Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen siirto sirppisoluanemiaan

keskiviikko 12. lokakuuta 2022 päivittänyt: Hackensack Meridian Health

Vähemmän intensiteetin sovitettu sisarusten luuydinsiirto sirppisoluanemiaan 2–30-vuotiailla potilailla

Tämä protokolla tutkii kantasolusiirron käyttöä vastaavilla luovuttajilla sirppisolusairauden parantamiseksi. Sirppisolutauti on resessiivinen sairaus, jonka aiheuttaa pistemutaatio, joka johtaa glutamiinihapon korvautumiseen valiinilla hemoglobiinin B-ketjun kuudennessa asemassa. Tämä johtaa punasolujen sirppiin monissa olosuhteissa, kuten hypoksiassa, kuivumisessa ja hypertermiassa. Sirppi johtaa verisuonten tukkeutumiseen, joka aiheuttaa peruuttamattomia vaurioita lähes kaikissa kehon järjestelmissä, mukaan lukien keskushermosto (CNS), keuhkot, sydän, luut, silmät, maksa ja munuaiset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite:

1) Määrittää taudista vapaa eloonjääminen (DFS) kahden vuoden kuluttua sovitetun sisaruksen siirrosta käyttämällä luuydintä (BM) 2–30-vuotiaille potilaille distaalisesti ajoitetusta alemtutsumabista, fludarabiinista ja melfalaanista koostuvan hoito-ohjelman jälkeen.

Toissijaiset tavoitteet:

  1. Kokonaisselviytyminen
  2. Neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisnopeus BM:lle
  3. Siirteen epäonnistumisen ilmaantuvuus
  4. Asteen II-IV ja asteen III-IV akuutin siirrännäissairauden (GVHD) ilmaantuvuus
  5. Kroonisen GVHD:n esiintyvyys
  6. Muiden siirtokomplikaatioiden, kuten laskimotukoksen, keskushermostotoksisuuden ja idiopaattisen keuhkokuumeen oireyhtymän (IPS) ilmaantuvuus
  7. CMV-, EBV-, adenoviruksen, BK/JC-viruksen uudelleenaktivoitumisen ilmaantuvuus
  8. Invasiivisten sienitautien esiintyvyys
  9. Aika immuunijärjestelmän palautumiseen seuraamalla lymfosyyttialapopulaatioita ja immunoglobuliinitasoja

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaan kelpoisuus

    1) Sopivat sisarusluovuttajat (9-10/10 luuytimen/PBSC tai 5-6/6 UCB (yksittäinen tai kaksinkertainen), joiden kokonais-TNC-annos on suurempi kuin 5 x 107/kg vastaanottajan painoa)

    1. Ikä 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Todisteet meneillään olevasta hemolyysistä: Hb<10, retic >5%, LDH > 500, TB>2
    4. Karnofsky/Lansky pisteet >50
    5. LVSF>26 % tai LVEF>40 %
    6. DLCO > 40 % tai O2 sat > 85 % potilaille, jotka eivät voi suorittaa PFT:tä
    7. GFR > 70 ja seerumin kreatiniini < 1,5 * ULN iän mukaan
    8. ALT ja AST < 5 x ULN, suora bilirubiini < 2 x ULN
    9. Jos potilas on ollut kroonisessa verensiirrossa tai jos ferritiiniarvo on >1000, maksabiopsia tulee tehdä eikä merkkejä siltafibroosista tai kirroosista näy

  • Poissulkemiskriteerit

    1. Todisteet hallitsemattomasta bakteeri-, virus- tai sieni-infektiosta kuukauden sisällä ennen hoito-ohjelman aloittamista
    2. Raskaana oleva tai imettävä
    3. HIV-positiivinen
    4. Kirjallista tietoista suostumusta ei saatu

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Läheinen lahjoittaja

Vastaavat sisarusluovuttajat (9-10/10 luuytimen/PBSC tai 5-6/6 UCB (yksittäinen), joiden TNC:n kokonaisannos on suurempi kuin 5 x 107/kg vastaanottajan painoa), ikä 2-30 vuotta hoito-ohjelman jälkeen Alemtutsumabi, Fludarabiini ja Melphalan.

1) Potilaat saavat hoito-ohjelman, joka koostuu alemtutsumabista, fludarabiinista ja melfalaanista alla olevan taulukon mukaisesti.

Päivähoito

  • -22 Alemtutsumabi 3mg IV (testiannos)
  • -21 Alemtutsumabi 10 mg IV
  • -20 Alemtutsumabi 15 mg IV
  • -19 Alemtutsumabi 20 mg IV
  • -8 Fludarabiini 30mg/m2 IV
  • -7 Fludarabiini 30mg/m2 IV
  • -6 Fludarabiini 30mg/m2 IV
  • -5 Fludarabiini 30mg/m2 IV
  • -4 Fludarabiini 30mg/m2 IV
  • -3 melfalaani 140 mg/m2 IV
  • -2 lepopäivää
  • -1 lepopäivä
  • 0 kantasoluinfuusio
Lääke: Alemtutsumabi

Säädetyn ihannepainon kaava: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Lääkkeet

i.) Alemtutsumabi I. Hb S %:n on oltava < tai = 45 % 7 päivän sisällä ennen Alemtutsumab II -hoidon aloittamista. Rautakelatointi ja hydroksiurea on lopetettava > 48 tuntia ennen hoidon aloittamista III. Alemtutsumabi laimennetaan 100 ml:aan 0,9 % NS:ää ja infusoidaan alla kuvatulla nopeudella

Muut nimet:
  • Alemtutsumabi (Campath)
Lääke: Fludarabiini
I. Fludarabiini tulee laimentaa 100 ml:aan 0,9 % NS:ää ja antaa 30 minuutin aikana. II. Päivittäinen annos antiemeettiä tulee antaa 30 minuuttia ennen fludarabiinin antoa
Muut nimet:
  • Fludarabiini (Fludara)
Lääke: Melphalan

I. Melfalaani tulee laimentaa 0,9 % NS:ään pitoisuuteen 0,1-0,45 mg/ml ja antaa 45 minuutin aikana. *Koko annos on infusoitava 60 minuutin kuluessa käyttövalmiiksi saattamisesta apteekissa.

II. Päivittäinen annos antiemeettiä tulee antaa 30 minuuttia ennen Melphalan III -valmisteen antamista. Potilaita tulee kannustaa imemään mehupulloa tai jotain vastaavaa Melphalan-infuusion aikana.

Muut nimet:
  • Melfalaani (alkeran)
Menettely: Kantasoluja
Hematopoieettisten kantasolujen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sellaisten osallistujien määrä, joilla on siirtovirhe
Aikaikkuna: 2 vuotta

Ensisijainen päätepiste:

Jokaisessa ryhmässä niiden osallistujien lukumäärä, joilla on siirrännäisten epäonnistuminen kahden vuoden päätepisteessä, arvioidaan käyttämällä Kaplan Meier -tuoterajaestimaattoria.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 2 vuotta

Toissijaiset päätepisteet:

Kokonaiseloonjääminen: Ajan jakautuminen kuolemaan mistä tahansa syystä arvioidaan Kaplan-Meier-tuotteen rajafunktiolla ja piirretään kuvaaja. Kokonaiseloonjäämistä mitataan elinsiirrosta mahdolliseen kuolemaan ja potilaita seurataan 2 vuoden ajan.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hackensack Meridian Health

Tutkijat

  • Päätutkija: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 14. kesäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 7. marraskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00001894

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa