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Trapianto di cellule staminali per l'anemia falciforme

12 ottobre 2022 aggiornato da: Hackensack Meridian Health

Trapianto di midollo osseo di pari livello a intensità ridotta per anemia falciforme in pazienti di età compresa tra 2 e 30 anni

Questo protocollo esaminerà l'uso del trapianto di cellule staminali, in donatori correlati, per curare l'anemia falciforme. L'anemia falciforme è una malattia recessiva causata da una mutazione puntiforme che determina la sostituzione della valina con l'acido glutammico nella sesta posizione nella catena B dell'emoglobina. Questo porta alla falce dei globuli rossi in molte condizioni, come l'ipossia, la disidratazione e l'ipertermia. La falce porta alla vaso-occlusione, che provoca danni irreversibili in quasi tutti i sistemi del corpo, compreso il sistema nervoso centrale (SNC), polmoni, cuore, ossa, occhi, fegato e reni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

1) Per determinare la sopravvivenza libera da malattia (DFS) a due anni dopo il trapianto di fratelli compatibili utilizzando midollo osseo (BM) dopo un regime di condizionamento costituito da Alemtuzumab distale, fludarabina e Melfalan per pazienti di età compresa tra 2 e 30 anni

Obiettivi secondari:

  1. Sopravvivenza globale
  2. Tasso di attecchimento di neutrofili e piastrine per BM
  3. Incidenza di fallimento del trapianto
  4. Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado II-IV e di grado III-IV
  5. Incidenza di GVHD cronica
  6. Incidenza di altre complicanze del trapianto, come la malattia veno-occlusiva, la tossicità del sistema nervoso centrale (SNC) e la sindrome da polmonite idiopatica (IPS)
  7. Incidenza di riattivazione di virus CMV, EBV, adenovirus, BK/JC
  8. Incidenza di malattia fungina invasiva
  9. Tempo di ricostituzione immunitaria attraverso il monitoraggio delle sottopopolazioni linfocitarie e dei livelli di immunoglobuline

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Idoneità del paziente

    1) Donatori di pari livello (9-10/10 midollo/PBSC o 5-6/6 UCB (singolo o doppio) con una dose totale di TNC superiore a 5 x 107/kg di peso del ricevente)

    1. Età 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Evidenza di emolisi in atto: Hb<10, retic >5%, LDH >500, TB>2
    4. Punteggio Karnofsky/Lansky >50
    5. LVSF>26% o LVSF>40%
    6. DLCO >40% o O2 sat >85% per quei pazienti che non possono eseguire PFT
    7. GFR > 70 e creatinina sierica < 1,5 * ULN per età
    8. ALT e AST <5 x ULN, bilirubina diretta <2 x ULN
    9. Se il paziente è stato sottoposto a trasfusioni croniche o ha una ferritina >1000, deve essere eseguita una biopsia epatica e non mostrare segni di fibrosi o cirrosi a ponte

  • Criteri di esclusione

    1. Evidenza di infezione batterica, virale o fungina incontrollata entro un mese prima dell'inizio del regime di condizionamento
    2. Incinta o allattamento
    3. HIV positivo
    4. Consenso informato scritto non ottenuto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Donatore correlato

Donatori di pari livello (9-10/10 midollo/PBSC o 5-6/6 UCB (singolo) con una dose totale di TNC superiore a 5 x 107/kg di peso del ricevente), età 2-30 anni dopo il regime di condizionamento Alemtuzumab, Fludarabina e Melfalan.

1) I pazienti riceveranno un regime di condizionamento composto da Alemtuzumab, Fludarabina e Melfalan come dettagliato nella tabella sottostante.

Trattamento diurno

  • -22 Alemtuzumab 3 mg EV (dose di prova)
  • -21 Alemtuzumab 10 mg EV
  • -20 Alemtuzumab 15 mg EV
  • -19 Alemtuzumab 20 mg EV
  • -8 Fludarabina 30 mg/m2 EV
  • -7 Fludarabina 30 mg/m2 EV
  • -6 Fludarabina 30 mg/m2 EV
  • -5 Fludarabina 30 mg/m2 EV
  • -4 Fludarabina 30 mg/m2 EV
  • -3 Melfalan 140 mg/m2 IV
  • -2 Giorno di riposo
  • -1 giorno di riposo
  • 0 Infusione di cellule staminali
Droga: Alemtuzumab

Formula del peso corporeo ideale corretto: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Farmaci

i.) Alemtuzumab I. L'Hb S% deve essere < o = 45% entro 7 giorni prima dell'inizio di Alemtuzumab II. La chelazione del ferro e l'idrossiurea devono essere interrotte >48 ore prima dell'inizio della terapia III. Alemtuzumab sarà diluito in 100 ml di NS allo 0,9% e infuso a una velocità come di seguito

Altri nomi:
  • Alemtuzumab (Campath)
Droga: Fludarabina
I. La fludarabina deve essere diluita in 100 ml di 0,9% NS e somministrata in 30 minuti. II. Una dose giornaliera di un antiemetico deve essere somministrata 30 minuti prima della somministrazione della fludarabina
Altri nomi:
  • Fludarabina (Fludara)
Droga: Melfalan

I. Melfalan deve essere diluito allo 0,9% NS a una concentrazione di 0,1 -0,45 mg/mL e somministrato in 45 minuti. *L'intera dose deve essere infusa entro 60 minuti dalla ricostituzione in farmacia.

II. Una dose giornaliera di un antiemetico deve essere somministrata 30 minuti prima della somministrazione di Melfalan III. I pazienti devono essere incoraggiati a succhiare un ghiacciolo o qualcosa di simile durante l'infusione di Melfalan.

Altri nomi:
  • Melfalan (Alkeran)
Procedura: Cellule staminali
Infusione di cellule staminali ematopoietiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 2 anni

Punto finale principale:

In ciascun gruppo, il numero di partecipanti con fallimento del trapianto all'endpoint di 2 anni sarà stimato utilizzando lo stimatore del limite del prodotto Kaplan Meier.
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni

Endpoint secondari:

Sopravvivenza globale: la distribuzione del tempo alla morte per qualsiasi causa sarà stimata dalla funzione limite del prodotto di Kaplan-Meier e tracciata. La sopravvivenza globale sarà misurata dal momento del trapianto fino all'eventuale decesso ei pazienti saranno seguiti per 2 anni.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hackensack Meridian Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 giugno 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 giugno 2013

Primo Inserito (Stima)

14 giugno 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00001894

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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