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Sicherheitsstudie von autologen Nabelschnurblutzellen zur Behandlung des hypoplastischen Linksherzsyndroms

28. April 2022 aktualisiert von: Timothy J Nelson, MD, PhD

Phase-I-Sicherheitsstudie von aus autologem Nabelschnurblut gewonnenen mononukleären Zellen während der chirurgischen Phase-II-Palliation des hypoplastischen Linksherzsyndroms

Dies ist eine Phase-I-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Durchführbarkeit von Injektionen von autologen Nabelschnurblutzellen (UCB) in die rechte Herzkammer von Kindern mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS), die sich einer planmäßigen Glenn-Operation unterziehen.

Die Forscher führen diese Forschungsstudie durch, um herauszufinden, ob körpereigene Stammzellen aus dem eigenen Nabelschnurblut der Person verwendet werden können, um den Muskel der rechten Seite ihres Herzens zu stärken. Dies wird dazu beitragen, die Sicherheit und Durchführbarkeit der Verwendung einer zellbasierten regenerativen Therapie als zusätzliche Behandlung für das Management von HLHS zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine Phase-I-Studie zur Bestimmung der Sicherheit von aus Nabelschnurblut gewonnenen autologen mononukleären Zellen (MNC) zur intramyokardialen Verabreichung in den rechten Ventrikel während einer geplanten und nicht auftretenden chirurgischen Palliation im Stadium II bei Patienten mit HLHS. Dies ist der erste entscheidende Schritt zur Anwendung der autologen MNC-Therapie als zusätzliche regenerative Intervention zur Behandlung angeborener Herzfehler. Die Wahl von HLHS als Zielerkrankung für regenerative Therapien bei der Behandlung angeborener Herzfehler ist multifaktoriell und umfasst die folgenden Überlegungen: 1) Schweregrad dieser unheilbaren Krankheit, 2) palliative Natur und Belastung durch langfristige Folgen mit einem einzigen Recht Ventrikelsystems, 3) drei Phasen geplanter chirurgischer Eingriffe, die Zeitpunkte für eine begleitende Intervention bereitstellen, und 4) pränatale Diagnose, die eine geplante Entnahme von NSB ermöglicht. Ein aufkommendes Ziel für die Herzregeneration umfasst die Anwendung zellbasierter Technologie auf angeborene Herzerkrankungen, die aufgrund des Fehlens fibrotischer Narbenbildung ein günstiges Substrat darstellen, und das Vorhandensein einer Mikroumgebung, von der erwartet wird, dass sie die anhaltende Proliferation und das Wachstum des Herzens für die Funktion unterstützt Remuskularisierung. Diese Phase-I-Sicherheitsstudie wird die Durchführbarkeit der Entnahme, Verarbeitung und Abgabe autologer Zellen bestimmen, wie sie in kardialen Regenerationsprotokollen für Erwachsene im Rahmen des chirurgischen Managements von HLHS verwendet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Oklahoma University Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Personen mit autologem Nabelschnurblutprodukt, das alle Zellfreisetzungskriterien (auf dem Analysezertifikat des Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab aufgeführt) wie folgt erfüllt:

    1. Kein aerobes oder anaerobes Bakterienwachstum nach 14 Tagen
    2. Mehr als 70 % Lebensfähigkeit der Zellen vor dem Einfrieren
    3. Gesamtkernhaltige Zellen (TNC)-Konzentration von 30-42 x 106 Zellen/ml (vor dem Einfrieren)
    4. Mindestens ein (1) Fläschchen mit Zellen
    5. Anteil mononukleärer Zellen von mehr als 50 %
    6. Endotoxin-Ergebnis von weniger als 16 Endotoxin-Einheiten (EU)/ml.
  2. Die serologischen Testergebnisse der Mutter sind negativ für HIV, Hepatitis B und Hepatitis C.
  3. Personen mit HLHS, die sich einer chirurgischen Palliation im Stadium I unterzogen haben und sich einer geplanten palliativen Glenn-Operation im Stadium II unterziehen.
  4. Altersgruppen bis zu 18 Monaten sind förderfähig, wenn eine schriftliche Einverständniserklärung von beiden Elternteilen (es sei denn, ein Elternteil ist nicht angemessen verfügbar) und/oder Erziehungsberechtigten eingeholt werden kann.

Ausschlusskriterien

  1. Kind, dessen UCB die spezifizierten Zellfreisetzungskriterien in Einschlusskriterium Nr. 1 nicht erfüllt.
  2. Geschichte der Dimethylsulfoxid (DMSO)-Reaktion für entweder das Kind oder die Mutter.
  3. Eltern/Kind nicht bereit, mitzumachen.
  4. Kind mit schweren chronischen Krankheiten, ausgedehnten extrakardialen syndromalen Merkmalen oder einer Vorgeschichte von Krebs.
  5. Kind, das nicht alle vor dem Eingriff durchgeführten Untersuchungen innerhalb von 10 Tagen nach der Glenn-Operation in Stufe II abgeschlossen hat, wie in Abschnitt 6 dieses Protokolls aufgeführt UND fehlende vor dem Eingriff durchgeführte Untersuchungen, die von einem Prüfer vor Ort als Sicherheitsbedenken dokumentiert wurden.
  6. Kinder, deren Zellen kompromittiert wurden, nachdem die Zellfreisetzungskriterien (wie in Einschlusskriterium Nr. 1 definiert) erfüllt wurden.

  7. Kind mit folgenden Komplikationen seines angeborenen Herzfehlers:

    1. Jeder Zustand, der einen dringenden oder ungeplanten Eingriff innerhalb von 15 Tagen vor der chirurgischen Reparatur im Stadium II erfordert
    2. Schwere pulmonale Hypertonie (in der Krankenakte als >70 % systemischer Druck angegeben)
    3. Andere klinische Bedenken, die von einem Prüfer vor Ort dokumentiert wurden und die ein Risiko schwerwiegender Komplikationen oder eines sehr schlechten Ergebnisses während oder nach einer chirurgischen Reparatur im Stadium II vorhersagen würden (eher wahrscheinlich als nicht).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: autologe zellbasierte Abgabe
autologe zellbasierte abgabe Zum Zeitpunkt der Operation wird eine Zieldosis von 3 Millionen Zellen / kg Körpergewicht in den rechten Herzmuskel abgegeben. Zellen werden aus autologem (eigenem) Nabelschnurblut gewonnen.
Biologisch: autologe zellbasierte Abgabe
körpereigene Zellen (abgeleitet von „selbst“)
Andere Namen:
  • aus Nabelschnurblut gewonnene mononukleäre Zellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Innerhalb von 2 Jahren nach der Zelltherapiebehandlung
Innerhalb von 2 Jahren nach der Zelltherapiebehandlung
Auftreten neuer und sich verschlechternder unerwünschter kardialer Ereignisse
Zeitfenster: Innerhalb von 2 Jahren nach der Zelltherapiebehandlung
Zu den unerwünschten kardialen Ereignissen gehören anhaltende/symptomatische ventrikuläre Arrhythmien, Herzinsuffizienz, Myokardinfarkt, Herzinfektionen und unerwartete kardiovaskuläre Operationen.
Innerhalb von 2 Jahren nach der Zelltherapiebehandlung
Prozentsatz der Probanden, deren Zellen alle Zellfreisetzungskriterien erfüllen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre
Prozentsatz der eingeschriebenen Probanden, die sich einer Zelltherapiebehandlung unterziehen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Bis zu 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion nach einem Monat gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 1 Monat
Basis, 1 Monat
Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion nach 3 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 3 Monate
Basis, 3 Monate
Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion nach 6 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Basis, 6 Monate
Änderung der systolischen Exkursion der trikuspidalen Ringebene des rechten Ventrikels (TAPSE) nach einem Monat gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 1 Monat
Basis, 1 Monat
Veränderung im rechten Ventrikel TAPSE nach 3 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 3 Monate
Basis, 3 Monate
Veränderung im rechten Ventrikel TAPSE nach 6 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Basis, 6 Monate
Veränderung der Teilfläche des rechten Ventrikels nach einem Monat gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 1 Monat
Basis, 1 Monat
Veränderung der Teilfläche des rechten Ventrikels nach 3 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 3 Monate
Basis, 3 Monate
Veränderung der Teilfläche des rechten Ventrikels nach 6 Monaten gemäß kardialer Bildgebung mit Echokardiographie
Zeitfenster: Basis, 6 Monate
Basis, 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Mitarbeiter

Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles

Ermittler

  • Hauptermittler: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
  • Studienleiter: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
  • Hauptermittler: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
  • Hauptermittler: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
  • Hauptermittler: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
  • Hauptermittler: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Hauptermittler: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. April 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Juni 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 12-008521

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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