低形成性左心症候群の治療のための自家臍帯血細胞の安全性試験
2022年4月28日 更新者：Timothy J Nelson, MD, PhD
低形成性左心症候群の外科的段階 II 緩和中の自家臍帯血由来単核細胞の第 I 相安全性研究
これは、予定されたグレン手術を受ける低形成性左心症候群 (HLHS) の子供の右心室への自家臍帯血 (UCB) 細胞の注射の安全性と実現可能性を判断するための第 I 相研究です。
研究者は、個人の臍帯血からの自家幹細胞を使用して心臓の右側の筋肉を強化できるかどうかを調べるために、この調査研究を行っています。 これは、HLHS の管理のための追加治療として細胞ベースの再生療法を使用することの安全性と実現可能性を判断するのに役立ちます。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、HLHS 患者の計画的かつ非緊急のステージ II 外科的緩和中に、右心室への心筋内送達のための臍帯血由来の自家単核細胞 (MNC) の安全性を決定するための第 I 相試験です。
これは、先天性心疾患管理のためのアドオン再生介入として自家 MNC 療法を適用するための最初の重要なステップです。
先天性心疾患の管理における再生療法の標的疾患として HLHS を選択することは多因子的であり、次の考慮事項が含まれます。心室系、3) 補助的に介入する時点を提供する計画された外科的処置の 3 つの段階、および 4) UCB の計画的な収集を可能にする出生前診断。
心臓再生の新たな目標には、先天性心疾患への細胞ベースの技術の適用が含まれます。先天性心疾患は、線維性瘢痕がないために好ましい基質であり、進行中の心臓の増殖と機能のための成長をサポートすると期待される微小環境の存在です。再筋肉化。
この第 I 相安全性試験では、HLHS の外科的管理の設定における成人の心臓再生プロトコルで使用される自家細胞の収集、処理、および送達の実現可能性を判断します。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital of Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- Oklahoma University Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
以下のすべての細胞放出基準（Mayo Clinic Human Cell Therapy Labからの分析証明書に記載されている）を満たした自家臍帯血製品を有する個人：
- 14日後に好気性または嫌気性細菌の増殖なし
- 凍結前の細胞生存率が 70% を超える
- 総有核細胞 (TNC) 濃度 30-42 x 106 cells/mL (凍結前)
- 最低 1 バイアルの細胞
- -50％を超える単核細胞の割合
- エンドトキシンの結果が 16 エンドトキシン ユニット (EU)/mL 未満。
- 母親の血清検査の結果は、HIV、B 型肝炎、および C 型肝炎について陰性でした。
- ステージ I の外科的緩和を受け、計画されたステージ II の緩和グレン手術を受けた HLHS 患者。
- 書面によるインフォームド コンセントが両方の親 (一方の親が合理的に利用できない場合を除く) および/または法定後見人から取得できる場合、18 か月までの年齢が対象となります。
除外基準
- -UCBの子供は、包含基準＃1で指定された細胞放出基準を満たしていません。
- -子供または母親のジメチルスルホキシド（DMSO）反応の病歴。
- 参加を望まない保護者/子供。
- 重度の慢性疾患、広範な心臓外症候群の特徴、またはがんの病歴を持つ子供。
- このプロトコルのセクション 6 に記載されているように、ステージ II グレン手術から 10 日以内にすべての前処置の精密検査を完了していない子供、およびサイト調査官によって安全上の懸念として文書化された前処置の精密検査の欠如。
- 細胞のリリース基準（包含基準＃1で定義）を満たした後、細胞が危険にさらされた子供。
先天性心疾患の次の合併症のある子供：
- -ステージIIの外科的修復の15日以内に緊急または計画外の手順が必要な状態
- -重度の肺高血圧症（医療記録では> 70％の全身圧と報告されています）
- ステージIIの外科的修復中または後に重度の合併症または非常に悪い結果のリスクを予測する（発生しないよりも発生する可能性が高い）サイト研究者によって文書化されたその他の臨床的懸念。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：自家細胞ベースの送達
自家細胞ベースの送達 300 万細胞/kg 体重の目標用量が、手術時に右心筋に送達されます。
細胞は自己（自己）臍帯血に由来します。
|
自己細胞（「自己」由来）
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
全死因死亡率
時間枠：細胞治療後2年以内
|
細胞治療後2年以内
|
|
|
新規および悪化する心臓有害事象の発生率
時間枠：細胞治療後2年以内
|
有害な心臓イベントには、持続性/症候性心室性不整脈、心不全、心筋梗塞、心臓感染症、および予期しない心臓血管手術が含まれます。
|
細胞治療後2年以内
|
|
細胞がすべての細胞放出基準を満たす被験者の割合
時間枠：2年まで
|
2年まで
|
|
|
細胞療法治療を受ける登録被験者の割合
時間枠：2年まで
|
2年まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
心エコー検査による心臓画像による 1 か月の右室駆出率の変化
時間枠：ベースライン、1 か月
|
ベースライン、1 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による 3 か月での右室駆出率の変化
時間枠：ベースライン、3 か月
|
ベースライン、3 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による6か月での右室駆出率の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による 1 か月での右心室三尖弁輪状収縮期可動域 (TAPSE) の変化
時間枠：ベースライン、1 か月
|
ベースライン、1 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による 3 か月での右心室 TAPSE の変化
時間枠：ベースライン、3 か月
|
ベースライン、3 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による6か月での右心室TAPSEの変化
時間枠：ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による 1 か月の右心室部分面積変化の変化
時間枠：ベースライン、1 か月
|
ベースライン、1 か月
|
|
心エコー検査による心臓画像による 3 か月での右心室部分面積変化の変化
時間枠：ベースライン、3 か月
|
ベースライン、3 か月
|
|
心エコー検査による心臓イメージングによる6か月での右心室の部分面積変化の変化
時間枠：ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Muhammad Y Qureshi, MBBS、Mayo Clinic
- スタディディレクター：Timothy J Nelson, M.D., Ph.D.、Mayo Clinic
- 主任研究者：Harold M Burkhart, M.D.、Oklahoma University Children's Hospital
- 主任研究者：Joseph W Rossano, M.D.、Children's Hospital of Philadelphia
- 主任研究者：David M Overman, M.D.、Children's Hospital of Minnesota
- 主任研究者：Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D.、Children's Hospital Los Angeles
- 主任研究者：James Jaggers, M.D.、Children's Hospital Colorado
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年5月15日
一次修了 (実際)
2021年4月28日
研究の完了 (実際)
2021年4月28日
試験登録日
最初に提出
2013年6月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年6月20日
最初の投稿 (見積もり)
2013年6月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月28日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。