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Évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une prophylaxie personnalisée avec le rhFVIII humain cl chez les patients atteints d'hémophilie A sévère

5 juillet 2017 mis à jour par: Octapharma

Étude prospective, ouverte et multicentrique de phase 3b pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une prophylaxie personnalisée avec le rhFVIII humain cl chez des patients adultes atteints d'hémophilie A sévère ayant déjà été traités

Comparer le nombre de saignements intermenstruels sous prophylaxie adaptée avec le facteur VIII recombinant de lignée cellulaire humaine (Human-cl rhFVIII) avec le taux de saignement historique des patients ayant reçu Human-cl rhFVIII comme traitement à la demande.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il y avait 3 phases dans cette étude : (1) Une évaluation pharmacocinétique initiale (PK) au cours de laquelle les participants ont reçu une seule perfusion de 60 ± 5 UI/kg de rhFVIII humain cl ; des échantillons de sang ont été prélevés pendant 72 heures après la perfusion. (2) Traitement prophylactique - Phase I au cours de laquelle les participants ont reçu des perfusions de 30 à 40 UI/kg de rhFVIII humain cl tous les deux jours ou 3x/semaine pendant 1 à 3 mois. (3) Traitement prophylactique - Phase II au cours de laquelle la dose et l'intervalle de dosage ont été déterminés individuellement à partir des données recueillies lors de l'évaluation PK initiale. L'intervalle posologique maximal avec une dose ≤ 60-80 UI/kg qui maintient un niveau résiduel ≥ 0,01 UI/mL a été déterminé. Les participants ont été traités pendant 6 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

66

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Vivantes Hospital in Friedrichshain
      • Heidelberg, Allemagne
        • SRH Kurpfalzklinik Heidelberg GMBH
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment
      • Varna, Bulgarie
        • Multiprofile hospital for active treatment
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Hungarian National Healthcare Center
      • Debrecen, Hongrie
        • University of Debrecen, Medical and Health Science Center
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche
        • Medical University Vienna
  • Pologne
      • Białystok, Pologne
        • University Teaching Hospital in Bialystok, Teaching Department of Hematology with a Subdepartment of Vascular Diseases
      • Gdańsk, Pologne
        • University Clinical Center, Teaching Department of Hematology and Transplantology
      • Torun, Pologne
        • Nicolaus Copernicus Municipal Specialist Hospital, Department of Hematology
      • Warsaw, Pologne
        • Institute of Hematology and Transfusion Medicine, Depart. of Hemostatic Disorders and Internal Diseases
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Sanador SRL
      • Timisoara, Roumanie
        • Louis Turcanu Emergency Clinical Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Basingstoke, Royaume-Uni
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital, Hemophilia, Hemostasis and Thrombosis Center
      • London, Royaume-Uni
        • Royal London Hospital, Barts and the London Hemophilia Center
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Manchester Royal Infirmary, Department of Clinical Hematology
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie
        • University Hospital Saint Cyril and Metod
      • Martin, Slovaquie
        • University Hospital Martin, Department of Hematology and Transfusiology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie A sévère (FVIII:C < 1%) selon les antécédents médicaux.
  • Patients de sexe masculin ≥ 18 ans.
  • Traitement antérieur par un concentré de FVIII (prophylaxie régulière avec bonne observance ou traitement à la demande) pendant au moins 150 jours d'exposition (ED).
  • Bonne documentation concernant la posologie et la fréquence des saignements au cours des 6 mois précédant le début de l'étude.
  • Immunocompétence (nombre de CD4+ > 200/microlitre).
  • VIH négatif, si positif, charge virale < 200 particules/microlitre ou < 400 000 copies/mL.
  • Consentement éclairé écrit librement donné

Critère d'exclusion:

  • Tout trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A.
  • Activité actuelle ou passée de l'inhibiteur du FVIII (> 0,6 unité Bethesda [UB])
  • Maladie grave du foie ou des reins.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Humain-cl rhFVIII
Jusqu'à 60 à 80 UI/kg de rhFVIII humain-cl par voie intraveineuse ont été administrés à une dose et à un intervalle de dose déterminés individuellement.
Biologique: Humain-cl rhFVIII
Le rhFVIII humain-cl a été fourni sous la forme d'un concentré lyophilisé à reconstituer dans de l'eau pour injection.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre annualisé d'épisodes hémorragiques (EB) en phase II
Délai: Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Le nombre annualisé d'EB totaux a été calculé pour chaque participant comme suit : d*y/t, où y = le nombre d'EB documentés dans la phase II, t = le nombre de périodes de traitement en jours, et d = 365,25, le nombre de jours par an. Un épisode hémorragique (EB) a été défini comme tout EB traité ou non pendant la phase II de l'étude ; Les BE liés à la chirurgie n'ont pas été inclus. Cette étude a été considérée comme démontrant une efficacité si le nombre annualisé d'EB était réduit de 50 % par rapport au nombre d'EB observé dans l'étude GENA-01 où des patients atteints d'hémophilie A sévère étaient traités à la demande (NCT00989196).
Début à la fin de la Phase II (6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre annualisé d'épisodes hémorragiques spontanés (EB) en phase II
Délai: Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Le nombre annualisé d'EB spontanés a été calculé pour chaque participant comme suit : d*y/t, où y = le nombre d'EB spontanés documentés en Phase II, t = le nombre de périodes de traitement en jours, et d = 365,25, le nombre de jours par an. Un épisode hémorragique spontané (EB) a été défini comme un EB traité ou non pendant la phase II de l'étude. Les EB liés à la chirurgie et les EB dus à un traumatisme ou à d'autres causes n'ont pas été inclus.
Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Nombre annualisé d'épisodes hémorragiques (EB) en phase II chez les participants avec ≤ 2 traitements/semaine
Délai: Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Le nombre annualisé d'EB a été calculé pour chaque participant comme suit : d*y/t, où y = le nombre d'EB documentés dans la Phase II, t = le nombre de périodes de traitement en jours, et d = 365,25, le nombre de jours par an. Un épisode hémorragique (EB) a été défini comme un EB traité ou non pendant la phase II de l'étude. Les BE liés à la chirurgie n'ont pas été inclus.
Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Intervalle de dosage médian pendant la prophylaxie personnalisée
Délai: Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Le temps médian entre 2 doses prophylactiques de Human-cl rhFVIII dans la phase II du traitement prophylactique a été déterminé par patient
Début à la fin de la Phase II (6 mois)
Posologie par semaine en phase II
Délai: Début à la fin de la Phase II (6 mois)
La posologie moyenne par semaine pendant la phase II de l'étude est rapportée.
Début à la fin de la Phase II (6 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2013

Première publication (Estimation)

29 mai 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 janvier 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 juillet 2017

Dernière vérification

1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GENA-21

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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