Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie pulzního barvivového laseru versus topické řešení Timololu versus pozorování růstu hemangiomu u novorozenců

1. listopadu 2023 aktualizováno: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Prevence růstu hemangiomových nádorů u novorozenců: Prospektivní randomizovaná klinická studie

Účelem této studie je zjistit, zda léčba pulzním barevným laserem nebo timolol maleátový 0,5% gel může pomoci kojencům s hemangiomem. Vyšetřovatelé chtějí také zjistit, zda je použití pulzního barevného laseru a timolol maleátu 0,5% gel bezpečné, aniž by způsobovalo příliš mnoho vedlejších účinků.

Hemangiom je běžným typem mateřského znaménka. Tato mateřská znaménka se objevují, když mnoho nových krevních cév roste v určité oblasti na kůži. Krevní cévy jsou malé trubičky, které vedou krev tělem. Nikdo neví, co způsobuje seskupení krevních cév. Většina mateřských znamének vůbec nebolí a obvykle nejsou známkou žádného druhu onemocnění. Spousta novorozenců má tato mateřská znaménka na těle, jako mezi obočím. Tato mateřská znaménka obvykle zmizí během prvních několika měsíců až let života. Tato mateřská znaménka mají tendenci spontánně mizet. Většina hemangiomů se neléčí, pokud hemangiom neohrožuje zdraví dítěte, což se vyskytuje asi u 1 ze 3 dětí s hemagiomem.

Pulzní barevný laser je široce používán u dětí a je schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro léčbu hemangiomu.

FDA schválil timolol maleát k léčbě glaukomu u dospělých, ale FDA neschválil timolol maleát k léčbě hemangiomů u dětí. Asi 7 kojenců s hemangiomem dostalo timolol maleát. Dosavadní výsledky ukazují, že timolol maleát může být užitečný a bezpečný při léčbě hemangiomů u kojenců.

Důležitou otázkou testovanou v této studii je, zda pulzní barvivový laser nebo timolol maleát mohou zabránit růstu hemangiomu, když se používají velmi brzy po narození.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemangiomy postihují 5–10 % všech dětí narozených v USA a až 20 % předčasně narozených dětí, s vyšším výskytem u dívek. Většina infantilních hemangiomů (IH) se objeví během několika týdnů po narození, rychle roste po dobu měsíců až let a nakonec se involuje. „Benigní zanedbání péče“ (žádná léčba) proto doporučuje většina pediatrů. Nicméně asi 1/3 případů (2–3 % všech dětí narozených v USA) nakonec vyžaduje lékařské nebo chirurgické zákroky pro hemangiom kvůli blokovanému vidění, problémům s dýcháním, krmením, bolestí, ulcerací, infekcí, profuzním krvácením nebo znetvořením. . Žádný ze zásahů není benigní. Někdy může být hemangiom smrtelný.

Širokým cílem této studie je zabránit zranění a znetvoření milionů dětí ročně vývojem velmi bezpečné, účinné a neinvazivní léčby, která inhibuje růst kožních hemangiomů u novorozenců. Historicky bylo známo, že pulzní barevný laser je velmi účinnou a bezpečnou léčbou hemangiomů; tato léčebná modalita však nebyla studována pro léčbu velmi časných hemangiomů. Systémová beta-blokáda s propanololem nedávno také ukázala pozoruhodné výsledky v léčbě ohrožujících hemangiomů. Systémový propanolol však není benigní a vyžaduje hospitalizované sledování pro kardiální nežádoucí účinky. V kazuistice bylo prokázáno, že lokální beta-blokátor zabraňuje růstu infantilního hemangiomu očních víček. Navrhujeme prospektivní, jednoduše zaslepenou, randomizovanou studii pulzního barevného laseru (PDL) a topického roztoku beta-blokátoru (timolol maleát oční gel tvořící roztok) v léčbě velmi časných hemangiomů. Konkrétně bude porovnána účinnost, vedlejší účinky a výsledek PDL a timololu bez léčby, což je současný standard péče o hemangiom v časném stadiu. Bude stanoveno, do jaké míry časná léčba laserem nebo lokální léčba timololem zabrání růstu nádoru a potřeba budoucí lékařské nebo chirurgické léčby. Kojenci budou vybráni z pediatrické a novorozenecké ordinace v Massachusetts General Hospital a budou randomizováni tak, aby dostávali buď: (1) sérii týdenních až půltýdenních laserových ošetření, (2) dvakrát denně topickou aplikaci timololu očního gelotvorného roztoku pro šest týdnů nebo (3) žádná léčba. Hemangiomy budou hodnoceny klinicky a pomocí digitální fotografie pro sériová opakovaná měření velikosti hemangiomu při každé studijní návštěvě. Porota složená z nevidomých hodnotitelů poskytne hodnocení také z fotografií. Odpověď, vedlejší účinky a potřeba další léčby budou zaznamenávány po dobu až 2 let po léčbě PDL a lokálním timololem. Tato klinická studie vyplňuje velkou mezeru v lékařské terapii IH založené na důkazech. Pokud skutečně časná laserová léčba hemangiomů pomocí PDL nebo topického timololu, obě relativně neškodné léčby, může eliminovat potenciál komplikací léčbou hemangiomů před růstovou fází, pak by tato studie představovala atraktivní řešení problému, kdy a jak léčit .

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

126

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Thanh Nga T Tran, MD PhD
  • Telefonní číslo: 617 724-4937
  • E-mail: ttran2@partners.org

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ray H Jalian, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • R. Rox Anderson, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty ve věku méně než 3 měsíce, muži nebo ženy.
  2. Kojenec s jedním nebo více povrchovými hemangiomy v preproliferativní fázi nebo velmi časné proliferativní růstové fázi.
  3. Absence nebo minimální výskyt léze při narození
  4. Výraznější vzhled do 1 měsíce od narození.
  5. Ochota rodiče/zákonného zástupce zúčastnit se studie
  6. Ochota rodiče/opatrovníka podstoupit EXPERIMENTÁLNÍ léčbu
  7. Smlouva o informovaném souhlasu podepsaná rodičem/opatrovníkem
  8. Ochota rodiče/opatrovníka dodržovat plán léčby a požadavky na péči po léčbě
  9. Ochota rodiče/opatrovníka nepoužívat topickou nebo systémovou (orální) LÉČBU hemangiomu jiné léky, než jaké předepsali zkoušející během období studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Kojenci, kteří již byli léčeni jinou léčbou před léčbou PDL nebo timololem (včetně topických, systémových steroidů nebo jiných látek)
  2. Každé dítě, které má podle názoru svého pediatra nebo zkoušejících velký zdravotní problém (jako je srdeční patologie nebo obstrukce dýchacích cest), který ztěžuje účast ve studii
  3. Kojenci s hemangiomem ohrožujícím životní funkce (např. ucpání dýchacích cest nebo zhoršení sluchu nebo zraku)
  4. Zjizvení nebo infekce ošetřované oblasti
  5. Subjekty s oslabenou imunitou
  6. Subjekt, jehož rodič/opatrovník není schopen dodržet léčbu, domácí péči nebo následné návštěvy
  7. Pacienti s astmatem nebo astmatem v anamnéze, chronickou obstrukční plicní nemocí nebo kardiovaskulárním onemocněním, včetně sinusové bradykardie, atrioventrikulární blokády druhého nebo třetího stupně, zjevného srdečního selhání a kardiogenního šoku; přecitlivělost na kteroukoli složku timololu; a u pacientů, kteří dostávají systémové podávání beta-blokátorů nebo ace inhibitorů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktuální Timolol
Po ověření kritérií způsobilosti a získání informovaného souhlasu rodiče/opatrovníka budou kojenci randomizovaní do větve s timololem dvakrát denně lokálně aplikovat lékařem stanovené množství 0,5% očního roztoku timolol maleátu (zde označovaného jako topický timolol) po dobu až šest měsíců.
Lék: topický timolol maleát
Bude použit 0,5% oční roztok timolol maleátu. Dávka bude 1 kapka na čtvereční centimetr hemangiomu, kterou rodič/opatrovník vtírá do oblasti dvakrát denně. Záměrem je pokrýt celou lézi bez přebytku léků. Proto může být dávka snížena z 1 kapky/cm2 podle uvážení výzkumníků, ale ne zvýšena. Tato dávka by neměla mít významné systémové vedlejší účinky vzhledem k tomu, že normální systémová intravenózní dávka propanololu je 2 mg/kg/den a pokud by byl roztok aplikován lokálně, došlo by k mnohem menší systémové absorpci. Je dobře známo, že stratum corneum značně zpomaluje transport timololu.
Ostatní jména:
  • beta blokátor
  • timolol
Žádný zásah: Pozorování
Po ověření kritérií způsobilosti a získání informovaného souhlasu rodiče/opatrovníka budou děti randomizované do pozorovací větve sledovány při návštěvách studie podle protokolu.
Experimentální: Pulzní barevný laser
Po ověření kritérií způsobilosti a získání informovaného souhlasu rodiče/opatrovníka budou kojenci randomizovaní do ramene s pulzním barevným laserem absolvovat sérii šesti týdenních až půltýdenních laserových ošetření až na 6 ošetření s možností snížení počtu ošetření, pokud hemangiom zcela vymizí. Pro všechna ošetření bude použit 595nm pulzní barevný laser (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) s dynamickým chladicím zařízením (DCD). Toto zařízení je schváleno FDA pro klinickou léčbu vaskulárních lézí.
Přístroj: Pulzní barvivový laser
Pro všechna ošetření bude použit 595nm PDL (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) s dynamickým chladicím zařízením (DCD). Toto zařízení je schváleno FDA pro klinickou léčbu vaskulárních lézí. Pacientovi a všem účastníkům v ošetřovně budou poskytnuty ochranné brýle. Bude použita velikost bodu 7 nebo 10 mm s průměrnou fluence (energie dodaná na jednotku plochy, v J/cm2) 9 J/cm2 (rozsah 8-10,0 J/cm2). Fluence se bude lišit v závislosti na charakteristikách pacienta a hemangiomu, včetně věku, typu kůže, umístění, tloušťky léze a odpovědi na léčbu. Trvání 30-50 ms chlazení kryogenním sprejem (CSC) bude předcházet trvání laserového pulzu 0,4 ms.
Ostatní jména:
  • PDL

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl lézí, které jsou zcela jasné nebo s minimálními reziduálními známkami
Časové okno: 2 roky
Primárním výsledným měřením bude podíl lézí, které jsou zcela jasné nebo s minimálními reziduálními známkami (definované jako slabý makulární erytém bez hmatné složky). Tři nezávislí hodnotitelé (zaslepeni k přidělování pacientů) budou požádáni, aby vyhodnotili fotografie při každé návštěvě studie ve srovnání s výchozí hodnotou pomocí 100mm vizuální analogové stupnice (VAS). Zlepšení velikosti, tloušťky a barvy lézí vzhledem k základní linii bude hodnoceno třemi nezávislými pozorovateli.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl rodičů, kteří se domnívají, že jejich děti mají kosmeticky přijatelný výsledek, funkční zlepšení, potřebu další léčby a jakékoli nežádoucí účinky
Časové okno: 2 roky
Podíl rodičů, kteří se domnívají, že jejich děti mají kosmeticky přijatelný výsledek, funkční zlepšení, potřebu další léčby a jakékoli nežádoucí reakce vyplývající z léčby PDL nebo léčby timololem nebo vyskytující se jako přirozená progrese hemangiomu včetně hyper- nebo hypopigmentace, ulcerace budou zaznamenány atrofie a hypertrofické jizvy, bolest spojená s ulcerací, infekce, krvácení a potřeba intra-lezionálních nebo systémových steroidů nebo jakékoli jiné další léčby.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2011

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

7. června 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2010-P-001538

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemangiom

Klinické studie na topický timolol maleát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Romania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit