Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Una sperimentazione clinica di laser a colorante pulsato contro soluzione topica di timololo rispetto all'osservazione sulla crescita dell'emangioma nel neonato

1 novembre 2023 aggiornato da: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Prevenire la crescita dei tumori dell'emangioma nel neonato: uno studio clinico prospettico randomizzato

Lo scopo di questo studio è scoprire se il trattamento laser a colorante pulsato o il gel al timololo maleato allo 0,5% possono aiutare i bambini che hanno un emangioma. Gli investigatori vogliono anche scoprire se il trattamento laser a colorante pulsato e il gel al timololo maleato allo 0,5% sono sicuri da usare senza causare troppi effetti collaterali.

L'emangioma è un tipo comune di voglia. Queste voglie si verificano quando molti nuovi vasi sanguigni crescono in un'area specifica della pelle. I vasi sanguigni sono minuscoli tubi che trasportano il sangue attraverso il corpo. Nessuno sa cosa fa raggruppare i vasi sanguigni. La maggior parte delle voglie non fa male e di solito non sono un segno di alcun tipo di malattia. Molti neonati hanno queste voglie sul corpo, come tra le sopracciglia. Queste voglie di solito scompaiono entro i primi mesi o anni di vita. Queste voglie tendono a scomparire spontaneamente. La maggior parte degli emangiomi non viene trattata a meno che l'emangioma non minacci la salute del bambino, il che si verifica in circa 1 bambino su 3 con emogiomi.

Il laser a colorante pulsato è ampiamente utilizzato nei bambini ed è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento dell'emangioma.

La FDA ha approvato il timololo maleato per il trattamento del glaucoma negli adulti, ma la FDA non ha approvato il timololo maleato per il trattamento degli emangiomi nei bambini. Circa 7 neonati con emangiomi hanno ricevuto timololo maleato. I risultati finora mostrano che il timololo maleato può essere utile e sicuro nel trattamento degli emangiomi nei neonati.

Una domanda importante che viene testata in questo studio è se il laser a colorante pulsato o il timololo maleato possono impedire la crescita dell'emangioma se usati molto presto dopo la nascita.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli emangiomi colpiscono il 5-10% di tutti i bambini nati negli Stati Uniti e fino al 20% dei prematuri, con una maggiore incidenza nelle femmine. La maggior parte degli emangiomi infantili (IH) compare entro poche settimane dalla nascita, cresce rapidamente per mesi o anni e alla fine evolve. La "negligenza benigna" (nessun trattamento) è quindi raccomandata dalla maggior parte dei pediatri. Tuttavia, circa 1/3 dei casi (2-3% di tutti i bambini nati negli Stati Uniti) alla fine richiede interventi medici o chirurgici per emangiomi a causa di visione bloccata, problemi di respirazione, alimentazione, dolore, ulcerazione, infezione, sanguinamento abbondante o deturpazione . Nessuno degli interventi è benigno. Occasionalmente, gli emangiomi possono essere fatali.

L'obiettivo generale di questo studio è prevenire lesioni e deturpazioni di milioni di bambini all'anno sviluppando un trattamento molto sicuro, efficace e non invasivo che inibisca la crescita degli emangiomi cutanei nei neonati. Storicamente, il laser a colorante pulsato è noto per essere un trattamento molto efficace e sicuro per gli emangiomi; tuttavia, questa modalità di trattamento non è stata studiata per il trattamento di emangiomi molto precoci. Recentemente, anche il beta-blocco sistemico con propanololo ha mostrato notevoli risultati nel trattamento degli emangiomi minacciosi. Tuttavia, il propanololo sistemico non è benigno e richiede un monitoraggio ospedaliero per gli effetti collaterali cardiaci. In un case report è stato dimostrato che il beta-bloccante topico previene la crescita dell'emangioma palpebrale infantile. Proponiamo uno studio prospettico, in singolo cieco, randomizzato del laser a colorante pulsato (PDL) e della soluzione beta-bloccante topica (soluzione gelificante oftalmica di timololo maleato) nel trattamento degli emangiomi molto precoci. In particolare l'efficacia, gli effetti collaterali e l'esito di PDL e timololo saranno confrontati con nessun trattamento, l'attuale standard di cura per gli emangiomi in stadio iniziale. Verrà determinata la misura in cui il trattamento laser precoce o il trattamento topico con timololo previene la crescita del tumore e la necessità di futuri trattamenti medici o chirurgici. I neonati verranno reclutati dalle pratiche pediatriche e neonatali presso il Massachusetts General Hospital e randomizzati per ricevere: (1) una serie di trattamenti laser settimanali o semestrali, (2) applicazione topica due volte al giorno di soluzione gelificante oftalmica timololo per sei settimane o (3) nessun trattamento. Gli emangiomi saranno valutati clinicamente e con fotografia digitale per misure ripetute seriali delle dimensioni dell'emangioma ad ogni visita di studio. Un gruppo di valutatori ciechi fornirà anche una valutazione da fotografie. La risposta, gli effetti collaterali e la necessità di ulteriori trattamenti saranno registrati fino a 2 anni dopo PDL e trattamento topico con timololo. Questo studio clinico colma una grande lacuna nella terapia medica basata sull'evidenza per gli IH. Se davvero il trattamento laser precoce degli emangiomi con PDL o timololo topico, entrambi trattamenti relativamente innocui, può eliminare il potenziale di complicanze trattando gli emangiomi prima della fase di crescita, allora questo studio presenterebbe una soluzione interessante per il problema di quando e come trattare .

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

126

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Sub-investigatore:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Sub-investigatore:
          • Ray H Jalian, MD
        • Investigatore principale:
          • R. Rox Anderson, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di età inferiore a 3 mesi, maschi o femmine.
  2. Neonato con uno o più emangiomi superficiali nella fase preproliferativa o nella primissima fase di crescita proliferativa.
  3. Assenza o minima comparsa della lesione alla nascita
  4. Aspetto più pronunciato entro 1 mese dalla nascita.
  5. Disponibilità del genitore/tutore a partecipare allo studio
  6. Disponibilità del genitore/tutore a ricevere un trattamento SPERIMENTALE
  7. Accordo di consenso informato firmato dal genitore/tutore
  8. Disponibilità del genitore/tutore a seguire il programma di trattamento e i requisiti di assistenza post-trattamento
  9. Disponibilità del genitore/tutore a non utilizzare farmaci per il TRATTAMENTO topico o sistemico (orale) dell'emangioma diversi da quelli prescritti dai ricercatori durante il periodo di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Neonati già sottoposti ad altro trattamento prima dei trattamenti con PDL o timololo (inclusi steroidi topici, sistemici o altri agenti)
  2. Qualsiasi bambino che, secondo il parere del suo pediatra o degli investigatori, ha un grave problema medico (come patologia cardiaca o ostruzione delle vie aeree) che rende difficile la partecipazione allo studio
  3. Lattanti con emangiomi che minacciano le funzioni vitali (ad es. ostruzione delle vie aeree o compromissione dell'udito o della vista)
  4. Cicatrizzazione o infezione dell'area da trattare
  5. Soggetti immunocompromessi
  6. Soggetto il cui genitore/tutore non è in grado di rispettare il trattamento, l'assistenza domiciliare o le visite di controllo
  7. Pazienti con asma o una storia di asma, broncopneumopatia cronica ostruttiva o malattie cardiovascolari, tra cui bradicardia sinusale, blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado, insufficienza cardiaca conclamata e shock cardiogeno; ipersensibilità a qualsiasi componente del timololo; e in quei pazienti che ricevono la somministrazione sistemica di beta-bloccanti o asso-inibitori.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Timololo topico
Dopo la verifica dei criteri di ammissibilità e l'ottenimento del consenso informato del genitore/tutore, i neonati randomizzati al braccio timololo riceveranno l'applicazione topica due volte al giorno di una quantità specificata dal medico di timololo maleato soluzione oftalmica allo 0,5% (di seguito indicato come timololo topico) per un massimo di sei mesi.
Droga: topico timololo maleato
Verrà utilizzata una soluzione oftalmica di timololo maleato allo 0,5%. La dose sarà di 1 goccia per centimetro quadrato di emangioma, massaggiata nell'area dal genitore/tutore due volte al giorno. L'intento è quello di coprire l'intera lesione senza eccesso di farmaci. Pertanto, la dose può essere ridotta da 1 goccia/cm2 a discrezione dei ricercatori, ma non aumentata. Questa dose non dovrebbe avere effetti collaterali sistemici significativi dato che la normale dose sistemica per via endovenosa di propanololo è di 2 mg/kg/giorno e l'assorbimento sistemico sarebbe molto inferiore se la soluzione fosse applicata localmente. È ben noto che lo strato corneo rallenta notevolmente il trasporto del timololo.
Altri nomi:
  • betabloccante
  • timololo
Nessun intervento: Osservazione
Dopo la verifica dei criteri di ammissibilità e l'ottenimento del consenso informato del genitore/tutore, i neonati randomizzati al braccio di osservazione saranno seguiti durante le visite di studio secondo il protocollo.
Sperimentale: Laser a colorante pulsato
Dopo la verifica dei criteri di ammissibilità e l'ottenimento del consenso informato del genitore/tutore, i neonati randomizzati al braccio laser a colorante pulsato riceveranno una serie di sei trattamenti laser settimanali o semi-settimanali per un massimo di 6 trattamenti con potenziale riduzione del numero di trattamenti se il l'emangioma si risolve completamente. Per tutti i trattamenti verrà utilizzato un laser a colorante pulsato da 595 nm (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) con un dispositivo di raffreddamento dinamico (DCD). Questo dispositivo è autorizzato dalla FDA per il trattamento clinico delle lesioni vascolari.
Dispositivo: Laser a colorante pulsato
Per tutti i trattamenti verrà utilizzato un PDL a 595 nm (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) con un dispositivo di raffreddamento dinamico (DCD). Questo dispositivo è autorizzato dalla FDA per il trattamento clinico delle lesioni vascolari. Saranno forniti occhiali protettivi per il paziente e tutti i partecipanti nella sala di trattamento. Verrà utilizzata una dimensione dello spot di 7 o 10 mm con una fluenza media (energia erogata per unità di superficie, in J/cm2) di 9 J/cm2 (intervallo 8-10,0 J/cm2). La fluenza varia in base alle caratteristiche del paziente e dell'emangioma, tra cui età, tipo di pelle, posizione, spessore della lesione e risposta al trattamento. Una durata del raffreddamento spray criogenico (CSC) di 30-50 ms precederà la durata dell'impulso laser di 0,4 ms.
Altri nomi:
  • PDL

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di lesioni completamente chiare o con minimi segni residui
Lasso di tempo: 2 anni
La misura dell'esito primario sarà la proporzione di lesioni che sono completamente chiare o con segni residui minimi (definiti come eritema maculare debole senza componente palpabile). A tre valutatori indipendenti (ciechi rispetto all'assegnazione dei pazienti) verrà chiesto di valutare le fotografie ad ogni visita dello studio rispetto al basale utilizzando una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm. Il miglioramento delle dimensioni, dello spessore e del colore della lesione rispetto al basale sarà valutato da tre osservatori indipendenti.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di genitori che ritengono che i propri figli abbiano un risultato esteticamente accettabile, un miglioramento funzionale, la necessità di un trattamento aggiuntivo e qualsiasi reazione avversa
Lasso di tempo: 2 anni
Percentuale di genitori che ritengono che i propri figli abbiano un risultato esteticamente accettabile, un miglioramento funzionale, la necessità di un trattamento aggiuntivo e qualsiasi reazione avversa derivante dal trattamento con PDL o dal trattamento con timololo o che si verifica come una progressione naturale dell'emangioma tra cui iper o ipo pigmentazione, ulcerazione , atrofia e cicatrizzazione ipertrofica, dolore associato a ulcerazione, infezione, sanguinamento e necessità di steroidi intralesionali o sistemici o qualsiasi altro trattamento aggiuntivo.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2011

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2013

Primo Inserito (Stimato)

7 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2010-P-001538

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su topico timololo maleato

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Madagascar

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi