Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med Pulsed-dye Laser Versus Timolol Topical Solution Versus Observation på væksten af ​​hæmangiom hos nyfødte

1. november 2023 opdateret af: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Forebyggelse af vækst af hæmangiomatumorer hos nyfødte: en prospektiv randomiseret klinisk undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om pulserende farvelaserbehandling eller timololmaleat 0,5% gel kan hjælpe spædbørn, der har et hæmangiom. Efterforskerne ønsker også at finde ud af, om pulserende farvelaserbehandling og timololmaleat 0,5% gel er sikre at bruge uden at forårsage for mange bivirkninger.

Hæmangiom er en almindelig type modermærke. Disse modermærker opstår, når mange nye blodkar vokser i et bestemt område på huden. Blodkar er små rør, der fører blod gennem kroppen. Ingen ved, hvad der får blodkar til at gruppere sig. De fleste modermærker gør slet ikke ondt, og de er normalt ikke et tegn på nogen form for sygdom. Mange nyfødte har disse modermærker på kroppen, ligesom mellem øjenbrynene. Disse modermærker forsvinder normalt inden for de første par måneder til leveår. Disse modermærker har en tendens til at forsvinde spontant. De fleste hæmangiomer behandles ikke, medmindre hæmangiomet truer barnets helbred, hvilket forekommer hos omkring 1 ud af 3 børn med hæmagiom.

Pulserende farvelaser er meget udbredt til børn og er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA) til behandling af hæmangiom.

FDA har godkendt timololmaleat til behandling af glaukom hos voksne, men FDA har ikke godkendt timololmaleat til behandling af hæmangiomer hos børn. Omkring 7 spædbørn med hæmangiomer har fået timololmaleat. Resultaterne indtil videre viser, at timololmaleat kan være nyttigt og sikkert til behandling af hæmangiomer hos spædbørn.

Et vigtigt spørgsmål, der testes i denne undersøgelse, er, om pulsed-dye laser eller timololmaleat kan forhindre hæmangiom i at vokse, når det bruges meget tidligt efter fødslen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hæmangiomer påvirker 5-10% af alle børn født i USA og op til 20% af for tidligt fødte spædbørn, med en højere forekomst hos piger. De fleste infantile hæmangiomer (IH'er) vises inden for et par uger efter fødslen, vokser hurtigt i måneder til år og involverer til sidst. "Godartet omsorgssvigt" (ingen behandling) anbefales derfor af de fleste børnelæger. Men omkring 1/3 af tilfældene (2-3 % af alle børn født i USA) kræver til sidst medicinske eller kirurgiske indgreb for hæmangiomer på grund af blokeret syn, problemer med vejrtrækning, fodring, smerter, sårdannelse, infektion, voldsom blødning eller vansiring . Ingen af ​​indgrebene er godartede. Nogle gange kan hæmangiomer være dødelige.

Det overordnede formål med denne undersøgelse er at forhindre skader og vansiring af millioner af børn om året ved at udvikle en meget sikker, effektiv og ikke-invasiv behandling, der hæmmer væksten af ​​kutane hæmangiomer hos nyfødte. Historisk har pulserende farvelaser været kendt for at være en meget effektiv og sikker behandling af hæmangiomer; denne behandlingsmodalitet er dog ikke blevet undersøgt til behandling af meget tidlige hæmangiomer. For nylig har systemisk beta-blokade med propanolol også vist bemærkelsesværdige resultater ved behandling af truende hæmangiomer. Systemisk propanolol er dog ikke godartet og kræver indlæggelsesovervågning for hjertebivirkninger. Topisk betablokker er blevet påvist i en case-rapport for at forhindre vækst af infantil øjenlågshæmangiom. Vi foreslår en prospektiv, enkeltblindet, randomiseret undersøgelse af pulserende farvelaser (PDL) og topisk betablokkeropløsning (timololmaleat oftalmisk geldannende opløsning) til behandling af meget tidlige hæmangiomer. Specifikt vil effektiviteten, bivirkningerne og resultatet af PDL og timolol blive sammenlignet med ingen behandling, den nuværende standard for behandling af hæmangiomer i tidlige stadier. I hvilket omfang tidlig laserbehandling eller topisk timololbehandling forhindrer tumorvækst og behovet for fremtidige medicinske eller kirurgiske behandlinger vil blive fastlagt. Spædbørn vil blive rekrutteret fra pædiatrisk og neonatal praksis på Massachusetts General Hospital og randomiseret til at modtage enten: (1) en række ugentlige til semi-ugentlige laserbehandlinger, (2) to gange dagligt topisk påføring af timolol oftalmisk geldannende opløsning til seks uger eller (3) ingen behandling. Hæmangiomer vil blive vurderet klinisk og med digital fotografering for serielle gentagne målinger af hæmangiomas størrelse ved hvert studiebesøg. Et panel af blindede evaluatorer vil også give vurdering fra fotografier. Respons, bivirkninger og behov for yderligere behandlinger vil blive registreret i op til 2 år efter PDL og topisk timololbehandling. Dette kliniske forsøg udfylder et stort hul i evidensbaseret medicinsk terapi for IH'er. Hvis tidlig laserbehandling af hæmangiomer med PDL eller topisk timolol, begge relativt harmløse behandlinger, kan eliminere potentialet for komplikationer ved at behandle hæmangiomer forud for vækstfasen, så vil dette forsøg præsentere en attraktiv løsning på problemet med hvornår og hvordan man behandler. .

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

126

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Underforsker:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Underforsker:
          • Ray H Jalian, MD
        • Ledende efterforsker:
          • R. Rox Anderson, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner under 3 måneder, mænd eller kvinder.
  2. Spædbarn med et eller flere overfladiske hæmangiomer i præproliferativ fase eller meget tidlig proliferativ vækstfase.
  3. Fravær eller minimal udseende af læsionen ved fødslen
  4. Mere udtalt udseende inden for 1 måned efter fødslen.
  5. Forælder/værges vilje til at deltage i undersøgelsen
  6. Forælder/værges vilje til at modtage EKSPERIMENTEL behandling
  7. Aftale om informeret samtykke underskrevet af forælder/værge
  8. Forældres/værges vilje til at følge behandlingsplanen og plejebehov efter behandling
  9. Forældres/værges vilje til ikke at bruge topisk eller systemisk (oral) BEHANDLING medicin af hæmangiomet andre end dem, der er ordineret af efterforskerne i undersøgelsesperioden.

Ekskluderingskriterier:

  1. Spædbørn, der allerede er i anden behandling før PDL- eller timolol-behandlinger (inklusive topiske, systemiske steroider eller andre midler)
  2. Ethvert spædbarn, som efter hans eller hendes børnelæges eller efterforskernes mening har et stort medicinsk problem (såsom hjertepatologi eller luftvejsobstruktion), der gør deltagelse i undersøgelsen vanskelig
  3. Spædbørn med hæmangiomer, der truer vitale funktioner (f. blokering af luftvejene eller svækkelse af hørelse eller syn)
  4. Ardannelse eller infektion i det område, der skal behandles
  5. Forsøgspersoner, der er immunkompromitterede
  6. Forsøgsperson, hvis forælder/værge ikke er i stand til at overholde behandling, hjemmepleje eller opfølgende besøg
  7. Patienter med astma eller en historie med astma, kronisk obstruktiv lungesygdom eller kardiovaskulær sygdom, herunder sinusbradykardi, anden eller tredje grads atrioventrikulær blokering, åbenlyst hjertesvigt og kardiogent shock; overfølsomhed over for enhver komponent af timolol; og hos de patienter, der får systemisk administration af betablokkere eller ace-hæmmere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktuel Timolol
Efter verifikation af berettigelseskriterier og opnåelse af informeret samtykke fra forældre/værge, vil spædbørn, der er randomiseret til timolol-armen, modtage to gange daglig topisk påføring af en lægespecificeret mængde timololmaleat 0,5 % oftalmisk opløsning (hermed omtalt som topisk timolol) i op til seks måneder.
Medicin: topisk timololmaleat
Timolol maleat 0,5 % oftalmisk opløsning vil blive brugt. Dosis vil være 1 dråbe pr. kvadratcentimeter hæmangiom, gnides ind i området af forælder/værge to gange dagligt. Hensigten er at dække hele læsionen uden overskydende medicin. Derfor kan dosis sænkes fra 1 dråbe/cm2 efter investigatorernes skøn, men ikke øges. Denne dosis bør ikke have signifikante systemiske bivirkninger, da den normale systemiske intravenøse dosis for propanolol er 2 mg/kg/dag, og der ville være meget mindre systemisk absorption, hvis opløsningen påføres topisk. Det er veletableret, at stratum corneum i høj grad bremser transporten af ​​timolol.
Andre navne:
  • betablokker
  • timolol
Ingen indgriben: Observation
Efter verifikation af berettigelseskriterier og opnåelse af informeret samtykke fra forældre/værge, vil spædbørn, der er randomiseret til observationsarmen, blive fulgt ved studiebesøg i henhold til protokol.
Eksperimentel: Pulserende farvelaser
Efter verifikation af berettigelseskriterier og opnåelse af informeret samtykke fra forælder/værge, vil spædbørn, der er randomiseret til den pulserende farvelaserarm, modtage en serie på seks ugentlige til semi-ugentlige laserbehandlinger i op til 6 behandlinger med potentiale for reduceret antal behandlinger, hvis hæmangiom forsvinder fuldstændigt. En 595-nm pulsed-dye laser (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) med en dynamisk køleanordning (DCD) vil blive brugt til alle behandlinger. Denne enhed er godkendt af FDA til klinisk behandling af vaskulære læsioner.
Enhed: Pulserende farvelaser
En 595-nm PDL (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) med en dynamisk køleanordning (DCD) vil blive brugt til alle behandlinger. Denne enhed er godkendt af FDA til klinisk behandling af vaskulære læsioner. Beskyttelsesbriller til patient og alle deltagere i behandlingsrummet udleveres. En pletstørrelse på 7 eller 10 mm vil blive brugt med en gennemsnitlig fluens (energi leveret pr. arealenhed, i J/cm2) på 9 J/cm2 (interval 8-10,0 J/cm2). Fluens vil variere afhængigt af patientens og hæmangiomas karakteristika, herunder alder, hudtype, placering, læsionstykkelse og respons på behandlingen. En 30-50 ms kryogen spray afkøling (CSC) varighed vil gå forud for laserpulsvarigheden på 0,4 ms.
Andre navne:
  • PDL

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af læsioner, der er helt klare eller med minimale resterende tegn
Tidsramme: 2 år
Den primære udfaldsmåling vil være andelen af ​​læsioner, der er helt klare eller med minimale resterende tegn (defineret som svagt makulært erytem uden følbar komponent). Tre uafhængige bedømmere (blindet til patientallokering) vil blive bedt om at evaluere fotografier ved hvert studiebesøg sammenlignet med baseline ved hjælp af en 100 mm visuel analog skala (VAS). Forbedring i læsionsstørrelse, tykkelse og farve i forhold til baseline vil blive vurderet af tre uafhængige observatører.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forældre, der anser deres børn for at have et kosmetisk acceptabelt resultat, funktionsforbedring, behov for yderligere behandling og eventuelle bivirkninger
Tidsramme: 2 år
Andel af forældre, der anser deres børn for at have et kosmetisk acceptabelt resultat, funktionsforbedring, behov for yderligere behandling og eventuelle bivirkninger, der opstår som følge af PDL-behandling eller timololbehandling eller opstår som en naturlig progression af hæmangiomet, herunder hyper- eller hypopigmentering, ulceration , atrofi og hypertrofisk ardannelse, smerter forbundet med ulceration, infektion, blødning og behov for intralæsionelle eller systemiske steroider eller enhver anden yderligere behandling vil blive registreret.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2011

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2013

Først opslået (Anslået)

7. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2010-P-001538

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmangiom

Kliniske forsøg med topisk timololmaleat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner