En klinisk utprøving av Pulsed-dye Laser Versus Timolol Topical Solution Versus Observation på veksten av hemangiom hos nyfødte

Hemangiomer påvirker 5-10 % av alle barn født i USA og opptil 20 % av premature spedbarn, med høyere forekomst hos jenter. De fleste infantile hemangiomer (IHs) vises innen noen få uker etter fødselen, vokser raskt i måneder til år og involusjonerer til slutt. "Benign omsorgssvikt" (ingen behandling) anbefales derfor av de fleste barneleger. Omtrent 1/3 av tilfellene (2-3 % av alle barn født i USA) krever til slutt medisinske eller kirurgiske inngrep for hemangiom på grunn av blokkert syn, problemer med puste, mating, smerte, sårdannelse, infeksjon, kraftig blødning eller vansiring . Ingen av inngrepene er godartede. Noen ganger kan hemangiomer være dødelige.

Det brede målet med denne studien er å forhindre skade og vansiring av millioner av barn per år ved å utvikle en svært sikker, effektiv og ikke-invasiv behandling som hemmer veksten av kutane hemangiom hos nyfødte. Historisk har pulserende fargelaser vært kjent for å være en svært effektiv og sikker behandling for hemangiom; denne behandlingsmetoden er imidlertid ikke studert for behandling av svært tidlige hemangiom. Nylig har systemisk betablokkade med propanolol også vist bemerkelsesverdige resultater ved behandling av truende hemangiom. Systemisk propanolol er imidlertid ikke godartet og krever stasjonær overvåking for hjertebivirkninger. Aktuell betablokker er påvist i en kasusrapport for å forhindre vekst av infantilt øyelokkhemangiom. Vi foreslår en prospektiv, enkeltblindet, randomisert studie av pulserende fargelaser (PDL) og topisk betablokkerløsning (timololmaleat oftalmisk geldannende løsning) i behandlingen av svært tidlige hemangiom. Spesifikt vil effekten, bivirkningene og resultatet av PDL og timolol bli sammenlignet med ingen behandling, den nåværende standarden for omsorg for tidlig stadium av hemangiom. I hvilken grad tidlig laserbehandling eller lokal timololbehandling hindrer svulstvekst og behovet for fremtidige medisinske eller kirurgiske behandlinger vil bli bestemt. Spedbarn vil bli rekruttert fra pediatriske og nyfødte praksiser ved Massachusetts General Hospital, og randomisert til å motta enten: (1) en serie med ukentlig til halvukentlig laserbehandling, (2) to ganger daglig påføring av timolol oftalmisk geldannende løsning for seks uker, eller (3) ingen behandling. Hemangiomer vil bli vurdert klinisk og med digital fotografering for gjentatte seriemålinger av hemangiomstørrelse ved hvert studiebesøk. Et panel av blindede evaluatorer vil også gi vurdering fra fotografier. Respons, bivirkninger og behov for tilleggsbehandlinger vil bli registrert i inntil 2 år etter PDL og lokal timololbehandling. Denne kliniske studien fyller et stort gap i evidensbasert medisinsk terapi for IHs. Hvis faktisk tidlig laserbehandling av hemangiom med PDL eller topisk timolol, begge relativt ufarlige behandlinger, kan eliminere potensialet for komplikasjoner ved å behandle hemangiom før vekstfasen, vil denne studien presentere en attraktiv løsning på problemet med når og hvordan behandles. .