Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek van gepulseerde kleurstoflaser versus timolol-topische oplossing versus observatie van de groei van hemangioom bij pasgeborenen

1 november 2023 bijgewerkt door: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Voorkomen van de groei van hemangioom-tumoren bij pasgeborenen: een prospectieve gerandomiseerde klinische studie

Het doel van deze studie is om erachter te komen of gepulseerde kleurstoflaserbehandeling of timololmaleaat 0,5% gel baby's met een hemangioom kan helpen. De onderzoekers willen ook weten of gepulseerde kleurstoflaserbehandeling en timololmaleaat 0,5% gel veilig kunnen worden gebruikt zonder al te veel bijwerkingen te veroorzaken.

Hemangioom is een veel voorkomend type moedervlek. Deze moedervlekken ontstaan ​​wanneer er veel nieuwe bloedvaten groeien in een bepaald gebied op de huid. Bloedvaten zijn kleine buisjes die bloed door het lichaam transporteren. Niemand weet waardoor bloedvaten zich groeperen. De meeste moedervlekken doen helemaal geen pijn en zijn meestal geen teken van enige vorm van ziekte. Veel pasgeborenen hebben deze moedervlekken op hun lichaam, zoals tussen de wenkbrauwen. Deze moedervlekken verdwijnen meestal binnen de eerste paar maanden tot levensjaren. Deze moedervlekken verdwijnen meestal spontaan. De meeste hemangiomen worden niet behandeld tenzij het hemangioom de gezondheid van het kind bedreigt, wat voorkomt bij ongeveer 1 op de 3 kinderen met hemangiomen.

Pulsed dye laser wordt veel gebruikt bij kinderen en is goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van hemangioom.

De FDA heeft timololmaleaat goedgekeurd voor de behandeling van glaucoom bij volwassenen, maar de FDA heeft timololmaleaat niet goedgekeurd voor de behandeling van hemangiomen bij kinderen. Ongeveer 7 zuigelingen met hemangiomen hebben timololmaleaat gekregen. De resultaten tot nu toe laten zien dat timololmaleaat nuttig en veilig kan zijn bij de behandeling van hemangiomen bij zuigelingen.

Een belangrijke vraag die in dit onderzoek wordt getest, is of pulsed-dye laser of timololmaleaat de groei van hemangioom kan voorkomen wanneer het zeer vroeg na de geboorte wordt gebruikt.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hemangiomen treffen 5-10% van alle kinderen die in de Verenigde Staten worden geboren en tot 20% van de te vroeg geboren baby's, met een hogere incidentie bij meisjes. De meeste infantiele hemangiomen (IH's) verschijnen binnen een paar weken na de geboorte, groeien snel gedurende maanden tot jaren en worden uiteindelijk ingewikkeld. "Benigne verwaarlozing" (geen behandeling) wordt daarom door de meeste kinderartsen aanbevolen. Echter, ongeveer 1/3 van de gevallen (2-3% van alle kinderen geboren in de VS) vereist uiteindelijk medische of chirurgische ingrepen voor hemangiomen als gevolg van geblokkeerd zicht, problemen met ademhalen, voeding, pijn, zweren, infectie, hevig bloeden of misvorming . Geen van de ingrepen is goedaardig. Af en toe kunnen hemangiomen fataal zijn.

Het brede doel van deze studie is om letsel en misvorming van miljoenen kinderen per jaar te voorkomen door een zeer veilige, effectieve en niet-invasieve behandeling te ontwikkelen die de groei van cutane hemangiomen bij pasgeborenen remt. Van oudsher is bekend dat gepulseerde kleurstoflaser een zeer effectieve en veilige behandeling is voor hemangiomen; deze behandelingsmodaliteit is echter niet onderzocht voor de behandeling van zeer vroege hemangiomen. Onlangs heeft systemische bètablokkade met propanolol ook opmerkelijke resultaten opgeleverd bij de behandeling van dreigende hemangiomen. Systemische propanolol is echter niet goedaardig en vereist intramurale controle op cardiale bijwerkingen. Topische bètablokker is in een casusrapport aangetoond om de groei van infantiel ooglidhemangioom te voorkomen. We stellen een prospectieve, enkelblinde, gerandomiseerde studie voor van gepulste kleurstoflaser (PDL) en lokale bètablokkeroplossing (timololmaleaat oftalmische gelvormende oplossing) bij de behandeling van zeer vroege hemangiomen. Met name de werkzaamheid, bijwerkingen en uitkomst van PDL en timolol zullen worden vergeleken met geen behandeling, de huidige zorgstandaard voor hemangiomen in een vroeg stadium. De mate waarin vroege laserbehandeling of topische behandeling met timolol tumorgroei voorkomt en de behoefte aan toekomstige medische of chirurgische behandelingen zal worden bepaald. Baby's zullen worden gerekruteerd uit de pediatrische en neonatale praktijken van het Massachusetts General Hospital en gerandomiseerd om ofwel: (1) een reeks wekelijkse tot halfwekelijkse laserbehandelingen te krijgen, (2) tweemaal daags topische toepassing van timolol oftalmische gelvormende oplossing voor zes weken, of (3) geen behandeling. Hemangiomen zullen klinisch en met digitale fotografie worden beoordeeld op seriële herhaalde metingen van de hemangioomgrootte bij elk studiebezoek. Een panel van geblindeerde beoordelaars zal ook een beoordeling geven aan de hand van foto's. Respons, bijwerkingen en behoefte aan aanvullende behandelingen worden geregistreerd tot 2 jaar na behandeling met PDL en topische timolol. Deze klinische proef vult een groot gat in evidence-based medische therapie voor IH's. Als inderdaad vroege laserbehandeling van hemangiomen met PDL of lokale timolol, beide relatief ongevaarlijke behandelingen, de kans op complicaties kan elimineren door hemangiomen voorafgaand aan de groeifase te behandelen, dan zou deze studie een aantrekkelijke oplossing bieden voor het probleem van wanneer en hoe te behandelen .

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

126

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Ray H Jalian, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • R. Rox Anderson, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Proefpersonen jonger dan 3 maanden, mannelijk of vrouwelijk.
  2. Zuigeling met een of meer oppervlakkige hemangiomen in de preproliferatieve fase of zeer vroege proliferatieve groeifase.
  3. Afwezigheid of minimale verschijning van de laesie bij de geboorte
  4. Meer uitgesproken uiterlijk binnen 1 maand na de geboorte.
  5. Bereidheid van ouder/verzorger om deel te nemen aan het onderzoek
  6. Bereidheid van ouder/verzorger om een ​​EXPERIMENTELE behandeling te ondergaan
  7. Informed consent getekend door de ouder/verzorger
  8. Bereidheid van ouder/voogd om het behandelingsschema en de zorgvereisten na de behandeling te volgen
  9. Bereidheid van ouder/voogd om geen lokale of systemische (orale) BEHANDELINGSmedicatie van het hemangioom te gebruiken, behalve die voorgeschreven door de onderzoekers tijdens de studieperiode.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zuigelingen die al een andere behandeling ondergaan voorafgaand aan PDL- of timololbehandelingen (waaronder topische, systemische steroïden of andere middelen)
  2. Elke baby die, volgens de mening van zijn of haar kinderarts of de onderzoekers, een ernstig medisch probleem heeft (zoals hartpathologie of luchtwegobstructie) dat deelname aan het onderzoek bemoeilijkt
  3. Zuigelingen met hemangiomen die vitale functies bedreigen (bijv. obstructie van de luchtweg of verslechtering van gehoor of gezichtsvermogen)
  4. Littekens of infectie van het te behandelen gebied
  5. Proefpersonen die immuungecompromitteerd zijn
  6. Proefpersoon wiens ouder/voogd niet in staat is om te voldoen aan de behandeling, thuiszorg of vervolgbezoeken
  7. Patiënten met astma of een voorgeschiedenis van astma, chronische obstructieve longziekte of cardiovasculaire ziekte, waaronder sinusbradycardie, tweede- of derdegraads atrioventriculair blok, openlijk hartfalen en cardiogene shock; overgevoeligheid voor een bestanddeel van timolol; en bij die patiënten die systemische toediening van bètablokkers of aasremmers krijgen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Topische timolol
Na verificatie van de geschiktheidscriteria en het verkrijgen van geïnformeerde toestemming van de ouder/voogd, zullen baby's gerandomiseerd naar de timolol-arm tweemaal daags plaatselijk worden aangebracht met een door een arts gespecificeerde hoeveelheid timololmaleaat 0,5% oftalmische oplossing (hierna topisch timolol genoemd) gedurende maximaal zes maanden.
Geneesmiddel: actueel timololmaleaat
Timololmaleaat 0,5% oogheelkundige oplossing zal worden gebruikt. De dosis is 1 druppel per vierkante centimeter hemangioom, twee keer per dag door de ouder/verzorger in het gebied gewreven. De bedoeling is om de hele laesie te bedekken zonder teveel medicatie. Daarom kan de dosis naar goeddunken van de onderzoekers worden verlaagd van 1 druppel/cm2, maar niet worden verhoogd. Deze dosis zou geen significante systemische bijwerkingen moeten hebben, aangezien de normale systemische intraveneuze dosis voor propanolol 2 mg/kg/dag is en er veel minder systemische absorptie zou zijn als de oplossing topisch zou worden aangebracht. Het is algemeen bekend dat het stratum corneum het transport van timolol aanzienlijk vertraagt.
Andere namen:
  • bètablokker
  • timolol
Geen tussenkomst: Observatie
Na verificatie van de geschiktheidscriteria en het verkrijgen van geïnformeerde toestemming van de ouder/voogd, zullen zuigelingen die zijn toegewezen aan de observatie-arm, worden gevolgd tijdens studiebezoeken volgens het protocol.
Experimenteel: Gepulste kleurstoflaser
Na verificatie van de criteria om in aanmerking te komen en het verkrijgen van geïnformeerde toestemming van de ouder/voogd, zullen baby's gerandomiseerd naar de gepulseerde kleurstoflaserarm een ​​reeks van zes wekelijkse tot halfwekelijkse laserbehandelingen ondergaan voor maximaal 6 behandelingen met mogelijk een verminderd aantal behandelingen als de hemangioom verdwijnt volledig. Voor alle behandelingen zal een 595-nm pulsed-dye laser (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) met een dynamisch koelapparaat (DCD) worden gebruikt. Dit apparaat is goedgekeurd door de FDA voor klinische behandeling van vasculaire laesies.
Apparaat: Gepulseerde kleurstoflaser
Voor alle behandelingen zal een 595-nm PDL (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, VS) met een dynamisch koelapparaat (DCD) worden gebruikt. Dit apparaat is goedgekeurd door de FDA voor klinische behandeling van vasculaire laesies. Er wordt gezorgd voor een beschermende bril voor de patiënt en alle deelnemers in de behandelkamer. Er wordt een spotgrootte van 7 of 10 mm gebruikt met een gemiddelde fluence (energie geleverd per oppervlakte-eenheid, in J/cm2) van 9 J/cm2 (bereik 8-10,0 J/cm2). De fluentie varieert afhankelijk van de kenmerken van de patiënt en het hemangioom, waaronder leeftijd, huidtype, locatie, dikte van de laesie en respons op de behandeling. Een duur van 30-50 ms cryogene sproeikoeling (CSC) gaat vooraf aan de duur van de laserpuls van 0,4 ms.
Andere namen:
  • PDL

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage laesies dat volledig vrij is of met minimale restverschijnselen
Tijdsspanne: 2 jaar
De primaire uitkomstmaat is het deel van de laesies dat volledig vrij is of met minimale restverschijnselen (gedefinieerd als zwak macula-erytheem zonder voelbare component). Drie onafhankelijke beoordelaars (blind voor patiënttoewijzing) zullen worden gevraagd om foto's bij elk studiebezoek te evalueren in vergelijking met de basislijn met behulp van een 100-mm visuele analoge schaal (VAS). Verbetering van de grootte, dikte en kleur van de laesie ten opzichte van de basislijn zal worden beoordeeld door drie onafhankelijke waarnemers.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage ouders dat van mening is dat hun kinderen een cosmetisch acceptabel resultaat, functionele verbetering, behoefte aan aanvullende behandeling en eventuele bijwerkingen hebben
Tijdsspanne: 2 jaar
Percentage ouders dat van mening is dat hun kinderen een cosmetisch acceptabel resultaat hebben, functionele verbetering, behoefte aan aanvullende behandeling en eventuele bijwerkingen die voortvloeien uit PDL-behandeling of timololbehandeling of die optreden als een natuurlijke progressie van het hemangioom, waaronder hyper- of hypopigmentatie, ulceratie , atrofie en hypertrofische littekens, pijn geassocieerd met ulceratie, infectie, bloeding en de behoefte aan intra-laesionale of systemische steroïden of enige andere aanvullende behandeling zullen worden geregistreerd.
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2011

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

7 juni 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2010-P-001538

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op actueel timololmaleaat

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Macedonia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren