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Transplante de Células Tronco para Anemia Falciforme

12 de outubro de 2022 atualizado por: Hackensack Meridian Health

Transplante de medula óssea de irmãos de intensidade reduzida para anemia falciforme em pacientes de 2 a 30 anos de idade

Este protocolo investigará o uso do transplante de células-tronco, em doadores aparentados, para curar a doença falciforme. A doença falciforme é um distúrbio recessivo causado por uma mutação pontual que resulta na substituição da valina pelo ácido glutâmico na sexta posição na cadeia B da hemoglobina. Isso leva à falcização dos glóbulos vermelhos sob muitas condições, como hipóxia, desidratação e hipertermia. A falcização leva à vaso-oclusão, que causa danos irreversíveis em quase todos os sistemas do corpo, incluindo o sistema nervoso central (SNC), pulmões, coração, ossos, olhos, fígado e rins.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivo primário:

1) Para determinar a sobrevida livre de doença (DFS) em dois anos após transplante de irmão compatível usando medula óssea (BM) após um regime de condicionamento que consiste em Alemtuzumabe, Fludarabina e Melfalano em tempo distal para pacientes de 2 a 30 anos

Objetivos secundários:

  1. Sobrevida geral
  2. Taxa de enxerto de neutrófilos e plaquetas para BM
  3. Incidência de falha do enxerto
  4. Incidência de grau II-IV e grau III-IV doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD)
  5. Incidência de DECH crônica
  6. Incidência de outras complicações do transplante, como doença veno-oclusiva, toxicidade do sistema nervoso central (SNC) e síndrome de pneumonia idiopática (IPS)
  7. Incidência de reativação de CMV, EBV, adenovírus, vírus BK/JC
  8. Incidência de doença fúngica invasiva
  9. Tempo para reconstituição imune através do monitoramento de subpopulações de linfócitos e níveis de imunoglobulina

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

30

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Elegibilidade do paciente

    1) Doadores irmãos compatíveis (9-10/10 de medula/PBSC ou 5-6/6 UCB (simples ou duplo) com uma dose total de TNC superior a 5 x 107/kg de peso do receptor)

    1. Idade 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Evidência de hemólise em curso: Hb <10, retic > 5%, LDH > 500, TB>2
    4. Pontuação de Karnofsky/Lansky >50
    5. LVSF>26% ou LVEF>40%
    6. DLCO >40% ou O2 sat >85% para aqueles pacientes que não podem realizar PFTs
    7. TFG > 70 e creatinina sérica < 1,5 * LSN para idade
    8. ALT e AST < 5 x LSN, bilirrubina direta <2 x LSN
    9. Se o paciente estiver em transfusão crônica ou tiver ferritina > 1.000, a biópsia hepática deve ser feita e não mostrar evidência de fibrose em ponte ou cirrose

  • Critério de exclusão

    1. Evidência de infecção bacteriana, viral ou fúngica descontrolada dentro de um mês antes do início do regime de condicionamento
    2. Grávida ou amamentando
    3. HIV positivo
    4. Consentimento informado por escrito não obtido

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Doador relacionado

Doadores irmãos compatíveis (9-10/10 medula/PBSC ou 5-6/6 UCB (único) com uma dose total de TNC superior a 5 x 107/kg de peso do receptor), idade 2-30 anos após regime de condicionamento Alemtuzumabe, Fludarabina , e Melfalano.

1) Os pacientes receberão um regime de condicionamento composto por Alemtuzumabe, Fludarabina e Melfalano, conforme detalhado na tabela abaixo.

Tratamento diurno

  • -22 Alentuzumabe 3mg IV (dose teste)
  • -21 Alentuzumabe 10 mg IV
  • -20 Alentuzumabe 15mg IV
  • -19 Alentuzumabe 20mg IV
  • -8 Fludarabina 30mg/m2 IV
  • -7 Fludarabina 30mg/m2 IV
  • -6 Fludarabina 30mg/m2 IV
  • -5 Fludarabina 30mg/m2 IV
  • -4 Fludarabina 30mg/m2 IV
  • -3 Melfalano 140mg/m2 IV
  • -2 Dia de Descanso
  • -1 dia de descanso
  • 0 Infusão de Células Tronco
Medicamento: Alentuzumabe

Fórmula de Peso Corporal Ideal Ajustado: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Medicamentos

i.) Alemtuzumabe I. Hb S% deve ser < ou = 45% dentro de 7 dias antes do início de Alemtuzumabe II. A quelação de ferro e a hidroxiureia devem ser descontinuadas >48 horas antes de iniciar a terapia III. O alentuzumabe será diluído em 100mL de 0,9% NS e infundido na taxa abaixo

Outros nomes:
  • Alentuzumabe (Campath)
Medicamento: Fludarabina
I. A fludarabina deve ser diluída em 100 ml 0,9% NS e administrada durante 30 minutos. II. Uma dose diária de um antiemético deve ser administrada 30 minutos antes da administração de Fludarabina
Outros nomes:
  • Fludarabina (Fludara)
Medicamento: Melfalano

I. O melfalano deve ser diluído em 0,9% NS até uma concentração de 0,1 -0,45 mg/mL e administrado durante 45 minutos. *Toda a dose deve ser infundida em até 60 minutos após a reconstituição na Farmácia.

II. Uma dose diária de um antiemético deve ser administrada 30 minutos antes da administração do Melfalano III. Os pacientes devem ser encorajados a chupar um picolé ou algo semelhante durante a infusão de Melfalan.

Outros nomes:
  • Melfalano (Alkeran)
Procedimento: Células-tronco
Infusão de Células-Tronco Hematopoiéticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com falha de enxerto
Prazo: 2 anos

Ponto final primário:

Em cada grupo, o número de participantes com falha do enxerto no ponto final de 2 anos será estimado usando o estimador de limite de produto Kaplan Meier.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: 2 anos

Pontos de extremidade secundários:

Sobrevida geral: A distribuição do tempo até a morte por qualquer causa será estimada pela função-limite do produto de Kaplan-Meier e plotada. A sobrevida global será medida desde o momento do transplante até qualquer morte e os pacientes serão acompanhados por 2 anos.
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hackensack Meridian Health

Investigadores

  • Investigador principal: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de junho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de junho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

14 de junho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de novembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00001894

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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