겸상적혈구 빈혈에 대한 줄기세포 이식
2-30세 환자의 낫적혈구 빈혈에 대한 감소된 강도 일치 형제 골수 이식
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
1) 2-30세 환자를 대상으로 원위 시간 Alemtuzumab, Fludarabine 및 Melphalan으로 구성된 컨디셔닝 요법 후 골수(BM)를 사용하여 일치하는 형제 이식 후 2년째 무병 생존(DFS)을 결정하기 위해
보조 목표:
- 전반적인 생존
- BM에 대한 호중구 및 혈소판 생착률
- 이식 실패의 발생률
- 등급 II-IV 및 등급 III-IV 급성 이식편대숙주병(GVHD)의 발병률
- 만성 GVHD의 발생률
- 정맥 폐쇄성 질환, 중추신경계(CNS) 독성 및 특발성 폐렴 증후군(IPS)과 같은 다른 이식 합병증의 발생률
- CMV, EBV, 아데노바이러스, BK/JC 바이러스의 재활성화 발생률
- 침습성 진균 질환의 발생률
- 림프구 하위 집단 및 면역글로불린 수준의 모니터링을 통한 면역 재구성 시간
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
환자 자격
1) 일치하는 형제 기증자(9-10/10 골수/PBSC 또는 5-6/6 UCB(단일 또는 이중) 총 TNC 용량이 5 x 107/kg 수혜자 체중 초과)
- 2-30세
- Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
- 진행 중인 용혈의 증거: Hb<10, 망상 >5%, LDH > 500, TB>2
- Karnofsky/Lansky 점수 >50
- LVSF>26% 또는 LVEF>40%
- PFT를 수행할 수 없는 환자의 경우 DLCO >40% 또는 O2 sat >85%
- GFR >70 및 혈청 크레아티닌 < 1.5 * 연령에 대한 ULN
- ALT 및 AST < 5 x ULN, 직접 빌리루빈 <2 x ULN
- 환자가 만성 수혈을 받았거나 페리틴이 >1000인 경우 간 생검을 실시해야 하며 가교 섬유증 또는 간경변의 증거가 없어야 합니다.
제외 기준
- 컨디셔닝 요법 시작 전 1개월 이내에 제어되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염의 증거
- 임신 또는 모유 수유
- HIV 양성
- 서면 동의서를 받지 못함
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 관련 기증자
일치하는 형제 기증자(9-10/10 골수/PBSC 또는 5-6/6 UCB(단일), 총 TNC 용량이 5 x 107/kg 수혜자 체중 초과), 컨디셔닝 요법 알렘투주맙, 플루다라빈 후 2-30세 , 멜팔란. 1) 환자는 아래 표에 설명된 대로 Alemtuzumab, Fludarabine 및 Melphalan으로 구성된 컨디셔닝 요법을 받게 됩니다. 데이 트리트먼트
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조정된 이상적인 체중 공식: AIBW = IBW + [(0.4) x (ABW - IBW)] b) 약물 i.) Alemtuzumab I. Hb S%는 Alemtuzumab II 시작 전 7일 이내에 < 또는 = 45%여야 합니다. 철 킬레이트화 및 수산화요소는 치료 시작 48시간 전에 중단해야 합니다 III. 알렘투주맙은 0.9% NS 100mL에 희석하여 아래와 같은 비율로 주입합니다.
다른 이름들:
I. Fludarabine은 0.9% NS 100ml에 희석하여 30분에 걸쳐 투여해야 합니다.
II.
진토제는 Fludarabine 투여 30분 전에 매일 투여해야 합니다.
다른 이름들:
I. Melphalan은 0.9% NS에서 0.1 -0.45 mg/mL의 농도로 희석하고 45분에 걸쳐 투여해야 합니다. *약국에서 재구성 후 60분 이내에 전체 용량을 주입해야 합니다. II. 진토제는 Melphalan III 투여 30분 전에 매일 투여해야 합니다. 멜팔란을 주입하는 동안 환자에게 아이스캔디 또는 이와 유사한 것을 빨도록 권장해야 합니다.
다른 이름들:
조혈 줄기 세포의 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이식 실패 참여자 수
기간: 2 년
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기본 끝점: 각 그룹에서 2년 종료 시점에 이식 실패가 있는 참가자의 수는 Kaplan Meier 제품 한계 추정기를 사용하여 추정됩니다. |
2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 생존
기간: 2 년
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보조 끝점: 전체 생존: 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간 분포는 Kaplan-Meier 제품 한계 함수에 의해 추정되고 플롯됩니다. 전체 생존은 이식 시점부터 사망까지 측정되며 환자는 2년 동안 추적됩니다. |
2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00001894
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