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Un essai clinique du laser à colorant pulsé par rapport à la solution topique de timolol par rapport à l'observation sur la croissance de l'hémangiome chez le nouveau-né

1 novembre 2023 mis à jour par: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Prévenir la croissance des tumeurs hémangiomes chez le nouveau-né : une étude clinique prospective randomisée

Le but de cette étude est de savoir si le traitement au laser à colorant pulsé ou le gel de maléate de timolol à 0,5 % peuvent aider les nourrissons qui ont un hémangiome. Les enquêteurs veulent également savoir si le traitement au laser à colorant pulsé et le gel de maléate de timolol à 0,5 % peuvent être utilisés en toute sécurité sans provoquer trop d'effets secondaires.

L'hémangiome est un type courant de tache de naissance. Ces taches de naissance se produisent lorsque de nombreux nouveaux vaisseaux sanguins se développent dans une zone spécifique de la peau. Les vaisseaux sanguins sont de minuscules tubes qui transportent le sang à travers le corps. Personne ne sait ce qui fait que les vaisseaux sanguins se regroupent. La plupart des taches de naissance ne font pas mal du tout et ne sont généralement pas le signe d'une maladie. Beaucoup de nouveau-nés ont ces taches de naissance sur leur corps, comme entre les sourcils. Ces taches de naissance disparaissent généralement dans les premiers mois à quelques années de la vie. Ces taches de naissance ont tendance à disparaître spontanément. La plupart des hémangiomes ne sont pas traités à moins que l'hémangiome ne menace la santé de l'enfant, ce qui survient chez environ 1 enfant sur 3 atteint d'hémangiomes.

Le laser à colorant pulsé est largement utilisé chez les enfants et est approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'hémangiome.

La FDA a approuvé le maléate de timolol pour traiter le glaucome chez les adultes, mais la FDA n'a pas approuvé le maléate de timolol pour traiter les hémangiomes chez les enfants. Environ 7 nourrissons atteints d'hémangiomes ont reçu du maléate de timolol. Jusqu'à présent, les résultats montrent que le maléate de timolol peut être utile et sûr dans le traitement des hémangiomes chez les nourrissons.

Une question importante testée dans cette étude est de savoir si le laser à colorant pulsé ou le maléate de timolol peuvent empêcher la croissance de l'hémangiome lorsqu'ils sont utilisés très tôt après la naissance.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les hémangiomes affectent 5 à 10 % de tous les enfants nés aux États-Unis et jusqu'à 20 % des prématurés, avec une incidence plus élevée chez les filles. La plupart des hémangiomes infantiles (IH) apparaissent quelques semaines après la naissance, se développent rapidement pendant des mois, voire des années, et finissent par involuer. La "négligence bénigne" (pas de traitement) est donc recommandée par la plupart des pédiatres. Cependant, environ 1/3 des cas (2 à 3 % de tous les enfants nés aux États-Unis) nécessitent éventuellement des interventions médicales ou chirurgicales pour les hémangiomes en raison d'une vision bloquée, de problèmes respiratoires, d'alimentation, de douleur, d'ulcération, d'infection, de saignements abondants ou de défiguration. . Aucune des interventions n'est bénigne. Parfois, les hémangiomes peuvent être mortels.

L'objectif général de cette étude est de prévenir les blessures et la défiguration de millions d'enfants chaque année en développant un traitement très sûr, efficace et non invasif qui inhibe la croissance des hémangiomes cutanés chez les nouveau-nés. Historiquement, le laser à colorant pulsé est connu pour être un traitement très efficace et sûr des hémangiomes ; cependant, cette modalité de traitement n'a pas été étudiée pour le traitement des hémangiomes très précoces. Récemment, le bêta-blocage systémique avec du propanolol a également montré des résultats remarquables dans le traitement des hémangiomes menaçants. Cependant, le propanolol systémique n'est pas bénin et nécessite une surveillance hospitalière pour les effets secondaires cardiaques. Il a été démontré dans un rapport de cas que le bêta-bloquant topique prévient la croissance de l'hémangiome des paupières infantiles. Nous proposons une étude prospective, en simple aveugle et randomisée du laser à colorant pulsé (PDL) et d'une solution topique de bêta-bloquant (solution formant un gel ophtalmique de maléate de timolol) dans le traitement des hémangiomes très précoces. Plus précisément, l'efficacité, les effets secondaires et les résultats du PDL et du timolol seront comparés à l'absence de traitement, la norme de soins actuelle pour les hémangiomes à un stade précoce. La mesure dans laquelle un traitement précoce au laser ou un traitement topique au timolol empêche la croissance tumorale et le besoin de futurs traitements médicaux ou chirurgicaux seront déterminés. Les nourrissons seront recrutés dans les cabinets pédiatriques et néonatals du Massachusetts General Hospital et randomisés pour recevoir soit : (1) une série de traitements au laser hebdomadaires à bihebdomadaires, (2) une application topique deux fois par jour de solution de formation de gel ophtalmique de timolol pour six semaines, ou (3) aucun traitement. Les hémangiomes seront évalués cliniquement et par photographie numérique pour des mesures répétées en série de la taille de l'hémangiome à chaque visite d'étude. Un panel d'évaluateurs en aveugle fournira également une évaluation à partir de photographies. La réponse, les effets secondaires et la nécessité de traitements supplémentaires seront enregistrés jusqu'à 2 ans après le traitement par PDL et le traitement topique au timolol. Cet essai clinique comble une grande lacune dans la thérapie médicale fondée sur des preuves pour les IH. Si en effet le traitement précoce au laser des hémangiomes avec le PDL ou le timolol topique, deux traitements relativement inoffensifs, peut éliminer le risque de complications en traitant les hémangiomes avant la phase de croissance, alors cet essai présenterait une solution intéressante au problème de savoir quand et comment traiter .

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

126

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Thanh Nga T Tran, MD PhD
  • Numéro de téléphone: 617 724-4937
  • E-mail: ttran2@partners.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Thanh Nga T Tran, MD PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Kelly Stankiewicz, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Ray H Jalian, MD
        • Chercheur principal:
          • R. Rox Anderson, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets âgés de moins de 3 mois, hommes ou femmes.
  2. Nourrisson avec un ou plusieurs hémangiomes superficiels en phase préproliférative ou en phase de croissance proliférative très précoce.
  3. Absence ou aspect minime de la lésion à la naissance
  4. Aspect plus prononcé dans le mois suivant la naissance.
  5. Volonté du parent/tuteur de participer à l'étude
  6. Volonté du parent/tuteur de recevoir un traitement EXPÉRIMENTAL
  7. Accord de consentement éclairé signé par le parent/tuteur
  8. Volonté du parent/tuteur de suivre le calendrier de traitement et les exigences en matière de soins post-traitement
  9. Volonté du parent / tuteur de ne pas utiliser de médicaments de TRAITEMENT topiques ou systémiques (oraux) de l'hémangiome autres que ceux prescrits par les enquêteurs pendant la période d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Nourrissons déjà sous autre traitement avant les traitements PDL ou timolol (y compris les stéroïdes topiques, systémiques ou d'autres agents)
  2. Tout nourrisson qui, de l'avis de son pédiatre ou des enquêteurs, a un problème médical majeur (tel qu'une pathologie cardiaque ou une obstruction des voies respiratoires) qui rend difficile la participation à l'étude
  3. Les nourrissons atteints d'hémangiomes qui menacent les fonctions vitales (par ex. obstruant les voies respiratoires ou altérant l'ouïe ou la vision)
  4. Cicatrices ou infection de la zone à traiter
  5. Sujets immunodéprimés
  6. Sujet dont le parent/tuteur est incapable de se conformer au traitement, aux soins à domicile ou aux visites de suivi
  7. Patients asthmatiques ou ayant des antécédents d'asthme, de maladie pulmonaire obstructive chronique ou de maladie cardiovasculaire, y compris la bradycardie sinusale, le bloc auriculo-ventriculaire du deuxième ou du troisième degré, l'insuffisance cardiaque manifeste et le choc cardiogénique ; hypersensibilité à l'un des composants du timolol ; et chez les patients recevant une administration systémique de bêta-bloquants ou d'inhibiteurs de l'enzyme de conversion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Timolol topique
Après vérification des critères d'éligibilité et obtention du consentement éclairé du parent/tuteur, les nourrissons randomisés dans le bras timolol recevront une application topique deux fois par jour d'une quantité spécifiée par le médecin de solution ophtalmique de maléate de timolol à 0,5 % (ci-après dénommée timolol topique) jusqu'à six mois.
Médicament: maléate de timolol topique
Une solution ophtalmique de maléate de timolol à 0,5 % sera utilisée. La dose sera de 1 goutte par centimètre carré d'hémangiome, frottée sur la zone par le parent/tuteur deux fois par jour. L'intention est de couvrir toute la lésion sans excès de médicament. Par conséquent, la dose peut être abaissée à partir de 1 goutte/cm2 à la discrétion des investigateurs, mais pas augmentée. Cette dose ne devrait pas avoir d'effets secondaires systémiques significatifs étant donné que la dose intraveineuse systémique normale de propanolol est de 2 mg/kg/jour et qu'il y aurait beaucoup moins d'absorption systémique si la solution était appliquée par voie topique. Il est bien établi que la couche cornée ralentit fortement le transport du timolol.
Autres noms:
  • bêta-bloquant
  • timolol
Aucune intervention: Observation
Après vérification des critères d'éligibilité et obtention du consentement éclairé du parent/tuteur, les nourrissons randomisés dans le bras d'observation seront suivis lors des visites d'étude conformément au protocole.
Expérimental: Laser à colorant pulsé
Après vérification des critères d'éligibilité et obtention du consentement éclairé du parent / tuteur, les nourrissons randomisés dans le bras laser à colorant pulsé recevront une série de six traitements au laser hebdomadaires à bihebdomadaires jusqu'à 6 traitements avec possibilité de réduire le nombre de traitements si le l'hémangiome se résout complètement. Un laser à colorant pulsé de 595 nm (PDL, V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA) avec un dispositif de refroidissement dynamique (DCD) sera utilisé pour tous les traitements. Cet appareil est autorisé par la FDA pour le traitement clinique des lésions vasculaires.
Dispositif: Laser à colorant pulsé
Un PDL de 595 nm (V-beam Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA) avec un dispositif de refroidissement dynamique (DCD) sera utilisé pour tous les traitements. Cet appareil est autorisé par la FDA pour le traitement clinique des lésions vasculaires. Des lunettes de protection pour le patient et tous les participants dans la salle de traitement seront fournies. Une taille de spot de 7 ou 10 mm sera utilisée avec une fluence moyenne (énergie délivrée par unité de surface, en J/cm2) de 9 J/cm2 (plage 8-10,0 J/cm2). La fluence variera selon les caractéristiques du patient et de l'hémangiome, y compris l'âge, le type de peau, l'emplacement, l'épaisseur de la lésion et la réponse au traitement. Une durée de refroidissement par pulvérisation cryogénique (CSC) de 30 à 50 ms précédera la durée d'impulsion laser de 0,4 ms.
Autres noms:
  • LPD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de lésions complètement claires ou avec un minimum de signes résiduels
Délai: 2 années
La principale mesure de résultat sera la proportion de lésions qui sont complètement claires ou avec des signes résiduels minimaux (définis comme un érythème maculaire léger sans composante palpable). Trois évaluateurs indépendants (en aveugle à l'attribution des patients) seront invités à évaluer les photographies à chaque visite d'étude par rapport à la ligne de base à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA) de 100 mm. L'amélioration de la taille, de l'épaisseur et de la couleur des lésions par rapport à la ligne de base sera évaluée par trois observateurs indépendants.
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de parents qui considèrent que leurs enfants ont un résultat cosmétiquement acceptable, une amélioration fonctionnelle, un besoin de traitement supplémentaire et tout effet indésirable
Délai: 2 années
Proportion de parents qui considèrent que leurs enfants ont un résultat cosmétiquement acceptable, une amélioration fonctionnelle, la nécessité d'un traitement supplémentaire et tout effet indésirable résultant d'un traitement par PDL ou d'un traitement par timolol ou survenant comme une progression naturelle de l'hémangiome, y compris l'hyper ou l'hypopigmentation, l'ulcération , l'atrophie et les cicatrices hypertrophiques, la douleur associée à l'ulcération, l'infection, le saignement et la nécessité de stéroïdes intralésionnels ou systémiques ou de tout autre traitement supplémentaire seront enregistrés.
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Massachusetts General Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 février 2011

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2013

Première publication (Estimé)

7 juin 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2010-P-001538

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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