干细胞移植治疗镰状细胞性贫血

匹配的同胞供体（9-10/10 骨​​髓/PBSC 或 5-6/6 UCB（单次），TNC 总剂量大于 5 x 107/kg 受体体重），预处理方案阿仑单抗、氟达拉滨后年龄 2-30 岁, 和美法仑。

1) 患者将接受由阿仑单抗、氟达拉滨和美法仑组成的预处理方案，详见下表。

日间治疗

• -22 阿仑单抗 3mg 静脉注射（试验剂量）
• -21 阿仑单抗 10mg IV
• -20 阿仑单抗 15mg IV
• -19 阿仑单抗 20mg IV
• -8 氟达拉滨 30mg/m2 IV
• -7 氟达拉滨 30mg/m2 IV
• -6 氟达拉滨 30mg/m2 IV
• -5 氟达拉滨 30mg/m2 IV
• -4 氟达拉滨 30mg/m2 IV
• -3 美法仑 140mg/m2 IV
• -2 休息日
• -1 休息日
• 0 干细胞输注

调整后的理想体重公式：AIBW = IBW + [(0.4) x (ABW - IBW)]

b) 药物

i.) Alemtuzumab I。在 Alemtuzumab II 开始前 7 天内，Hb S% 必须 < 或 = 45%。 铁螯合剂和羟基脲必须在开始治疗前 48 小时以上停用 III. Alemtuzumab 将稀释在 100mL 的 0.9% NS 中并以如下速率输注

• 阿仑单抗（Campath）

• 氟达拉滨（Fludara）

I. 美法仑应在 0.9%NS 中稀释至浓度为 0.1 -0.45 mg/mL，并在 45 分钟内给药。 *必须在药房配制后 60 分钟内输注全部剂量。

二。 在服用美法仑 III 前 30 分钟应服用每日剂量的止吐药。 应鼓励患者在输注美法仑期间吮吸冰棒或类似物品。

• 美法仑（Alkeran）

主要终点：

在每组中，将使用 Kaplan Meier 乘积限值估算器估算 2 年终点时移植物失败的参与者人数。

次要终点：

总生存期：任何原因导致死亡的时间分布将通过 Kaplan-Meier 乘积极限函数进行估计并绘制。 将从移植到任何死亡的时间测量总体存活率，并且将跟踪患者 2 年。