En klinisk prövning av Pulsed-dye Laser versus Timolol Topical Solution Versus Observation på tillväxten av hemangiom hos nyfödda
Förhindra tillväxt av hemangiomtumörer hos nyfödda: en prospektiv randomiserad klinisk studie
Syftet med denna studie är att ta reda på om laserbehandling med pulsad färg eller timololmaleat 0,5 % gel kan hjälpa spädbarn som har ett hemangiom. Utredarna vill också ta reda på om laserbehandling med pulsad färg och timololmaleat 0,5 % gel är säkra att använda utan att orsaka för många biverkningar.
Hemangiom är en vanlig typ av födelsemärke. Dessa födelsemärken uppstår när många nya blodkärl växer i ett specifikt område på huden. Blodkärl är små rör som transporterar blod genom kroppen. Ingen vet vad som gör att blodkärlen grupperar sig. De flesta födelsemärken gör inte alls ont och de är vanligtvis inte ett tecken på någon form av sjukdom. Många nyfödda har dessa födelsemärken på kroppen, som mellan ögonbrynen. Dessa födelsemärken försvinner vanligtvis inom de första månaderna till levnadsåren. Dessa födelsemärken tenderar att försvinna spontant. De flesta hemangiom behandlas inte om inte hemangiom hotar barnets hälsa, vilket förekommer hos cirka 1 av 3 barn med hemagiom.
Pulserad färglaser används ofta hos barn och är godkänd av U.S. Food and Drug Administration (FDA) för behandling av hemangiom.
FDA har godkänt timololmaleat för behandling av glaukom hos vuxna, men FDA har inte godkänt timololmaleat för behandling av hemangiom hos barn. Cirka 7 spädbarn med hemangiom har fått timololmaleat. Resultaten hittills visar att timololmaleat kan vara användbart och säkert vid behandling av hemangiom hos spädbarn.
En viktig fråga som testas i denna studie är om pulsed-dye laser eller timololmaleat kan förhindra hemangiom från att växa när de används mycket tidigt efter födseln.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Hemangiom drabbar 5-10 % av alla barn som föds i USA och upp till 20 % av för tidigt födda barn, med en högre förekomst hos flickor. De flesta infantila hemangiom (IH) uppträder inom några veckor efter födseln, växer snabbt i månader till år och involverar så småningom. "Godartad vanvård" (ingen behandling) rekommenderas därför av de flesta barnläkare. Men cirka 1/3 av fallen (2-3% av alla barn födda i USA) kräver så småningom medicinska eller kirurgiska ingrepp för hemangiom på grund av blockerad syn, problem med andning, matning, smärta, sårbildning, infektion, riklig blödning eller vanställdhet . Inget av ingreppen är godartat. Ibland kan hemangiom vara dödlig.
Det breda målet med denna studie är att förhindra skador och vanställdhet hos miljoner barn per år genom att utveckla en mycket säker, effektiv och icke-invasiv behandling som hämmar tillväxten av kutana hemangiom hos nyfödda. Historiskt sett har pulsad färglaser varit känd för att vara en mycket effektiv och säker behandling för hemangiom; denna behandlingsmodalitet har dock inte studerats för behandling av mycket tidiga hemangiom. På senare tid har systemisk betablockad med propanolol också visat anmärkningsvärda resultat vid behandling av hotande hemangiom. Systemisk propanolol är dock inte godartad och kräver sluten övervakning för hjärtbiverkningar. Aktuell betablockerare har visats i en fallrapport för att förhindra tillväxt av infantilt ögonlockshemangiom. Vi föreslår en prospektiv, enkelblindad, randomiserad studie av pulsad färglaser (PDL) och topikal betablockerare (timololmaleat oftalmisk gelbildande lösning) vid behandling av mycket tidiga hemangiom. Specifikt kommer effekten, biverkningarna och resultatet av PDL och timolol att jämföras med ingen behandling, den nuvarande standarden för vård för hemangiom i tidigt stadium. I vilken utsträckning tidig laserbehandling eller topikal timololbehandling förhindrar tumörtillväxt och behovet av framtida medicinska eller kirurgiska behandlingar kommer att fastställas. Spädbarn kommer att rekryteras från pediatriska och neonatala mottagningar vid Massachusetts General Hospital och randomiseras för att få antingen: (1) en serie laserbehandlingar varje vecka till halvvecka, (2) två gånger dagligen topisk applicering av timolol oftalmisk gelbildande lösning för sex veckor, eller (3) ingen behandling. Hemangiom kommer att bedömas kliniskt och med digital fotografering för seriella upprepade mätningar av hemangiomstorlek vid varje studiebesök. En panel av blindade utvärderare kommer också att ge bedömning från fotografier. Respons, biverkningar och behov av ytterligare behandlingar kommer att registreras i upp till 2 år efter PDL och topikal timololbehandling. Denna kliniska prövning fyller en stor lucka i evidensbaserad medicinsk terapi för IHs. Om faktiskt tidig laserbehandling av hemangiom med PDL eller topikal timolol, båda relativt ofarliga behandlingar, kan eliminera potentialen för komplikationer genom att behandla hemangiom före tillväxtfasen, så skulle denna studie ge en attraktiv lösning på problemet med när och hur man ska behandla .
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Thanh Nga T Tran, MD PhD
- Telefonnummer: 617 724-4937
- E-post: ttran2@partners.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Yakir Levin, MD
- Telefonnummer: 617 724-4937
- E-post: YLEVIN2@PARTNERS.ORG
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
- Telefonnummer: 617-724-4937
- E-post: ttran2@partners.org
-
Kontakt:
- Ray H Jalian, MD
- Telefonnummer: 617 724-4937
- E-post: hjalian@partners.org
-
Underutredare:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
-
Underutredare:
- Kelly Stankiewicz, MD
-
Underutredare:
- Ray H Jalian, MD
-
Huvudutredare:
- R. Rox Anderson, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersoner som är yngre än 3 månader, män eller kvinnor.
- Spädbarn med ett eller flera ytliga hemangiom i preproliferativ fas eller mycket tidig proliferativ tillväxtfas.
- Frånvaro eller minimalt utseende av lesionen vid födseln
- Mer uttalat utseende inom 1 månad efter födseln.
- Förälders/vårdnadshavares vilja att delta i studien
- Förälders/vårdnadshavares vilja att få EXPERIMENTELL behandling
- Avtal om informerat samtycke undertecknat av förälder/vårdnadshavare
- Förälders/vårdnadshavares vilja att följa behandlingsschemat och vårdbehov efter behandling
- Förälders/vårdnadshavares villighet att inte använda utvärtes eller systemiska (orala) behandlingsmediciner av hemangiom annat än de som ordinerats av utredarna under studieperioden.
Exklusions kriterier:
- Spädbarn som redan fått annan behandling före PDL- eller timololbehandlingar (inklusive topikala, systemiska steroider eller andra medel)
- Varje spädbarn som, enligt sin barnläkares eller utredarnas åsikt, har ett stort medicinskt problem (som hjärtpatologi eller luftvägsobstruktion) som gör det svårt att delta i studien
- Spädbarn med hemangiom som hotar vitala funktioner (t. blockerar luftvägarna eller försämrar hörseln eller synen)
- Ärrbildning eller infektion i området som ska behandlas
- Försökspersoner som är immunsupprimerade
- Försöksperson vars förälder/vårdnadshavare inte kan följa behandling, hemtjänst eller uppföljningsbesök
- Patienter med astma eller en historia av astma, kronisk obstruktiv lungsjukdom eller kardiovaskulär sjukdom, inklusive sinusbradykardi, andra eller tredje gradens atrioventrikulära blockering, uppenbar hjärtsvikt och kardiogen chock; överkänslighet mot någon komponent i timolol; och hos de patienter som får systemisk administrering av betablockerare eller ace-hämmare.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktuell Timolol
Efter verifiering av behörighetskriterier och erhållit informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare kommer spädbarn som randomiserats till timololarmen att få topisk applicering två gånger dagligen av en läkare specificerad mängd timololmaleat 0,5 % oftalmisk lösning (härmed kallad topikal timolol) i upp till sex månader.
|
Timololmaleat 0,5 % oftalmisk lösning kommer att användas.
Dosen kommer att vara 1 droppe per kvadratcentimeter av hemangiom, gnids in i området av förälder/vårdnadshavare två gånger dagligen.
Avsikten är att täcka hela lesionen utan överskott av medicin.
Därför kan dosen sänkas från 1 droppe/cm2 enligt utredarnas gottfinnande, men inte ökas.
Denna dos bör inte ha signifikanta systemiska biverkningar eftersom den normala systemiska intravenösa dosen för propanolol är 2 mg/kg/dag och det skulle bli mycket mindre systemisk absorption om lösningen appliceras lokalt.
Det är väl etablerat att stratum corneum avsevärt bromsar transporten av timolol.
Andra namn:
|
|
Inget ingripande: Observation
Efter verifiering av behörighetskriterier och erhållande av informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare, kommer spädbarn som randomiserats till observationsarmen att följas vid studiebesök enligt protokoll.
|
|
|
Experimentell: Pulserad färglaser
Efter verifiering av behörighetskriterier och erhållit informerat samtycke från förälder/vårdnadshavare, kommer spädbarn som randomiserats till den pulserade färgämneslaserarmen att få en serie om sex veckovis till halvvecka laserbehandlingar för upp till 6 behandlingar med potential för minskat antal behandlingar om hemangiom löser sig helt.
En 595-nm pulsad färglaser (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) med en dynamisk kylanordning (DCD) kommer att användas för alla behandlingar.
Denna enhet är godkänd av FDA för klinisk behandling av vaskulära lesioner.
|
En 595-nm PDL (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) med en dynamisk kylanordning (DCD) kommer att användas för alla behandlingar.
Denna enhet är godkänd av FDA för klinisk behandling av vaskulära lesioner.
Skyddsglasögon för patienten och alla deltagare i behandlingsrummet kommer att tillhandahållas.
En punktstorlek på 7 eller 10 mm kommer att användas med en genomsnittlig fluens (energi levererad per ytenhet, i J/cm2) på 9 J/cm2 (intervall 8-10,0
J/cm2).
Fluens kommer att variera beroende på patientens och hemangiomegenskaper, inklusive ålder, hudtyp, plats, lesionstjocklek och respons på behandling.
En varaktighet på 30-50 ms kryogen spraykylning (CSC) kommer att föregå laserpulsvaraktigheten på 0,4 ms.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel lesioner som är helt klara eller med minimala kvarvarande tecken
Tidsram: 2 år
|
Det primära utfallsmåttet kommer att vara andelen lesioner som är helt klara eller med minsta möjliga kvarvarande tecken (definierat som svagt makula erytem utan palpabel komponent).
Tre oberoende bedömare (blindade för patienttilldelning) kommer att ombes att utvärdera fotografier vid varje studiebesök jämfört med baslinjen med hjälp av en 100 mm visuell analog skala (VAS).
Förbättring i lesionsstorlek, tjocklek och färg i förhållande till baslinjen kommer att bedömas av tre oberoende observatörer.
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel föräldrar som anser att deras barn har ett kosmetiskt acceptabelt resultat, funktionsförbättring, behov av ytterligare behandling och eventuella biverkningar
Tidsram: 2 år
|
Andel föräldrar som anser att deras barn har ett kosmetiskt acceptabelt resultat, funktionsförbättring, behov av ytterligare behandling och eventuella biverkningar som härrör från PDL-behandling eller timololbehandling eller som uppstår som en naturlig progression av hemangiom inklusive hyper- eller hypopigmentering, sårbildning , atrofi och hypertrofisk ärrbildning, smärta associerad med sårbildning, infektion, blödning och behov av intralesionala eller systemiska steroider eller någon annan ytterligare behandling kommer att registreras.
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2010-P-001538
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .