脉冲染料激光与噻吗洛尔外用溶液对比观察新生儿血管瘤生长的临床试验
预防新生儿血管瘤生长：一项前瞻性随机临床研究
本研究的目的是确定脉冲染料激光治疗或马来酸噻吗洛尔 0.5% 凝胶是否可以帮助患有血管瘤的婴儿。 研究人员还想了解脉冲染料激光治疗和马来酸噻吗洛尔 0.5% 凝胶是否可以安全使用而不会引起太多副作用。
血管瘤是一种常见的胎记。 当许多新血管在皮肤的特定区域生长时，就会出现这些胎记。 血管是将血液输送到全身的细小管子。 没有人知道是什么导致血管聚集在一起。 大多数胎记一点都不痛，它们通常不是任何疾病的征兆。 很多新生儿身上都有这些胎记，比如眉毛之间。 这些胎记通常会在出生后的最初几个月到几年内消失。 这些胎记往往会自发消失。 除非血管瘤威胁到孩子的健康，否则大多数血管瘤不会得到治疗，这种情况发生在大约三分之一的血管瘤儿童中。
脉冲染料激光广泛用于儿童，并被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗血管瘤。
FDA 已批准马来酸噻吗洛尔用于治疗成人青光眼，但 FDA 尚未批准马来酸噻吗洛尔用于治疗儿童血管瘤。 大约 7 名患有血管瘤的婴儿接受了马来酸噻吗洛尔治疗。 迄今为止的结果表明，马来酸噻吗洛尔可能对治疗婴儿血管瘤有帮助且安全。
在这项研究中测试的一个重要问题是脉冲染料激光或马来酸噻吗洛尔在出生后很早就使用是否可以防止血管瘤生长。
研究概览
详细说明
血管瘤影响 5-10% 在美国出生的所有儿童和高达 20% 的早产儿，女孩的发病率更高。 大多数婴儿血管瘤 (IH) 在出生后几周内出现，在数月至数年内迅速生长并最终消退。 因此，大多数儿科医生推荐“良性忽视”（不治疗）。 然而，大约 1/3 的病例（占美国出生的所有儿童的 2-3%）由于视力受阻、呼吸问题、喂养问题、疼痛、溃疡、感染、大量出血或毁容，最终需要对血管瘤进行医疗或手术干预. 这些干预措施都不是良性的。 有时，血管瘤可能是致命的。
这项研究的广泛目标是通过开发一种非常安全、有效且无创的治疗方法来抑制新生儿皮肤血管瘤的生长，从而防止每年数百万儿童受伤和毁容。 从历史上看，脉冲染料激光被认为是治疗血管瘤非常有效和安全的方法；然而，这种治疗方式尚未被研究用于治疗非常早期的血管瘤。 最近，普萘洛尔的全身性 β 阻滞剂在治疗威胁性血管瘤方面也显示出显着的效果。 然而，全身性普萘洛尔不是良性的，需要住院监测心脏副作用。 一份病例报告显示，外用 β 受体阻滞剂可预防婴儿眼睑血管瘤的生长。 我们提出了一项关于脉冲染料激光 (PDL) 和局部 β 受体阻滞剂溶液（马来酸噻吗洛尔眼用凝胶形成溶液）治疗极早期血管瘤的前瞻性、单盲、随机研究。 具体而言，PDL 和噻吗洛尔的功效、副作用和结果将与不治疗（目前早期血管瘤的护理标准）进行比较。 将确定早期激光治疗或局部噻吗洛尔治疗可在多大程度上防止肿瘤生长，以及未来是否需要进行药物或手术治疗。 将从马萨诸塞州总医院的儿科和新生儿诊所招募婴儿，并随机接受：(1) 一系列每周至每半周一次的激光治疗，(2) 每天两次局部应用噻吗洛尔眼用凝胶形成溶液六周，或 (3) 不治疗。 血管瘤将在每次研究访问时进行临床评估和数字摄影，以连续重复测量血管瘤大小。 一组盲法评估员也将根据照片提供评估。 在 PDL 和局部噻吗洛尔治疗后长达 2 年的时间里，将记录反应、副作用和需要额外治疗的情况。 该临床试验填补了 IH 循证医学治疗的巨大空白。 如果确实使用 PDL 或局部噻吗洛尔对血管瘤进行早期激光治疗（两种相对无害的治疗方法）可以通过在生长阶段之前治疗血管瘤来消除并发症的可能性，那么该试验将为何时以及如何治疗的问题提供一个有吸引力的解决方案.
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 电话号码：617 724-4937
- 邮箱：ttran2@partners.org
研究联系人备份
- 姓名：Yakir Levin, MD
- 电话号码：617 724-4937
- 邮箱：YLEVIN2@PARTNERS.ORG
学习地点
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- 招聘中
- Massachusetts General Hospital
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接触：
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 电话号码：617-724-4937
- 邮箱：ttran2@partners.org
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接触：
- Ray H Jalian, MD
- 电话号码：617 724-4937
- 邮箱：hjalian@partners.org
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副研究员：
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
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副研究员：
- Kelly Stankiewicz, MD
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副研究员：
- Ray H Jalian, MD
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首席研究员：
- R. Rox Anderson, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄小于 3 个月的受试者，男性或女性。
- 患有一个或多个处于增殖前期或极早期增殖生长期的浅表血管瘤的婴儿。
- 出生时没有或很少出现病变
- 出生后 1 个月内外观更明显。
- 家长/监护人参与研究的意愿
- 父母/监护人接受实验治疗的意愿
- 家长/监护人签署的知情同意书
- 父母/监护人遵守治疗时间表和治疗后护理要求的意愿
- 父母/监护人愿意不使用局部或全身（口服）治疗血管瘤的药物，而不是研究期间研究人员规定的药物。
排除标准：
- 在 PDL 或噻吗洛尔治疗之前已经接受其他治疗的婴儿（包括局部、全身性类固醇或其他药物）
- 任何婴儿，其儿科医生或研究者认为存在严重的医学问题（如心脏病或气道阻塞），从而难以参与研究
- 患有威胁生命功能的血管瘤的婴儿（例如 阻塞呼吸道或损害听力或视力）
- 待治疗区域的疤痕或感染
- 免疫功能低下的受试者
- 其父母/监护人无法遵守治疗、家庭护理或随访的受试者
- 患有哮喘或有哮喘、慢性阻塞性肺病或心血管疾病病史的患者，包括窦性心动过缓、二度或三度房室传导阻滞、显性心力衰竭和心源性休克；对噻吗洛尔的任何成分过敏;以及那些接受全身性 β 受体阻滞剂或 ace 抑制剂给药的患者。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：单身的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：外用噻吗洛尔
在验证资格标准并获得父母/监护人的知情同意后，随机分配到噻吗洛尔组的婴儿将每天两次局部应用医生指定量的马来酸噻吗洛尔 0.5% 眼药水（在此称为外用噻吗洛尔），最长可达六个月。
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将使用马来酸噻吗洛尔 0.5% 滴眼液。
剂量为每平方厘米血管瘤 1 滴，由家长/监护人每天两次在该区域涂抹。
目的是在不使用过量药物的情况下覆盖整个病灶。
因此，研究人员可酌情将剂量从 1 滴/cm2 降低，但不能增加。
考虑到普萘洛尔的正常全身静脉剂量为 2mg/kg/天，并且如果局部应用该溶液，全身吸收会少得多，该剂量不应有明显的全身副作用。
众所周知，角质层会大大减慢噻吗洛尔的转运。
其他名称：
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无干预：观察
在验证资格标准并获得父母/监护人的知情同意后，随机分配到观察组的婴儿将根据协议在研究访视中接受随访。
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实验性的：脉冲染料激光器
在验证资格标准并获得父母/监护人的知情同意后，随机分配到脉冲染料激光组的婴儿将接受一系列每周六次至每半周一次的激光治疗，最多 6 次治疗，如果血管瘤完全消退。
带有动态冷却装置 (DCD) 的 595 nm 脉冲染料激光器（PDL，V 型光束 Perfecta，Candela Corp，Wayland，MA）将用于所有治疗。
该设备已获得 FDA 批准用于血管病变的临床治疗。
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带有动态冷却装置 (DCD) 的 595 nm PDL（V 形光束 Perfecta，Candela Corp，Wayland，MA，USA）将用于所有治疗。
该设备已获得 FDA 批准用于血管病变的临床治疗。
将为患者和治疗室的所有参与者提供防护眼镜。
将使用 7 或 10 mm 的光斑尺寸，平均注量（每单位面积输送的能量，以 J/cm2 为单位）为 9 J/cm2（范围 8-10.0
焦/平方厘米）。
流量将根据患者和血管瘤的特征而变化，包括年龄、皮肤类型、位置、病变厚度和对治疗的反应。
30-50 毫秒的冷冻剂喷雾冷却 (CSC) 持续时间将先于 0.4 毫秒的激光脉冲持续时间。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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完全清晰或残留迹象最少的病灶比例
大体时间：2年
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主要结果测量将是完全清晰或残留迹象最少（定义为无可触及成分的微弱黄斑红斑）的病变比例。
将要求三名独立评估员（对患者分配不知情）在每次研究访问时使用 100-mm 视觉模拟量表 (VAS) 与基线相比评估照片。
将由三名独立观察员评估损伤大小、厚度和颜色相对于基线的改善。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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认为他们的孩子有可接受的美容结果、功能改善、需要额外治疗和任何不良反应的父母比例
大体时间：2年
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认为他们的孩子有可接受的美容结果、功能改善、需要额外治疗以及因 PDL 治疗或噻吗洛尔治疗引起或作为血管瘤自然进展发生的任何不良反应（包括色素沉着过度或色素沉着不足、溃疡）的父母比例、萎缩和增生性疤痕、与溃疡相关的疼痛、感染、出血，以及对病灶内或全身性类固醇或任何其他额外治疗的需求。
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2年
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：R. Rox Anderson, MD、Massachusetts General Hospital
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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