Badanie kliniczne pulsacyjnego lasera barwnikowego w porównaniu z miejscowym roztworem tymololu w porównaniu z obserwacją wzrostu naczyniaka krwionośnego u noworodka
Zapobieganie wzrostowi guzów naczyniaka krwionośnego u noworodka: prospektywne randomizowane badanie kliniczne
Celem tego badania jest sprawdzenie, czy leczenie pulsacyjnym laserem barwnikowym lub 0,5% żelem maleinianu tymololu może pomóc niemowlętom z naczyniakiem krwionośnym. Badacze chcą również dowiedzieć się, czy leczenie pulsacyjnym laserem barwnikowym i żelem maleinianu tymololu 0,5% są bezpieczne w użyciu i nie powodują zbyt wielu skutków ubocznych.
Naczyniak krwionośny jest powszechnym rodzajem znamię. Te znamiona pojawiają się, gdy wiele nowych naczyń krwionośnych rośnie w określonym obszarze na skórze. Naczynia krwionośne to maleńkie rurki, które przenoszą krew przez ciało. Nikt nie wie, co powoduje grupowanie się naczyń krwionośnych. Większość znamion w ogóle nie boli i zazwyczaj nie jest oznaką jakiejkolwiek choroby. Wiele noworodków ma te znamiona na ciele, na przykład między brwiami. Te znamiona zwykle znikają w ciągu pierwszych kilku miesięcy do lat życia. Te znamiona zwykle znikają samoistnie. Większość naczyniaków krwionośnych nie jest leczona, chyba że naczyniak krwionośny zagraża zdrowiu dziecka, co występuje u około 1 na 3 dzieci z naczyniakami krwionośnymi.
Impulsowy laser barwnikowy jest szeroko stosowany u dzieci i został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do leczenia naczyniaka krwionośnego.
FDA zatwierdziła maleinian tymololu do leczenia jaskry u dorosłych, ale FDA nie zatwierdziła maleinianu tymololu do leczenia naczyniaków krwionośnych u dzieci. Około 7 niemowląt z naczyniakami krwionośnymi otrzymało maleinian tymololu. Dotychczasowe wyniki wskazują, że maleinian tymololu może być pomocny i bezpieczny w leczeniu naczyniaków krwionośnych u niemowląt.
Ważną kwestią badaną w tym badaniu jest to, czy pulsacyjny laser barwnikowy lub maleinian tymololu mogą zapobiegać wzrostowi naczyniaka krwionośnego, jeśli są stosowane bardzo wcześnie po urodzeniu.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Naczyniaki dotykają 5-10% wszystkich dzieci urodzonych w Stanach Zjednoczonych i do 20% wcześniaków, z większą częstością występowania u dziewcząt. Większość naczyniaków krwionośnych niemowląt (IH) pojawia się w ciągu kilku tygodni od urodzenia, szybko rośnie przez miesiące lub lata iw końcu ewolwentuje. Dlatego większość pediatrów zaleca „łagodne zaniedbanie” (brak leczenia). Jednak około 1/3 przypadków (2-3% wszystkich dzieci urodzonych w USA) ostatecznie wymaga interwencji medycznej lub chirurgicznej w przypadku naczyniaków krwionośnych z powodu zablokowanego wzroku, problemów z oddychaniem, karmieniem, bólem, owrzodzeniem, infekcją, obfitym krwawieniem lub oszpeceniem . Żadna z interwencji nie jest łagodna. Czasami naczyniaki krwionośne mogą być śmiertelne.
Ogólnym celem tego badania jest zapobieganie urazom i oszpeceniom milionów dzieci rocznie poprzez opracowanie bardzo bezpiecznego, skutecznego i nieinwazyjnego leczenia, które hamuje wzrost naczyniaków skóry u noworodków. Historycznie wiadomo, że impulsowy laser barwnikowy był bardzo skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia naczyniaków krwionośnych; jednak ta metoda leczenia nie była badana pod kątem leczenia bardzo wczesnych naczyniaków krwionośnych. Niedawno ogólnoustrojowa beta-blokada z propanololem wykazała również niezwykłe wyniki w leczeniu zagrażających naczyniaków krwionośnych. Jednak ogólnoustrojowy propanolol nie jest łagodny i wymaga monitorowania pacjenta w szpitalu pod kątem działań niepożądanych dotyczących serca. W opisie przypadku wykazano, że beta-adrenolityk stosowany miejscowo zapobiega rozwojowi naczyniaka krwionośnego powiek u niemowląt. Proponujemy prospektywne, z pojedynczą ślepą próbą, randomizowane badanie pulsacyjnego lasera barwnikowego (PDL) i miejscowego roztworu beta-blokera (roztwór tworzący żel maleinianu tymololu) w leczeniu bardzo wczesnych naczyniaków krwionośnych. Konkretnie skuteczność, działania niepożądane i wyniki PDL i tymololu zostaną porównane z brakiem leczenia, obecnym standardem opieki nad naczyniakami krwionośnymi we wczesnym stadium. Określony zostanie zakres, w jakim wczesne leczenie laserowe lub miejscowe leczenie tymololem zapobiega wzrostowi guza oraz potrzeba przyszłego leczenia medycznego lub chirurgicznego. Niemowlęta będą rekrutowane z przychodni pediatrycznych i neonatologicznych w szpitalu Massachusetts General Hospital i losowo przydzielane do: (1) serii cotygodniowych lub półtygodniowych zabiegów laserowych, (2) miejscowego stosowania tymololu ocznego roztworu tworzącego żel dwa razy dziennie w celu sześć tygodni lub (3) brak leczenia. Naczyniaki krwionośne będą oceniane klinicznie i za pomocą fotografii cyfrowej w celu seryjnego powtarzanego pomiaru wielkości naczyniaka krwionośnego podczas każdej wizyty w ramach badania. Panel zaślepionych oceniających przedstawi również ocenę na podstawie zdjęć. Odpowiedź, działania niepożądane i konieczność dodatkowego leczenia będą rejestrowane przez okres do 2 lat po PDL i miejscowym leczeniu tymololem. To badanie kliniczne wypełnia dużą lukę w opartej na dowodach terapii medycznej IH. Jeśli rzeczywiście wczesne laserowe leczenie naczyniaków krwionośnych za pomocą PDL lub miejscowego tymololu, które są stosunkowo nieszkodliwe, może wyeliminować potencjalne powikłania poprzez leczenie naczyniaków krwionośnych przed fazą wzrostu, to badanie to może stanowić atrakcyjne rozwiązanie problemu, kiedy i jak leczyć .
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Thanh Nga T Tran, MD PhD
- Numer telefonu: 617 724-4937
- E-mail: ttran2@partners.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Yakir Levin, MD
- Numer telefonu: 617 724-4937
- E-mail: YLEVIN2@PARTNERS.ORG
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
- Numer telefonu: 617-724-4937
- E-mail: ttran2@partners.org
-
Kontakt:
- Ray H Jalian, MD
- Numer telefonu: 617 724-4937
- E-mail: hjalian@partners.org
-
Pod-śledczy:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
-
Pod-śledczy:
- Kelly Stankiewicz, MD
-
Pod-śledczy:
- Ray H Jalian, MD
-
Główny śledczy:
- R. Rox Anderson, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci w wieku poniżej 3 miesięcy, mężczyźni lub kobiety.
- Niemowlę z jednym lub kilkoma powierzchownymi naczyniakami krwionośnymi w fazie przedproliferacyjnej lub bardzo wczesnej fazie wzrostu proliferacyjnego.
- Brak lub minimalny wygląd zmiany przy urodzeniu
- Bardziej wyraźny wygląd w ciągu 1 miesiąca od urodzenia.
- Chęć udziału rodzica/opiekuna w badaniu
- Chęć rodzica/opiekuna do poddania się leczeniu EKSPERYMENTALNEMU
- Umowa o świadomej zgodzie podpisana przez rodzica/opiekuna
- Gotowość rodzica/opiekuna do przestrzegania harmonogramu leczenia i wymagań dotyczących opieki po leczeniu
- Gotowość rodzica/opiekuna do niestosowania miejscowych lub ogólnoustrojowych (doustnych) leków na naczyniaka krwionośnego innych niż te przepisane przez badaczy w okresie badania.
Kryteria wyłączenia:
- Niemowlęta już wcześniej leczone innymi lekami przed PDL lub tymololem (w tym miejscowe, ogólnoustrojowe steroidy lub inne leki)
- Każde niemowlę, które w opinii swojego pediatry lub badaczy ma poważny problem medyczny (taki jak patologia serca lub niedrożność dróg oddechowych), który utrudnia udział w badaniu
- Niemowlęta z naczyniakami krwionośnymi zagrażającymi funkcjom życiowym (np. zatykanie dróg oddechowych lub upośledzenie słuchu lub wzroku)
- Bliznowacenie lub infekcja obszaru, który ma być leczony
- Osoby z obniżoną odpornością
- Podmiot, którego rodzic/opiekun nie jest w stanie podporządkować się leczeniu, opiece domowej lub wizytom kontrolnym
- Pacjenci z astmą lub astmą w wywiadzie, przewlekłą obturacyjną chorobą płuc lub chorobą sercowo-naczyniową, w tym bradykardią zatokową, blokiem przedsionkowo-komorowym drugiego lub trzeciego stopnia, jawną niewydolnością serca i wstrząsem kardiogennym; nadwrażliwość na którykolwiek składnik tymololu; oraz u pacjentów otrzymujących systemowo beta-blokery lub inhibitory ACE.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Zapobieganie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tymolol do stosowania miejscowego
Po weryfikacji kryteriów kwalifikacji i uzyskaniu świadomej zgody rodzica/opiekuna, niemowlęta przydzielone losowo do grupy otrzymującej tymolol będą otrzymywały miejscowo dwa razy na dobę zaleconą przez lekarza ilość 0,5% roztworu maleinianu tymololu do oczu (dalej określanego jako tymolol do stosowania miejscowego) przez okres do sześć miesięcy.
|
Stosowany będzie 0,5% roztwór maleinianu tymololu do oczu.
Dawka będzie wynosić 1 kroplę na centymetr kwadratowy naczyniaka krwionośnego, wcieraną w ten obszar przez rodzica/opiekuna dwa razy dziennie.
Celem jest pokrycie całej zmiany bez nadmiaru leku.
Dlatego też, według uznania badaczy, dawkę można obniżyć z 1 kropli/cm2, ale nie można jej zwiększać.
Ta dawka nie powinna wywoływać znaczących ogólnoustrojowych skutków ubocznych, biorąc pod uwagę, że normalna ogólnoustrojowa dawka dożylna propanololu wynosi 2 mg/kg/dobę, a wchłanianie ogólnoustrojowe byłoby znacznie mniejsze, gdyby roztwór był stosowany miejscowo.
Powszechnie wiadomo, że warstwa rogowa naskórka znacznie spowalnia transport tymololu.
Inne nazwy:
|
|
Brak interwencji: Obserwacja
Po weryfikacji kryteriów kwalifikacyjnych i uzyskaniu świadomej zgody rodzica/opiekuna, niemowlęta przydzielone losowo do ramienia obserwacyjnego będą obserwowane podczas wizyt studyjnych zgodnie z protokołem.
|
|
|
Eksperymentalny: Impulsowy laser barwnikowy
Po weryfikacji kryteriów kwalifikacyjnych i uzyskaniu świadomej zgody rodzica/opiekuna, niemowlęta przydzielone losowo do ramienia z pulsacyjnym laserem barwnikowym otrzymają serię sześciu tygodniowych lub półtygodniowych zabiegów laserowych do maksymalnie 6 zabiegów z możliwością zmniejszenia liczby zabiegów, jeśli naczyniak krwionośny całkowicie ustępuje.
Do wszystkich zabiegów zostanie wykorzystany pulsacyjny laser barwnikowy o długości fali 595 nm (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) z dynamicznym urządzeniem chłodzącym (DCD).
To urządzenie zostało dopuszczone przez FDA do klinicznego leczenia zmian naczyniowych.
|
We wszystkich zabiegach zostanie wykorzystany PDL 595 nm (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) z dynamicznym urządzeniem chłodzącym (DCD).
To urządzenie zostało dopuszczone przez FDA do klinicznego leczenia zmian naczyniowych.
Zapewnione będą okulary ochronne dla pacjenta i wszystkich uczestników w gabinecie zabiegowym.
Stosowana będzie plamka o wielkości 7 lub 10 mm ze średnią fluencją (energia dostarczana na jednostkę powierzchni, w J/cm2) 9 J/cm2 (zakres 8-10,0
J/cm2).
Fluence będzie się różnić w zależności od charakterystyki pacjenta i naczyniaka krwionośnego, w tym wieku, rodzaju skóry, lokalizacji, grubości zmiany i odpowiedzi na leczenie.
Chłodzenie natryskowe kriogeniczne (CSC) trwające 30–50 ms poprzedzi czas trwania impulsu laserowego wynoszący 0,4 ms.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek zmian, które są całkowicie jasne lub z minimalnymi śladami resztkowymi
Ramy czasowe: 2 lata
|
Podstawowym pomiarem wyniku będzie odsetek zmian, które są całkowicie jasne lub z minimalnymi objawami resztkowymi (określonymi jako słaby rumień plamki bez wyczuwalnego komponentu).
Trzech niezależnych oceniających (zaślepionych co do przydziału pacjentów) zostanie poproszonych o ocenę zdjęć podczas każdej wizyty badawczej w porównaniu z wartością wyjściową przy użyciu 100-milimetrowej wizualnej skali analogowej (VAS).
Poprawa rozmiaru, grubości i koloru zmiany w stosunku do linii podstawowej zostanie oceniona przez trzech niezależnych obserwatorów.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek rodziców, którzy uważają, że ich dzieci osiągnęły akceptowalny wynik kosmetyczny, poprawę funkcjonalną, potrzebę dodatkowego leczenia i wszelkie działania niepożądane
Ramy czasowe: 2 lata
|
Odsetek rodziców, którzy uważają, że ich dzieci osiągnęły zadowalający wynik kosmetyczny, poprawę czynnościową, potrzebę dodatkowego leczenia oraz wszelkie działania niepożądane wynikające z leczenia PDL lub tymololem lub występujące jako naturalna progresja naczyniaka krwionośnego, w tym hiper- lub hipopigmentacja, owrzodzenie , atrofia i blizny przerostowe, ból związany z owrzodzeniem, infekcją, krwawieniem oraz konieczność zastosowania sterydów w obrębie zmiany chorobowej lub ogólnoustrojowej lub innego dodatkowego leczenia.
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Nowotwory, tkanka naczyniowa
- Naczyniak krwionośny
- Fizjologiczne skutki leków
- Beta-antagoniści adrenergiczni
- Antagoniści adrenergiczni
- Środki adrenergiczne
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Tymolol
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2010-P-001538
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .