Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pulssivärilaserin ja timololin paikallisliuoksen kliininen tutkimus ja havainnointi hemangiooman kasvusta vastasyntyneellä

keskiviikko 1. marraskuuta 2023 päivittänyt: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Hemangioomakasvainten kasvun estäminen vastasyntyneillä: tuleva satunnaistettu kliininen tutkimus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, voiko pulssivärilaserhoito tai timololimaleaattigeeli 0,5 % auttaa lapsia, joilla on hemangiooma. Tutkijat haluavat myös selvittää, ovatko pulssivärilaserkäsittely ja timololimaleaattigeeli 0,5 % turvallisia käyttää aiheuttamatta liikaa sivuvaikutuksia.

Hemangiooma on yleinen syntymämerkkityyppi. Nämä syntymämerkit syntyvät, kun useita uusia verisuonia kasvaa tietylle ihon alueelle. Verisuonet ovat pieniä putkia, jotka kuljettavat verta kehon läpi. Kukaan ei tiedä, mikä saa verisuonet ryhmittymään yhteen. Useimmat syntymämerkit eivät satu ollenkaan, eivätkä ne yleensä ole merkki minkäänlaisesta sairaudesta. Monilla vastasyntyneillä on näitä syntymämerkkejä kehossaan, kuten kulmakarvojen välissä. Nämä syntymämerkit katoavat yleensä ensimmäisten kuukausien tai elinvuosien aikana. Nämä syntymämerkit häviävät itsestään. Useimpia hemangioomia ei hoideta, ellei hemangiooma uhkaa lapsen terveyttä. Tätä esiintyy noin joka kolmas hemagioomaa sairastava lapsi.

Pulssivärilaseria käytetään laajalti lapsilla, ja Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt sen hemangiooman hoitoon.

FDA on hyväksynyt timololimaleaatin glaukooman hoitoon aikuisilla, mutta FDA ei ole hyväksynyt timololimaleaattia lasten hemangioomien hoitoon. Noin 7 vauvaa, joilla on hemangiooma, on saanut timololimaleaattia. Tähän mennessä saadut tulokset osoittavat, että timololimaleaatti voi olla hyödyllistä ja turvallista imeväisten hemangioomien hoidossa.

Tärkeä tässä tutkimuksessa testattava kysymys on, voivatko pulssivärilaser tai timololimaleaatti estää hemangiooman kasvun, kun sitä käytetään hyvin aikaisin syntymän jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemangioomat vaikuttavat 5–10 %:iin kaikista Yhdysvalloissa syntyneistä lapsista ja jopa 20 %:iin keskosista, ja ilmaantuvuus on suurempi tytöillä. Useimmat infantiilit hemangioomat (IH:t) ilmaantuvat muutaman viikon sisällä syntymästä, kasvavat nopeasti kuukausista vuosiin ja lopulta involuutioon. Siksi useimmat lastenlääkärit suosittelevat "hyvänlaatuista laiminlyöntiä" (ei hoitoa). Kuitenkin noin 1/3 tapauksista (2–3 % kaikista Yhdysvalloissa syntyneistä lapsista) vaatii lopulta lääketieteellisiä tai kirurgisia toimenpiteitä hemangioomien vuoksi näön tukkeutumisen, hengitys-, ruokinta-, kivun, haavaumien, infektion, runsaan verenvuodon tai muodonmuutoksen vuoksi. . Mikään interventio ei ole hyvänlaatuinen. Joskus hemangioomat voivat olla kohtalokkaita.

Tämän tutkimuksen laajana tavoitteena on estää miljoonien lasten vammoja ja muodonmuutoksia vuodessa kehittämällä erittäin turvallinen, tehokas ja ei-invasiivinen hoito, joka estää ihon hemangioomien kasvua vastasyntyneillä. Historiallisesti pulssivärilaserin on tiedetty olevan erittäin tehokas ja turvallinen hemangioomien hoito; tätä hoitomuotoa ei kuitenkaan ole tutkittu hyvin varhaisten hemangioomien hoidossa. Viime aikoina systeeminen beetasalpaus propanololilla on myös osoittanut merkittäviä tuloksia uhkaavien hemangioomien hoidossa. Systeeminen propanololi ei kuitenkaan ole hyvänlaatuinen ja vaatii sairaalahoitoa sydämen sivuvaikutusten varalta. Paikallinen beetasalpaaja on osoitettu tapausraportissa estävän infantiilin silmäluomen hemangiooman kasvua. Ehdotamme prospektiivista, yksisokkoutettua, satunnaistettua tutkimusta pulssivärilaserista (PDL) ja paikallisesta beetasalpaajaliuoksesta (timololimaleaatti oftalminen geeliä muodostava liuos) hyvin varhaisten hemangioomien hoidossa. Erityisesti PDL:n ja timololin tehoa, sivuvaikutuksia ja tuloksia verrataan ilman hoitoa, joka on nykyinen varhaisen vaiheen hemangioomien hoitostandardi. Määritetään, missä määrin varhainen laserhoito tai paikallinen timololihoito estää kasvaimen kasvua ja tulevien lääketieteellisten tai kirurgisten hoitojen tarve. Imeväiset rekrytoidaan Massachusettsin yleissairaalan lasten- ja vastasyntyneiden vastaanotoista ja satunnaistetaan saamaan joko: (1) sarja viikoittain tai puoliviikoittain suoritettavia laserhoitoja, (2) kahdesti päivässä timololi-oftalmisen geeliä muodostavaa liuosta paikallisesti kuusi viikkoa tai (3) ei hoitoa. Hemangioomat arvioidaan kliinisesti ja digitaalisella valokuvauksella hemangiooman koon sarjamittauksille jokaisella tutkimuskäynnillä. Sokettujen arvioijien paneeli arvioi myös valokuvien perusteella. Vaste, sivuvaikutukset ja lisähoitojen tarve kirjataan enintään 2 vuoden ajan PDL- ja paikallisen timololihoidon jälkeen. Tämä kliininen tutkimus täyttää suuren aukon IH:iden näyttöön perustuvassa lääkehoidossa. Jos hemangioomien varhainen laserhoito PDL:llä tai paikallisella timololilla, jotka ovat molemmat suhteellisen vaarattomia hoitoja, voi poistaa komplikaatioiden mahdollisuuden hoitamalla hemangioomia ennen kasvuvaihetta, tämä tutkimus olisi houkutteleva ratkaisu ongelmaan, milloin ja miten hoitaa. .

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

126

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Alatutkija:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Alatutkija:
          • Ray H Jalian, MD
        • Päätutkija:
          • R. Rox Anderson, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 3 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Alle 3 kuukauden ikäiset, miehet tai naiset.
  2. Vauva, jolla on yksi tai useampi pinnallinen hemangiooma preproliferatiivisessa vaiheessa tai hyvin varhaisessa proliferatiivisessa kasvuvaiheessa.
  3. Leesion puuttuminen tai vähäinen ilmaantuminen syntymässä
  4. Selvempi ulkonäkö 1 kuukauden sisällä syntymästä.
  5. Vanhemman/huoltajan halukkuus osallistua tutkimukseen
  6. Vanhemman/huoltajan halukkuus kokeelliseen hoitoon
  7. Vanhemman/huoltajan allekirjoittama tietoinen suostumussopimus
  8. Vanhemman/huoltajan halukkuus noudattaa hoitoaikataulua ja hoidon jälkeisiä hoitovaatimuksia
  9. Vanhemman/huoltajan halukkuus olla käyttämättä muita paikallisia tai systeemisiä (oraalisia) hemangiooman HOITOlääkkeitä kuin tutkijoiden määräämiä tutkimusjakson aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Lapset, jotka ovat jo saaneet muuta hoitoa ennen PDL- tai timololihoitoa (mukaan lukien paikalliset, systeemiset steroidit tai muut aineet)
  2. Vauva, jolla on lastenlääkärinsä tai tutkijoiden mielestä vakava lääketieteellinen ongelma (kuten sydämen patologia tai hengitysteiden tukos), joka vaikeuttaa tutkimukseen osallistumista
  3. Pikkulapset, joilla on elintoimintoja uhkaavia hemangioomaa (esim. tukkii hengitysteitä tai heikentää kuuloa tai näköä)
  4. Arpeutuminen tai infektio hoidettavalla alueella
  5. Koehenkilöt, joiden immuunijärjestelmä on heikentynyt
  6. Kohde, jonka vanhempi/huoltaja ei pysty noudattamaan hoitoa, kotihoitoa tai seurantakäyntejä
  7. Potilaat, joilla on astma tai joilla on aiemmin ollut astma, krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus tai sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien sinusbradykardia, toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos, ilmeinen sydämen vajaatoiminta ja kardiogeeninen sokki; yliherkkyys jollekin timololin aineosalle; ja niillä potilailla, jotka saavat systeemistä beetasalpaajia tai ace-estäjiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ajankohtainen timololi
Kun kelpoisuuskriteerit on tarkistettu ja vanhemmilta/huoltajilta saatu tietoinen suostumus, timololiryhmään satunnaistetut imeväiset saavat kahdesti päivässä paikallisesti lääkärin määräämän määrän timololimaleaattia 0,5 % oftalmista silmäliuosta (jota kutsutaan tässä paikalliseksi timololiksi) enintään kuusi kuukautta.
Lääke: paikallisesti käytettävä timololimaleaatti
Timololimaleaattia käytetään 0,5-prosenttista silmäliuosta. Annos on 1 tippa hemangiooman neliösenttimetriä kohden, jota vanhempi/huoltaja hieroo alueelle kahdesti päivässä. Tarkoituksena on peittää koko leesio ilman liiallista lääkitystä. Siksi annosta voidaan alentaa 1 tippasta/cm2 tutkijoiden harkinnan mukaan, mutta ei lisätä. Tällä annoksella ei pitäisi olla merkittäviä systeemisiä sivuvaikutuksia, koska propanololin normaali systeeminen suonensisäinen annos on 2 mg/kg/vrk ja systeeminen imeytyminen olisi paljon pienempi, jos liuosta käytetään paikallisesti. On hyvin todettu, että stratum corneum hidastaa suuresti timololin kuljetusta.
Muut nimet:
  • beetasalpaaja
  • timololi
Ei väliintuloa: Havainto
Kun kelpoisuuskriteerit on tarkistettu ja vanhemmilta/huoltajilta saatu tietoinen suostumus, tarkkailuryhmään satunnaistettuja imeväisiä seurataan tutkimuskäynneillä protokollan mukaisesti.
Kokeellinen: Pulssivärilaser
Kun kelpoisuuskriteerit on tarkistettu ja vanhemmilta/huoltajilta saatu tietoinen suostumus, pikkulapset, jotka on satunnaistettu pulssivärilaserkäsivarteen, saavat sarjan kuudesta viikoittaiseen tai puoliviikkoon laserhoitoa enintään 6 hoitoa varten, ja hoitojen määrää voidaan vähentää, jos hemangiooma paranee kokonaan. Kaikissa hoidoissa käytetään 595 nm:n pulssivärilaseria (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA), jossa on dynaaminen jäähdytyslaite (DCD). FDA on hyväksynyt tämän laitteen verisuonivaurioiden kliiniseen hoitoon.
Laite: Pulssivärilaser
Kaikissa hoidoissa käytetään 595 nm:n PDL:tä (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA), jossa on dynaaminen jäähdytyslaite (DCD). FDA on hyväksynyt tämän laitteen verisuonivaurioiden kliiniseen hoitoon. Potilaalle ja kaikille hoitohuoneeseen osallistuville tarjotaan suojalasit. Käytetään 7 tai 10 mm:n pistekokoa ja keskimääräinen virtaus (syötetty energia pinta-alayksikköä kohti, J/cm2) on 9 J/cm2 (alue 8-10,0). J/cm2). Sujuvuus vaihtelee potilaan ja hemangiooman ominaisuuksien mukaan, mukaan lukien ikä, ihotyyppi, sijainti, vaurion paksuus ja hoitovaste. 30–50 ms:n kryogeenisuihkujäähdytys (CSC) edeltää laserpulssin kestoa 0,4 ms.
Muut nimet:
  • PDL

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Leesioiden osuus, jotka ovat täysin selvät tai joissa on mahdollisimman vähän jäljelle jääviä merkkejä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Ensisijainen tulosmittaus on niiden leesioiden osuus, jotka ovat täysin selkeitä tai joissa on mahdollisimman vähän jäännösmerkkejä (määritelty heikoksi makulaeryteemaksi, jossa ei ole havaittavissa olevaa komponenttia). Kolmea riippumatonta arvioijaa (sokoutettuja potilaan jakamiseen) pyydetään arvioimaan valokuvia kullakin tutkimuskäynnillä verrattuna lähtötilanteeseen käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS). Kolme riippumatonta tarkkailijaa arvioi leesion koon, paksuuden ja värin paranemisen suhteessa perusviivaan.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden vanhempien osuus, jotka katsovat lastensa saavuttaneen kosmeettisesti hyväksyttävän lopputuloksen, toiminnan paranemisen, lisähoidon tarpeen ja mahdolliset haittavaikutukset
Aikaikkuna: 2 vuotta
Niiden vanhempien osuus, jotka katsovat lastensa saavuttaneen kosmeettisesti hyväksyttävän lopputuloksen, toiminnan paranemisen, lisähoidon tarpeen ja mahdolliset haittavaikutukset, jotka johtuvat PDL- tai timololihoidosta tai jotka ilmenevät hemangiooman luonnollisena etenemisenä, mukaan lukien hyper- tai hypopigmentaatio, haavaumat , atrofia ja hypertrofinen arpeutuminen, haavaumiin liittyvä kipu, infektio, verenvuoto ja tarve saada leesion sisäisiä tai systeemisiä steroideja tai muita lisähoitoja.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. helmikuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. elokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 7. kesäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2010-P-001538

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa