Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Stamcelletransplantasjon for sigdcelleanemi

12. oktober 2022 oppdatert av: Hackensack Meridian Health

Redusert intensitet matchet søskenbenmargstransplantasjon for sigdcelleanemi hos pasienter 2–30 år gamle

Denne protokollen vil undersøke bruken av stamcelletransplantasjon, hos beslektede givere, for å kurere sigdcellesykdom. Sigdcellesykdom er en recessiv lidelse forårsaket av en punktmutasjon som resulterer i at valin erstattes av glutaminsyre i den sjette posisjonen i B-kjeden til hemoglobin. Dette fører til sigling av de røde blodcellene under mange forhold, som hypoksi, dehydrering og hypertermi. Sigden fører til vaso-okklusjon, som forårsaker irreversibel skade i nesten alle systemer i kroppen, inkludert sentralnervesystemet (CNS), lunger, hjerte, bein, øyne, lever og nyrer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmål:

1) For å bestemme sykdomsfri overlevelse (DFS) to år etter matchet søskentransplantasjon ved bruk av benmarg (BM) etter et kondisjoneringsregime bestående av distalt tidsbestemt Alemtuzumab, Fludarabin og Melphalan for pasienter 2-30 år

Sekundære mål:

  1. Total overlevelse
  2. Frekvens for nøytrofil- og blodplateengraftment for BM
  3. Forekomst av graftsvikt
  4. Forekomst av grad II-IV og grad III-IV akutt graft vs host disease (GVHD)
  5. Forekomst av kronisk GVHD
  6. Forekomst av andre transplantasjonskomplikasjoner, slik som veno-okklusiv sykdom, toksisitet i sentralnervesystemet (CNS) og idiopatisk pneumonisyndrom (IPS)
  7. Forekomst av reaktivering av CMV, EBV, adenovirus, BK/JC-virus
  8. Forekomst av invasiv soppsykdom
  9. Tid til immunrekonstituering via overvåking av lymfocyttsubpopulasjoner og immunglobulinnivåer

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasientkvalifisering

    1) Matchende søskendonorer (9-10/10 marg/PBSC eller 5-6/6 UCB (enkelt eller dobbel) med en total TNC-dose på over 5 x 107/kg mottakervekt)

    1. Alder 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Bevis på pågående hemolyse: Hb<10, retisk >5 %, LDH > 500, TB>2
    4. Karnofsky/Lansky score >50
    5. LVSF>26 % eller LVEF>40 %
    6. DLCO >40 % eller O2 satt >85 % for de pasientene som ikke kan utføre PFT
    7. GFR >70 og serumkreatinin < 1,5 * ULN for alder
    8. ALAT og ASAT < 5 x ULN, direkte bilirubin <2 x ULN
    9. Hvis pasienten har vært på kronisk transfusjon eller har et ferritin >1000, bør leverbiopsi utføres og viser ingen tegn på brodannende fibrose eller cirrhose

  • Eksklusjonskriterier

    1. Bevis på ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen en måned før oppstart av kondisjoneringsregimet
    2. Gravid eller ammende
    3. HIV-positiv
    4. Skriftlig informert samtykke ikke oppnådd

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Beslektet giver

Matchende søskendonorer (9-10/10 marg/PBSC eller 5-6/6 UCB (enkelt) med en total TNC-dose på over 5 x 107/kg mottakervekt), alder 2-30 år etter kondisjoneringsregime Alemtuzumab , Fludarabin , og Melphalan.

1) Pasienter vil motta et kondisjoneringsregime bestående av Alemtuzumab, Fludarabin og Melphalan som beskrevet i tabellen nedenfor.

Dagsbehandling

  • -22 Alemtuzumab 3mg IV (testdose)
  • -21 Alemtuzumab 10mg IV
  • -20 Alemtuzumab 15mg IV
  • -19 Alemtuzumab 20mg IV
  • -8 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -7 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -6 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -5 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -4 Fludarabin 30mg/m2 IV
  • -3 Melphalan 140mg/m2 IV
  • -2 hviledag
  • -1 hviledag
  • 0 Stamcelleinfusjon
Legemiddel: Alemtuzumab

Justert formel for ideell kroppsvekt: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Medisiner

i.) Alemtuzumab I. Hb S % må være < eller = 45 % innen 7 dager før oppstart av Alemtuzumab II. Jernkelering og hydroksyurea må seponeres >48 timer før behandlingsstart III. Alemtuzumab vil bli fortynnet i 100 ml 0,9 % NS og infunderes med en hastighet som nedenfor

Andre navn:
  • Alemtuzumab (Campath)
Legemiddel: Fludarabin
I. Fludarabin bør fortynnes i 100 ml 0,9 % NS og gis over 30 minutter. II. En daglig dose av et antiemetikum bør gis 30 minutter før administrering av Fludarabin
Andre navn:
  • Fludarabin (Fludara)
Legemiddel: Melphalan

I. Melphalan bør fortynnes i 0,9 % NS til en konsentrasjon på 0,1 -0,45 mg/ml og gis over 45 minutter. *Hele dosen må infunderes innen 60 minutter etter rekonstituering i apotek.

II. En daglig dose av et antiemetikum bør gis 30 minutter før administrering av Melphalan III. Pasienter bør oppmuntres til å suge på en popsicle eller noe lignende under Melphalan-infusjonen.

Andre navn:
  • Melphalan (Alkeran)
Fremgangsmåte: Stamceller
Infusjon av hematopoietiske stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med graftsvikt
Tidsramme: 2 år

Primært endepunkt:

I hver gruppe vil antall deltakere med graftsvikt ved 2-års-endepunktet bli estimert ved å bruke Kaplan Meier-produktgrenseestimatoren.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 2 år

Sekundære endepunkter:

Samlet overlevelse: Fordelingen av tid til død uansett årsak vil bli estimert av Kaplan-Meiers produktgrensefunksjon og plottet. Den totale overlevelsen vil bli målt fra tidspunktet for transplantasjon til ethvert dødsfall, og pasientene vil bli fulgt i 2 år.
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hackensack Meridian Health

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2021

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2013

Først lagt ut (Anslag)

14. juni 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00001894

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Alemtuzumab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Singapore

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere