パルス色素レーザー対チモロール局所溶液対新生児の血管腫の成長に関する観察の臨床試験
新生児の血管腫腫瘍の増殖を予防する：前向き無作為化臨床研究
この研究の目的は、パルス色素レーザー治療またはマレイン酸チモロール 0.5% ゲルが血管腫の乳児に役立つかどうかを調べることです。 研究者はまた、パルス色素レーザー治療とマレイン酸チモロール 0.5% ゲルが、あまり多くの副作用を引き起こさずに安全に使用できるかどうかを調べたい.
血管腫は、あざの一般的なタイプです。 これらのあざは、皮膚の特定の領域で多くの新しい血管が成長するときに発生します。 血管は、体中に血液を運ぶ小さな管です。 血管がまとまる原因は誰にもわかりません。 ほとんどのあざはまったく傷つくことはなく、通常は何らかの病気の兆候ではありません. 多くの新生児は、眉間のように、身体にあざがあります。 これらのあざは通常、生後数か月から数年以内に消えます。 これらのあざは自然に消える傾向があります。 ほとんどの血管腫は、血管腫が子供の健康を脅かさない限り治療されません。これは、血腫を持つ子供の約3人に1人に発生します。
パルス色素レーザーは小児に広く使用されており、米国食品医薬品局 (FDA) によって血管腫の治療に承認されています。
FDA は成人の緑内障の治療にマレイン酸チモロールを承認しましたが、子供の血管腫の治療にマレイン酸チモロールを承認していません。 血管腫の約 7 人の乳児がマレイン酸チモロールを投与されています。 これまでの結果は、マレイン酸チモロールが乳児の血管腫の治療に役立ち、安全である可能性があることを示しています.
この研究でテストされている重要な問題は、パルス色素レーザーまたはマレイン酸チモロールが生後非常に早期に使用された場合に血管腫の成長を防ぐことができるかどうかです.
調査の概要
詳細な説明
血管腫は、米国で生まれたすべての子供の 5 ～ 10%、未熟児の最大 20% に影響を及ぼし、女児の発生率が高くなります。 ほとんどの乳児血管腫 (IH) は生後数週間以内に出現し、数か月から数年かけて急速に成長し、最終的に退縮します。 したがって、ほとんどの小児科医は「良性無視」（治療なし）を推奨しています。 しかし、症例の約 3 分の 1 (米国で生まれたすべての子供の 2 ～ 3%) は、視覚障害、呼吸の問題、摂食、痛み、潰瘍、感染、多量の出血または外観の損傷により、最終的に血管腫の内科的または外科的介入を必要とします。 . どの介入も良性ではありません。 場合によっては、血管腫が致命的になることがあります。
この研究の幅広い目的は、新生児の皮膚血管腫の成長を阻害する非常に安全で効果的かつ非侵襲的な治療法を開発することにより、年間数百万人の子供の怪我や外観の損傷を防ぐことです。 歴史的に、パルス色素レーザーは、血管腫の非常に効果的で安全な治療法であることが知られています。ただし、この治療法は、非常に初期の血管腫の治療については研究されていません。 最近、プロパノロールによる全身β遮断も、脅迫的血管腫の治療において顕著な結果を示しています。 ただし、全身プロパノロールは良性ではなく、心臓の副作用について入院患者のモニタリングが必要です。 局所ベータ遮断薬は、症例報告で乳児眼瞼血管腫の成長を防ぐことが実証されています。 非常に初期の血管腫の治療における、パルス色素レーザー (PDL) および局所ベータ遮断薬溶液 (マレイン酸チモロール眼科用ゲル形成溶液) の前向き、単一盲検、無作為研究を提案します。 具体的には、PDL とチモロールの有効性、副作用、転帰を、早期血管腫の現在の標準治療である無治療と比較します。 初期のレーザー治療または局所チモロール治療が腫瘍の増殖をどの程度防ぐか、および将来の内科的または外科的治療の必要性が決定されます。 乳児は、マサチューセッツ総合病院の小児科および新生児科から募集され、次のいずれかを受けるように無作為に割り付けられます。 6週間、または（3）治療なし。 血管腫は臨床的に評価され、血管腫サイズの連続反復測定のためのデジタル写真を使用して、各研究訪問で評価されます。 盲目の評価者のパネルも写真から評価を提供します。 反応、副作用、および追加治療の必要性は、PDLおよび局所チモロール治療後最大2年間記録されます. この臨床試験は、IH に対するエビデンスに基づく医学療法の大きなギャップを埋めます。 実際、どちらも比較的無害な治療法であるPDLまたは局所チモロールによる血管腫の早期レーザー治療が、成長期の前に血管腫を治療することによって合併症の可能性を排除できる場合、この試験は、いつ、どのように治療するかという問題に対する魅力的な解決策を提示するでしょう。 .
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 電話番号：617 724-4937
- メール：ttran2@partners.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Yakir Levin, MD
- 電話番号：617 724-4937
- メール：YLEVIN2@PARTNERS.ORG
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
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コンタクト：
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 電話番号：617-724-4937
- メール：ttran2@partners.org
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コンタクト：
- Ray H Jalian, MD
- 電話番号：617 724-4937
- メール：hjalian@partners.org
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副調査官：
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
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副調査官：
- Kelly Stankiewicz, MD
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副調査官：
- Ray H Jalian, MD
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主任研究者：
- R. Rox Anderson, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 被験者は生後3か月未満、男性または女性。
- 前増殖期または非常に初期の増殖期にある1つ以上の表在性血管腫を有する乳児。
- 出生時の病変の欠如または最小限の外観
- 生後1ヶ月以内に、より顕著な外観。
- -研究に参加する親/保護者の意欲
- 親/保護者が実験的治療を受ける意欲がある
- 親/保護者が署名したインフォームドコンセント契約
- 治療スケジュールと治療後のケア要件に従う親/保護者の意欲
- -親/保護者が、研究期間中に研究者によって処方されたもの以外の血管腫の局所または全身（経口）治療薬を使用しないという意欲。
除外基準:
- -PDLまたはチモロール治療の前にすでに他の治療を受けている乳児（局所、全身ステロイドまたは他の薬剤を含む）
- 小児科医または治験責任医師の意見では、研究への参加を困難にする重大な医学的問題（心臓病や気道閉塞など）がある乳児
- 重要な機能を脅かす血管腫の乳児（例： 気道を塞いだり、聴覚や視覚を損なう)
- 治療部位の瘢痕または感染
- 免疫不全の被験者
- -親/保護者が治療、在宅ケアまたはフォローアップを遵守できない被験者
- 喘息または喘息の既往歴のある患者、洞性徐脈、2度または3度の房室ブロック、顕性心不全、および心原性ショックを含む慢性閉塞性肺疾患または心血管疾患;チモロールのあらゆる成分に対する過敏症; β遮断薬またはエース阻害薬の全身投与を受けている患者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：話題のチモロール
適格基準を検証し、親/保護者のインフォームドコンセントを得た後、チモロール群に無作為に割り付けられた乳児は、医師が指定した量のマレイン酸チモロール 0.5% 点眼液 (以下、局所チモロールと呼びます) を 1 日 2 回局所塗布します。六ヶ月。
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チモロールマレイン酸塩0.5%点眼液を使用します。
投与量は、血管腫の 1 平方センチメートルあたり 1 滴で、親/保護者が 1 日 2 回、その領域にこすりつけます。
意図は、薬を過剰に使わずに病変全体をカバーすることです。
したがって、研究者の裁量で用量を 1 滴/cm2 から下げることはできますが、増やすことはできません。
プロパノロールの通常の全身静脈内投与量は 2mg/kg/日であり、溶液が局所的に適用された場合、全身吸収がはるかに少ないことを考えると、この投与量は重大な全身副作用をもたらすべきではありません.
角質層がチモロールの輸送を大幅に遅らせることは十分に確立されています。
他の名前：
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介入なし：観察
適格基準を検証し、親/保護者のインフォームドコンセントを得た後、観察群に無作為に割り付けられた乳児は、プロトコルに従って研究訪問で追跡されます。
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実験的：パルス色素レーザー
適格基準を検証し、親/保護者のインフォームド コンセントを得た後、パルス色素レーザー アームに無作為に割り付けられた乳児は、週 6 回から半週ごとの一連のレーザー治療を受けます。血管腫は完全に治ります。
動的冷却装置 (DCD) を備えた 595 nm パルス色素レーザー (PDL、V ビーム Perfecta、Candela Corp、マサチューセッツ州ウェイランド) がすべての治療に利用されます。
このデバイスは、血管病変の臨床治療について FDA によって承認されています。
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動的冷却装置 (DCD) を備えた 595 nm PDL (V-beam Perfecta、Candela Corp、Wayland、MA、USA) がすべての治療に利用されます。
このデバイスは、血管病変の臨床治療について FDA によって承認されています。
患者と治療室のすべての参加者に保護メガネが提供されます。
7 または 10 mm のスポット サイズは、9 J/cm2 (範囲 8 ～ 10.0
J/cm2)。
フルーエンスは、年齢、皮膚のタイプ、部位、病変の厚さ、治療への反応など、患者および血管腫の特徴によって異なります。
30 ～ 50 ミリ秒の寒剤スプレー冷却 (CSC) 期間は、0.4 ミリ秒のレーザー パルス期間に先行します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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完全に透明であるか、残存徴候が最小限である病変の割合
時間枠：2年
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一次転帰の測定値は、完全に透明であるか、残存徴候が最小限である病変の割合です (触知可能な成分のないかすかな黄斑紅斑として定義されます)。
3人の独立した評価者（患者の割り当てを知らされていない）は、100 mmの視覚的アナログスケール（VAS）を使用して、ベースラインと比較して各研究訪問で写真を評価するよう求められます.
ベースラインに対する病変のサイズ、厚さ、および色の改善は、3人の独立した観察者によって評価されます。
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自分の子供が美容的に許容できる結果、機能の改善、追加の治療の必要性、および副作用があると考えている親の割合
時間枠：2年
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自分の子供が美容的に許容できる結果、機能改善、追加治療の必要性、および PDL 治療またはチモロール治療に起因する、または色素沈着過剰または低色素沈着、潰瘍を含む血管腫の自然な進行として発生する有害反応を有すると考えている親の割合、萎縮および肥厚性瘢痕化、潰瘍、感染、出血、および病変内または全身ステロイドの必要性または他の追加治療に関連する痛みが記録される。
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2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：R. Rox Anderson, MD、Massachusetts General Hospital
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2010-P-001538
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