von Patienten, die Human-cl rhFVIII als Bedarfsbehandlung erhielten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es gab drei Phasen in dieser Studie: (1) Eine anfängliche pharmakokinetische (PK) Bewertung, bei der die Teilnehmer eine einzelne Infusion von 60 ± 5 IE/kg Human-cl rhFVIII erhielten; Nach der Infusion wurden 72 Stunden lang Blutproben entnommen. (2) Prophylaktische Behandlung – Phase I, in der die Teilnehmer 1–3 Monate lang jeden zweiten Tag oder dreimal pro Woche Infusionen von 30–40 IE/kg humanem rhFVIII erhielten. (3) Prophylaktische Behandlung – Phase II, in der die Dosis und das Dosierungsintervall individuell anhand der bei der ersten PK-Bewertung gesammelten Daten bestimmt wurden. Es wurde das maximale Dosierungsintervall mit einer Dosis von ≤ 60–80 IU/kg bestimmt, das einen Talspiegel von ≥ 0,01 IU/ml aufrechterhält. Die Teilnehmer wurden 6 Monate lang behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

66

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarien
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarien
        • Multiprofile hospital for active treatment
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Deutschland
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Polen
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Polen
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Polen
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Rumänien
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slowakei
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Ungarn
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Basingstoke, Vereinigtes Königreich
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medical University Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere Hämophilie A (FVIII:C < 1 %) laut Krankengeschichte.
  • Männliche Patienten ≥ 18 Jahre alt.
  • Vorherige Behandlung mit einem FVIII-Konzentrat (regelmäßige Prophylaxe mit guter Compliance oder Bedarfsbehandlung) über mindestens 150 Expositionstage (EDs).
  • Gute Dokumentation bezüglich Dosierung und Blutungshäufigkeit in den 6 Monaten vor Studienbeginn.
  • Immunkompetenz (CD4+-Anzahl > 200/Mikroliter).
  • HIV-negativ, wenn positiv, Viruslast < 200 Partikel/Mikroliter oder < 400.000 Kopien/ml.
  • Freie schriftliche Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Jede andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A.
  • Aktuelle oder frühere FVIII-Inhibitoraktivität (> 0,6 Bethesda-Einheiten [BU])
  • Schwere Leber- oder Nierenerkrankung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Human-cl rhFVIII
Bis zu 60–80 IE/kg intravenöser humaner rhFVIII wurden in einer individuell festgelegten Dosis und einem individuell festgelegten Dosisintervall verabreicht.
Biologisch: Human-cl rhFVIII
Human-cl rhFVIII wurde als gefriergetrocknetes Konzentrat zur Rekonstitution in Wasser zur Injektion bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Anzahl der Blutungsepisoden (BE) in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Gesamtzahl der BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25 die Anzahl der Tage pro Jahr. Eine Blutungsepisode (BE) wurde als jede BE definiert, unabhängig davon, ob sie während Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht; BEs im Zusammenhang mit chirurgischen Eingriffen wurden nicht berücksichtigt. Es wurde davon ausgegangen, dass diese Studie Wirksamkeit zeigte, wenn die jährliche Anzahl der BEs um 50 % im Vergleich zur Anzahl der BEs reduziert wurde, die in der Studie GENA-01 beobachtet wurden, in der Patienten mit schwerer Hämophilie A nach Bedarf behandelt wurden (NCT00989196).
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Anzahl spontaner Blutungsepisoden (BE) in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Anzahl spontaner BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten spontanen BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25 die Anzahl von Tagen pro Jahr. Eine spontane Blutungsepisode (BE) wurde als BE definiert, unabhängig davon, ob sie während der Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht. BEs im Zusammenhang mit Operationen und BEs aufgrund eines Traumas oder aufgrund anderer Ursachen wurden nicht berücksichtigt.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Jährliche Anzahl von Blutungsepisoden (BE) in Phase II bei Teilnehmern mit ≤ 2 Behandlungen/Woche
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die jährliche Anzahl der BEs wurde für jeden Teilnehmer wie folgt berechnet: d*y/t, wobei y = die Anzahl der in Phase II dokumentierten BEs, t = die Anzahl der Behandlungsperioden in Tagen und d = 365,25, die Anzahl der Tage pro Jahr. Eine Blutungsepisode (BE) wurde als BE definiert, unabhängig davon, ob sie während der Phase II der Studie behandelt wurde oder nicht. BEs im Zusammenhang mit chirurgischen Eingriffen wurden nicht berücksichtigt.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Mittleres Dosierungsintervall während einer individuell zugeschnittenen Prophylaxe
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Pro Patient wurde die mittlere Zeit zwischen zwei prophylaktischen Dosen von Human-cl rhFVIII in der prophylaktischen Behandlungsphase II bestimmt
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Dosierung pro Woche in Phase II
Zeitfenster: Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)
Die durchschnittliche Dosierung pro Woche während der Phase II der Studie wird angegeben.
Beginn bis Ende der Phase II (6 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Mai 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Mai 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GENA-21

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Hämophilie A

Klinische Studien zur Human-cl rhFVIII

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren