Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Stamcelletransplantation for seglcelleanæmi

12. oktober 2022 opdateret af: Hackensack Meridian Health

Reduceret intensitet matchet søskendeknoglemarvstransplantation for seglcelleanæmi hos patienter 2-30 år gamle

Denne protokol vil undersøge brugen af ​​stamcelletransplantation i relaterede donorer til at helbrede seglcellesygdom. Seglcellesygdom er en recessiv lidelse forårsaget af en punktmutation, der resulterer i udskiftning af valin med glutaminsyre i den sjette position i B-kæden af ​​hæmoglobin. Dette fører til segldannelse af de røde blodlegemer under mange forhold, såsom hypoxi, dehydrering og hypertermi. Seglen fører til vaso-okklusion, som forårsager irreversibel skade i næsten alle systemer i kroppen, herunder centralnervesystemet (CNS), lunger, hjerte, knogler, øjne, lever og nyrer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

1) At bestemme sygdomsfri overlevelse (DFS) to år efter matchet søskendetransplantation ved hjælp af knoglemarv (BM) efter et konditioneringsregime bestående af distalt tidsbestemt Alemtuzumab, Fludarabin og Melphalan for patienter 2-30 år

Sekundære mål:

  1. Samlet overlevelse
  2. Rate af neutrofil- og blodpladeindplantning for BM
  3. Forekomst af graftsvigt
  4. Forekomst af grad II-IV og grad III-IV akut graft vs host disease (GVHD)
  5. Forekomst af kronisk GVHD
  6. Forekomst af andre transplantationskomplikationer, såsom veno-okklusiv sygdom, toksicitet i centralnervesystemet (CNS) og idiopatisk pneumonisyndrom (IPS)
  7. Forekomst af reaktivering af CMV, EBV, adenovirus, BK/JC virus
  8. Forekomst af invasiv svampesygdom
  9. Tid til immunrekonstitution via overvågning af lymfocytsubpopulationer og immunglobulinniveauer

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patientberettigelse

    1) Matchede søskendedonorer (9-10/10 marv/PBSC eller 5-6/6 UCB (enkelt eller dobbelt) med en samlet TNC-dosis på mere end 5 x 107/kg modtagervægt)

    1. Alder 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Bevis for igangværende hæmolyse: Hb<10, retisk >5 %, LDH > 500, TB>2
    4. Karnofsky/Lansky score >50
    5. LVSF>26 % eller LVEF>40 %
    6. DLCO >40% eller O2 sat >85% for de patienter, der ikke kan udføre PFT'er
    7. GFR >70 og serumkreatinin < 1,5 * ULN for alder
    8. ALT og ASAT < 5 x ULN, direkte bilirubin <2 x ULN
    9. Hvis patienten har været på kronisk transfusion eller har en ferritin >1000, bør der udføres leverbiopsi og ikke vise tegn på brodannende fibrose eller cirrhose

  • Eksklusionskriterier

    1. Tegn på ukontrolleret bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for en måned før påbegyndelse af konditioneringsregimet
    2. Gravid eller ammende
    3. HIV-positiv
    4. Skriftligt informeret samtykke ikke opnået

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Relateret donor

Matchede søskendedonorer (9-10/10 marv/PBSC eller 5-6/6 UCB (enkelt) med en samlet TNC-dosis på mere end 5 x 107/kg modtagervægt), alder 2-30 år efter konditioneringsregime Alemtuzumab , Fludarabin og Melphalan.

1) Patienterne vil modtage et konditioneringsregime bestående af Alemtuzumab, Fludarabin og Melphalan som beskrevet i nedenstående tabel.

Dagsbehandling

  • -22 Alemtuzumab 3mg IV (testdosis)
  • -21 Alemtuzumab 10mg IV
  • -20 Alemtuzumab 15mg IV
  • -19 Alemtuzumab 20mg IV
  • -8 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -7 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -6 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -5 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -4 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -3 Melphalan 140mg/m2 IV
  • -2 hviledag
  • -1 hviledag
  • 0 Stamcelle-infusion
Medicin: Alemtuzumab

Justeret ideel kropsvægtformel: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Medicin

i.) Alemtuzumab I. Hb S % skal være < eller = 45 % inden for 7 dage før påbegyndelse af Alemtuzumab II. Jernchelation og hydroxyurinstof skal seponeres >48 timer før påbegyndelse af behandling III. Alemtuzumab vil blive fortyndet i 100 ml 0,9 % NS og infunderes med en hastighed som nedenfor

Andre navne:
  • Alemtuzumab (Campath)
Medicin: Fludarabin
I. Fludarabin bør fortyndes i 100 ml 0,9% NS og gives over 30 minutter. II. En daglig dosis af et antiemetikum bør gives 30 minutter før administration af Fludarabin
Andre navne:
  • Fludarabin (Fludara)
Medicin: Melphalan

I. Melphalan bør fortyndes i 0,9 % NS til en koncentration på 0,1 -0,45 mg/ml og gives over 45 minutter. *Hele dosis skal infunderes inden for 60 minutter efter rekonstitution på apoteket.

II. En daglig dosis af et antiemetikum bør gives 30 minutter før administration af Melphalan III. Patienter bør opfordres til at sutte på en popsicle eller noget lignende under Melphalan-infusionen.

Andre navne:
  • Melphalan (Alkeran)
Procedure: Stamceller
Infusion af hæmatopoietiske stamceller

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med graftfejl
Tidsramme: 2 år

Primært endepunkt:

I hver gruppe vil antallet af deltagere med graftsvigt ved 2-års-endepunktet blive estimeret ved hjælp af Kaplan Meier-produktgrænseestimatoren.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år

Sekundære endepunkter:

Samlet overlevelse: Fordelingen af ​​tid til død uanset årsag vil blive estimeret af Kaplan-Meiers produktgrænsefunktion og plottet. Den samlede overlevelse vil blive målt fra tidspunktet for transplantation til ethvert dødsfald, og patienter vil blive fulgt i 2 år.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hackensack Meridian Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juni 2013

Først opslået (Skøn)

14. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00001894

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Alemtuzumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner