Studio sulla sicurezza delle cellule autologhe del sangue del cordone ombelicale per il trattamento della sindrome del cuore sinistro ipoplasico
28 aprile 2022 aggiornato da: Timothy J Nelson, MD, PhD
Studio di fase I sulla sicurezza delle cellule mononucleate derivate dal sangue del cordone ombelicale autologo durante la palliazione chirurgica in stadio II della sindrome del cuore sinistro ipoplasico
Questo è uno studio di fase I per determinare la sicurezza e la fattibilità delle iniezioni di cellule autologhe del sangue del cordone ombelicale (UCB) nel ventricolo destro di bambini con sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS) sottoposti a procedura chirurgica programmata di Glenn.
I ricercatori stanno conducendo questo studio di ricerca per scoprire se le cellule staminali autologhe del sangue del cordone ombelicale dell'individuo possono essere utilizzate per rafforzare il muscolo del lato destro del cuore. Ciò contribuirà a determinare la sicurezza e la fattibilità dell'utilizzo della terapia rigenerativa a base cellulare come trattamento aggiuntivo per la gestione dell'HLHS.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio di fase I per determinare la sicurezza delle cellule mononucleate autologhe (MNC) derivate dal sangue del cordone ombelicale per il rilascio intramiocardico nel ventricolo destro durante una palliazione chirurgica di stadio II pianificata e non emergente in soggetti con HLHS.
Questo è il primo passo fondamentale verso l'applicazione della terapia MNC autologa come intervento rigenerativo aggiuntivo per la gestione delle malattie cardiache congenite.
La scelta della HLHS come malattia target per le terapie rigenerative nella gestione delle cardiopatie congenite è multifattoriale e include le seguenti considerazioni: 1) gravità di questa malattia incurabile, 2) natura palliativa e onere degli esiti a lungo termine con un unico diritto sistema ventricolare, 3) tre fasi di procedure chirurgiche pianificate che forniscono punti temporali per intervenire in modo aggiuntivo e 4) diagnosi prenatale che consente la raccolta pianificata di UCB.
Un obiettivo emergente per la rigenerazione cardiaca include l'applicazione della tecnologia basata sulle cellule alle cardiopatie congenite, che è un substrato favorevole a causa della mancanza di cicatrizzazione fibrotica e la presenza di un microambiente che dovrebbe supportare la proliferazione cardiaca in corso e la crescita per la funzionalità rimuscolarizzazione.
Questo studio sulla sicurezza di fase I determinerà la fattibilità della raccolta, elaborazione e consegna di cellule autologhe utilizzate nei protocolli rigenerativi cardiaci adulti nell'ambito della gestione chirurgica HLHS.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
30
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Oklahoma University Children's Hospital
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-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 1 anno (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione
Individui con sangue cordonale autologo che soddisfano tutti i criteri di rilascio cellulare (elencati nel certificato di analisi del Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab) come segue:
- Nessuna crescita batterica aerobica o anaerobica dopo 14 giorni
- Precongelamento della vitalità cellulare superiore al 70%.
- Concentrazione totale di cellule nucleate (TNC) di 30-42 x 106 cellule/mL (pre-congelamento)
- Minimo di una (1) fiala di cellule
- Percentuale di cellule mononucleate superiore al 50%
- Risultato di endotossina inferiore a 16 unità di endotossina (UE)/mL.
- I risultati del test sierologico della madre sono negativi per HIV, epatite B ed epatite C.
- Individui con HLHS sottoposti a palliazione chirurgica di stadio I e sottoposti a chirurgia palliativa Glenn di stadio II pianificata.
- Le età fino a 18 mesi sono ammissibili se è possibile ottenere il consenso informato scritto di entrambi i genitori (a meno che uno dei genitori non sia ragionevolmente disponibile) e/o dei tutori legali.
Criteri di esclusione
- Bambino che è UCB non soddisfa i criteri di rilascio cellulare specificati nel criterio di inclusione n. 1.
- Anamnesi di reazione al dimetilsolfossido (DMSO) per il bambino o la madre.
- Genitore/i/figlio non disposto a partecipare.
- Bambino con gravi malattie croniche, estese caratteristiche sindromiche extracardiache o anamnesi di cancro.
- Bambino che non ha completato tutti gli accertamenti pre-procedura entro 10 giorni dall'intervento di Glenn di Fase II come elencato nella sezione 6 di questo protocollo E mancanza di accertamenti pre-procedura documentati come un problema di sicurezza da un investigatore del sito.
- Bambino le cui cellule sono state compromesse dopo aver soddisfatto i criteri di rilascio delle cellule (come definito nel criterio di inclusione n. 1).
Bambino con le seguenti complicanze della sua cardiopatia congenita:
- Qualsiasi condizione che richieda una procedura urgente o non pianificata entro 15 giorni prima della riparazione chirurgica di Fase II
- Ipertensione polmonare grave (riportata in cartella come >70% pressione sistemica)
- Altri problemi clinici documentati da un ricercatore del sito che potrebbero prevedere (più probabile che accada che non accada) un rischio di complicanze gravi o un esito molto sfavorevole durante o dopo la riparazione chirurgica di Fase II.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: consegna cellulare autologa
consegna a base di cellule autologhe una dose target di 3 milioni di cellule / kg di peso corporeo verrà erogata nel muscolo cardiaco destro al momento dell'intervento chirurgico.
Le cellule derivano dal sangue autologo (auto) del cordone ombelicale.
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cellule autologhe (derivate da "self")
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Entro 2 anni dal trattamento con terapia cellulare
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Entro 2 anni dal trattamento con terapia cellulare
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Incidenza di eventi cardiaci avversi nuovi e in peggioramento
Lasso di tempo: Entro 2 anni dal trattamento con terapia cellulare
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Gli eventi cardiaci avversi includerebbero aritmie ventricolari sostenute/sintomatiche, insufficienza cardiaca, infarto del miocardio, infezioni cardiache e interventi chirurgici cardiovascolari imprevisti.
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Entro 2 anni dal trattamento con terapia cellulare
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Percentuale di soggetti le cui cellule soddisfano tutti i criteri di rilascio cellulare
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Percentuale di soggetti arruolati sottoposti a trattamento di terapia cellulare
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Fino a 2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra a un mese secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 1 mese
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basale, 1 mese
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra a 3 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 3 mesi
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basale, 3 mesi
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Variazione della frazione di eiezione ventricolare destra a 6 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
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basale, 6 mesi
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Variazione dell'escursione sistolica del piano anulare della tricuspide del ventricolo destro (TAPSE) a un mese secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 1 mese
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basale, 1 mese
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Variazione del TAPSE del ventricolo destro a 3 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 3 mesi
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basale, 3 mesi
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Variazione del TAPSE del ventricolo destro a 6 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
|
basale, 6 mesi
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Variazione della variazione dell'area frazionaria del ventricolo destro a un mese secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 1 mese
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basale, 1 mese
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Variazione della variazione dell'area frazionaria del ventricolo destro a 3 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 3 mesi
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basale, 3 mesi
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Variazione della variazione dell'area frazionaria del ventricolo destro a 6 mesi secondo l'imaging cardiaco con ecocardiografia
Lasso di tempo: basale, 6 mesi
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basale, 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
- Direttore dello studio: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
- Investigatore principale: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
- Investigatore principale: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Investigatore principale: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
- Investigatore principale: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Investigatore principale: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 maggio 2013
Completamento primario (Effettivo)
28 aprile 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
28 aprile 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
11 giugno 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 giugno 2013
Primo Inserito (Stima)
21 giugno 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
29 aprile 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 aprile 2022
Ultimo verificato
1 aprile 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12-008521
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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Prove cliniche su consegna cellulare autologa
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