鎌状赤血球貧血に対する幹細胞移植
2〜30歳の患者における鎌状赤血球貧血に対する強度の低下した同胞骨髄移植
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
1) 2-30 歳の患者を対象に、アレムツズマブ、フルダラビン、およびメルファランからなるコンディショニング レジメンの後に骨髄 (BM) を使用して、対応する兄弟移植の 2 年後の無病生存期間 (DFS) を決定すること
副次的な目的:
- 全生存
- BMの好中球および血小板生着率
- 移植失敗の発生率
- グレード II～IV およびグレード III～IV の急性移植片対宿主病（GVHD）の発生率
- 慢性GVHDの発生率
- 静脈閉塞性疾患、中枢神経系 (CNS) 毒性、特発性肺炎症候群 (IPS) などの他の移植合併症の発生率
- CMV、EBV、アデノウイルス、BK/JCウイルスの再活性化率
- 侵襲性真菌症の発生率
- リンパ球亜集団と免疫グロブリンレベルのモニタリングによる免疫再構築までの時間
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
患者の適格性
1) 同胞ドナー (9-10/10 骨髄/PBSC または 5-6/6 UCB (シングルまたはダブル) で、総 TNC 投与量が 5 x 107/kg レシピエント体重を超える)
- 2～30歳
- Hb SS、S-thal0、S-thal+、SC
- 進行中の溶血の証拠: Hb<10、レチック>5%、LDH>500、TB>2
- Karnofsky/Lansky スコア >50
- LVSF>26%またはLVEF>40%
- PFT を実行できない患者の DLCO >40% または O2 sat >85%
- -GFR > 70および血清クレアチニン< 1.5 *年齢のULN
- ALTおよびAST < 5 x ULN、直接ビリルビン < 2 x ULN
- 患者が慢性輸血を受けているか、フェリチン値が 1000 を超えている場合は、肝生検を行うべきであり、架橋線維症または肝硬変の証拠はありません。
除外基準
- -コンディショニングレジメンの開始前1か月以内の制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染の証拠
- 妊娠中または授乳中
- HIV陽性
- 書面によるインフォームドコンセントが得られていない
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：関連ドナー
一致した同胞ドナー (9-10/10 骨髄/PBSC または 5-6/6 UCB (単一) で、総 TNC 用量が 5 x 107/kg レシピエント体重を超える)、コンディショニングレジメン後 2-30 歳 アレムツズマブ、フルダラビン、メルファラン。 1）患者は、下の表に詳述されているように、アレムツズマブ、フルダラビン、およびメルファランで構成されるコンディショニングレジメンを受けます。 デイトリートメント
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調整済み理想体重の計算式: AIBW = IBW + [(0.4) x (ABW - IBW)] b) 薬 i.) アレムツズマブ I. アレムツズマブ II の開始前 7 日以内の Hb S% は < または = 45% でなければなりません。 鉄キレート化とヒドロキシ尿素は、治療開始の 48 時間以上前に中止する必要があります III. アレムツズマブは 100 mL の 0.9% NS で希釈され、以下の速度で注入されます。
他の名前：
I. フルダラビンは 100 ml の 0.9% NS で希釈し、30 分かけて投与します。
Ⅱ．
フルダラビン投与の 30 分前に制吐剤を 1 日 1 回投与する必要があります。
他の名前：
I. メルファランは 0.9% NS で 0.1 ～ 0.45 mg/mL の濃度に希釈し、45 分かけて投与します。 *全用量は、薬局での再構成の60分以内に注入する必要があります. Ⅱ． メルファラン III の投与の 30 分前に制吐剤を 1 日 1 回投与する必要があります。 患者は、メルファラン注入中にアイスキャンディーまたは類似のものを吸うように奨励されるべきです.
他の名前：
造血幹細胞の注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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移植に失敗した参加者の数
時間枠：2年
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一次エンドポイント: 各グループで、2 年のエンドポイントでの移植失敗の参加者の数は、Kaplan Meier 製品制限推定量を使用して推定されます。 |
2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存
時間枠：2年
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二次エンドポイント: 全生存: あらゆる原因による死亡までの時間の分布は、Kaplan-Meier の積極限関数によって推定され、プロットされます。 全生存率は、移植時から死亡まで測定され、患者は2年間追跡されます。 |
2年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Jennifer Krajewski, MD、Hackensack Meridian Health
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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