Pulsed-dye Laser 대 Timolol 외용제 대 신생아 혈관종의 성장에 대한 관찰 임상 시험
신생아의 혈관종 종양 성장 방지: 전향적 무작위 임상 연구
이 연구의 목적은 펄스 염료 레이저 치료 또는 티몰롤 말레이트 0.5% 젤이 혈관종이 있는 영아에게 도움이 될 수 있는지 알아보는 것입니다. 조사관은 또한 펄스 염료 레이저 치료와 티몰롤 말레이트 0.5% 젤이 너무 많은 부작용을 일으키지 않고 사용하기에 안전한지 알아보고자 합니다.
혈관종은 모반의 일반적인 유형입니다. 이러한 모반은 피부의 특정 부위에서 많은 새로운 혈관이 자랄 때 발생합니다. 혈관은 몸 전체에 혈액을 운반하는 작은 관입니다. 혈관이 뭉치는 원인을 아는 사람은 아무도 없습니다. 대부분의 모반은 전혀 아프지 않으며 일반적으로 어떤 질병의 징후도 아닙니다. 많은 신생아들이 눈썹 사이처럼 몸에 이러한 모반을 가지고 있습니다. 이러한 모반은 일반적으로 생후 처음 몇 개월에서 몇 년 이내에 사라집니다. 이러한 모반은 저절로 사라지는 경향이 있습니다. 대부분의 혈관종은 혈관종이 소아의 건강을 위협하지 않는 한 치료되지 않으며, 이는 혈관종이 있는 소아 3명 중 약 1명에서 발생합니다.
펄스 염료 레이저는 어린이에게 널리 사용되며 혈관종 치료를 위해 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
FDA는 성인의 녹내장을 치료하기 위해 티몰롤 말레이트를 승인했지만 FDA는 어린이의 혈관종을 치료하기 위해 티몰롤 말레이트를 승인하지 않았습니다. 혈관종이 있는 영아 약 7명이 티몰롤 말레이트를 투여받았습니다. 지금까지의 결과는 티몰롤 말레이트가 유아의 혈관종 치료에 도움이 되고 안전할 수 있음을 보여줍니다.
이 연구에서 테스트되고 있는 중요한 질문은 펄스 염료 레이저 또는 티몰롤 말레이트가 출생 후 아주 일찍 사용했을 때 혈관종의 성장을 예방할 수 있는지 여부입니다.
연구 개요
상세 설명
혈관종은 미국에서 태어난 모든 어린이의 5-10%와 미숙아의 최대 20%에 영향을 미치며 여아에서 발병률이 더 높습니다. 대부분의 영아 혈관종(IH)은 출생 후 몇 주 이내에 나타나며 몇 개월에서 몇 년 동안 빠르게 성장하고 결국 퇴화합니다. 따라서 대부분의 소아과 의사는 "양성 방치"(치료 없음)를 권장합니다. 그러나 사례의 약 1/3(미국에서 태어난 모든 어린이의 2-3%)은 시야 차단, 호흡 문제, 수유, 통증, 궤양, 감염, 과도한 출혈 또는 외관 손상으로 인해 결국 혈관종에 대한 내과적 또는 외과적 개입이 필요합니다. . 어떤 개입도 온건하지 않습니다. 때때로 혈관종은 치명적일 수 있습니다.
이 연구의 광범위한 목적은 신생아에서 피부 혈관종의 성장을 억제하는 매우 안전하고 효과적이며 비침습적인 치료법을 개발하여 매년 수백만 명의 어린이의 부상과 외형 손상을 예방하는 것입니다. 역사적으로 펄스 염료 레이저는 혈관종에 대해 매우 효과적이고 안전한 치료법으로 알려져 있습니다. 그러나 이 치료 양식은 초기 혈관종의 치료에 대해 연구되지 않았습니다. 최근 프로파놀롤을 사용한 전신 베타 차단제는 위협적인 혈관종을 치료하는 데 놀라운 결과를 보여주었습니다. 그러나 전신 프로파놀롤은 양성이 아니며 심장 부작용에 대한 입원 환자 모니터링이 필요합니다. 유아 눈꺼풀 혈관종의 성장을 예방하는 증례 보고에서 국소 베타 차단제가 입증되었습니다. 우리는 초기 혈관종 치료에서 PDL(펄스 염료 레이저) 및 국소 베타 차단제 용액(티몰롤 말레이트 안과용 겔 형성 용액)에 대한 전향적, 단일 맹검, 무작위 연구를 제안합니다. 구체적으로 PDL 및 티몰롤의 효능, 부작용 및 결과는 초기 단계 혈관종에 대한 현재 치료 표준인 무치료와 비교될 것입니다. 조기 레이저 치료 또는 국소 티몰롤 치료가 종양 성장을 예방하는 정도와 향후 내과적 또는 외과적 치료의 필요성이 결정될 것입니다. 매사추세츠 종합 병원의 소아과 및 신생아 진료실에서 영아를 모집하고 다음 중 하나를 받도록 무작위 배정됩니다. 6주, 또는 (3) 치료 없음. 혈관종은 각각의 연구 방문에서 혈관종 크기의 일련의 반복된 측정을 위해 임상적으로 그리고 디지털 사진으로 평가될 것이다. 맹검 평가자 패널도 사진으로 평가를 제공합니다. 반응, 부작용 및 추가 치료의 필요성은 PDL 및 국소 티몰롤 치료 후 최대 2년 동안 기록됩니다. 이 임상 시험은 IH에 대한 증거 기반 의료 요법의 큰 격차를 메웁니다. 상대적으로 무해한 치료법인 PDL 또는 국소 티몰롤을 사용한 혈관종의 초기 레이저 치료가 실제로 성장기 이전에 혈관종을 치료함으로써 합병증의 가능성을 제거할 수 있다면, 이 시험은 치료 시기와 방법의 문제에 대한 매력적인 해결책을 제시할 것입니다. .
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 전화번호: 617 724-4937
- 이메일: ttran2@partners.org
연구 연락처 백업
- 이름: Yakir Levin, MD
- 전화번호: 617 724-4937
- 이메일: YLEVIN2@PARTNERS.ORG
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital
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연락하다:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
- 전화번호: 617-724-4937
- 이메일: ttran2@partners.org
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연락하다:
- Ray H Jalian, MD
- 전화번호: 617 724-4937
- 이메일: hjalian@partners.org
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부수사관:
- Thanh Nga T Tran, MD PhD
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부수사관:
- Kelly Stankiewicz, MD
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부수사관:
- Ray H Jalian, MD
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수석 연구원:
- R. Rox Anderson, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 3개월 미만의 피험자, 남성 또는 여성.
- 전증식 단계 또는 초기 증식 성장 단계에 있는 하나 이상의 표재성 혈관종이 있는 영아.
- 출생시 병변의 부재 또는 최소한의 외관
- 생후 1개월 이내에 더 뚜렷하게 나타납니다.
- 연구에 참여하려는 학부모/보호자의 의지
- 실험적인 치료를 받고자 하는 부모/보호자의 의지
- 학부모/보호자가 서명한 사전 동의서
- 치료 일정 및 치료 후 관리 요구 사항을 따르려는 부모/보호자의 의지
- 연구 기간 동안 연구자가 처방한 것 외에 혈관종의 국소 또는 전신(경구) 치료 약물을 사용하지 않으려는 부모/보호자의 의지.
제외 기준:
- PDL 또는 티몰롤 치료 전에 이미 다른 치료를 받고 있는 영아(국소, 전신 스테로이드 또는 기타 제제 포함)
- 소아과 의사 또는 조사관의 의견에 따라 연구 참여를 어렵게 만드는 중대한 의학적 문제(예: 심장 병리 또는 기도 폐쇄)가 있는 모든 영아
- 중요한 기능을 위협하는 혈관종이 있는 영아(예: 기도를 막거나 청력 또는 시각 장애)
- 치료할 부위의 흉터 또는 감염
- 면역력이 저하된 피험자
- 부모/보호자가 치료, 가정 간호 또는 후속 방문을 따를 수 없는 피험자
- 천식 또는 천식의 병력이 있는 환자, 만성 폐쇄성 폐질환 또는 동서맥, 2도 또는 3도 방실 차단, 명백한 심부전 및 심인성 쇼크를 포함한 심혈관 질환; 티몰롤 성분에 대한 과민증; 및 베타-차단제 또는 ace 억제제의 전신 투여를 받는 환자에서.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 국소 티몰롤
적격성 기준을 확인하고 부모/보호자의 정보에 입각한 동의를 얻은 후, 티몰롤 팔에 무작위로 배정된 영아는 의사가 지정한 양의 티몰롤 말레산염 0.5% 점안액(이하 국소 티몰롤이라고 함)을 최대 1일 2회 국소 도포합니다. 6개월.
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Timolol maleate 0.5% 점안액을 사용합니다.
투여량은 혈관종 평방 센티미터당 1방울이며 부모/보호자가 하루에 두 번 해당 부위에 문지릅니다.
의도는 약물을 과도하게 사용하지 않고 전체 병변을 덮는 것입니다.
따라서 조사자의 재량에 따라 투여량을 1 drop/cm2에서 낮출 수 있지만 증가시킬 수는 없습니다.
이 용량은 propanolol의 정상적인 전신 정맥 투여량이 2mg/kg/일이고 용액을 국소 적용할 경우 전신 흡수가 훨씬 적다는 점을 고려할 때 심각한 전신 부작용이 없어야 합니다.
각질층이 티몰롤의 이동을 크게 늦춘다는 것은 잘 알려져 있습니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 관찰
적격성 기준을 확인하고 부모/보호자의 정보에 입각한 동의를 얻은 후, 관찰군으로 무작위 배정된 영아는 프로토콜에 따라 연구 방문 시 추적됩니다.
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실험적: 펄스 염료 레이저
적격성 기준을 확인하고 부모/보호자의 정보에 입각한 동의를 얻은 후, 펄스 염료 레이저 팔에 무작위로 배정된 영아는 최대 6회 치료에 대해 매주 6회 연속 레이저 치료 치료를 받게 됩니다. 혈관종은 완전히 해결됩니다.
동적 냉각 장치(DCD)가 장착된 595nm 펄스 염료 레이저(PDL, V-빔 Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA)가 모든 치료에 활용됩니다.
이 장치는 혈관 병변의 임상 치료를 위해 FDA의 승인을 받았습니다.
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동적 냉각 장치(DCD)가 장착된 595nm PDL(V-빔 Perfecta, Candela Corp, Wayland, MA, USA)이 모든 치료에 활용됩니다.
이 장치는 혈관 병변의 임상 치료를 위해 FDA의 승인을 받았습니다.
환자와 치료실의 모든 참가자에게 보호 안경이 제공됩니다.
7 또는 10mm의 스폿 크기는 9J/cm2(범위 8-10.0
J/cm2).
Fluence는 연령, 피부 유형, 위치, 병변 두께 및 치료에 대한 반응을 포함하여 환자 및 혈관종 특성에 따라 달라집니다.
30-50ms 극저온 스프레이 냉각(CSC) 지속 시간은 0.4ms의 레이저 펄스 지속 시간에 선행합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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완전히 깨끗하거나 최소한의 잔류 징후가 있는 병변의 비율
기간: 2 년
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1차 결과 측정은 완전히 깨끗하거나 최소한의 잔여 징후가 있는 병변의 비율입니다(만져질 수 있는 요소가 없는 희미한 황반 홍반으로 정의됨).
3명의 독립적인 평가자(환자 할당에 눈가림)는 100mm 시각적 아날로그 척도(VAS)를 사용하여 기준선과 비교하여 각 연구 방문에서 사진을 평가하도록 요청받을 것입니다.
3명의 독립적인 관찰자가 기준선에 비해 병변 크기, 두께 및 색상의 개선을 평가할 것입니다.
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자녀가 미용적으로 허용 가능한 결과, 기능 개선, 추가 치료의 필요성 및 부작용이 있다고 생각하는 부모의 비율
기간: 2 년
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자녀가 미용적으로 허용 가능한 결과, 기능 개선, 추가 치료의 필요성 및 PDL 치료 또는 티몰롤 치료로 인해 발생하거나 과다 또는 저색소 침착, 궤양을 포함하는 혈관종의 자연적 진행으로 발생하는 부작용이 있다고 생각하는 부모의 비율 , 위축 및 비대 흉터, 궤양, 감염, 출혈과 관련된 통증, 병변내 또는 전신 스테로이드 또는 임의의 다른 추가적인 치료에 대한 요구가 기록될 것이다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: R. Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
간행물 및 유용한 링크
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QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2010-P-001538
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