Sikkerhetsstudie av autologe navlestrengsblodceller for behandling av hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Inklusjonskriterier

1. Personer med autologt navlestrengsblodprodukt som oppfylte alle cellefrigjøringskriterier (oppført på analysesertifikatet fra Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab) som følger:

   1. Ingen aerob eller anaerob bakterievekst etter 14 dager
   2. Mer enn 70 % cellelevedyktighet før frysing
   3. Total Nucleated Cells (TNC) konsentrasjon på 30-42 x 106 celler/ml (forhåndsfrysing)
   4. Minimum ett (1) hetteglass med celler
   5. Mononukleære celleprosent på mer enn 50 %
   6. Endotoksinresultat på mindre enn 16 endotoksinenheter (EU)/ml.
2. Mors serologiske testresultater er negative for HIV, Hepatitt B og Hepatitt C.
3. Personer med HLHS som har gjennomgått stadium I kirurgisk palliasjon og har gjennomgått planlagt stadium II palliativ Glenn-kirurgi.
4. Alder opptil 18 måneder er kvalifisert hvis skriftlig informert samtykke kan innhentes fra begge foreldrene (med mindre en forelder ikke er rimelig tilgjengelig) og/eller juridiske foresatte.

Eksklusjonskriterier

1. Barn som er UCB oppfyller ikke de spesifiserte cellefrigjøringskriteriene i inklusjonskriterium #1.
2. Historie med dimetylsulfoksid (DMSO)-reaksjon for enten barnet eller moren.
3. Foreldre/barn ønsker ikke å delta.
4. Barn med alvorlige kroniske sykdommer, omfattende ekstra-kardiale syndromer eller historie med kreft.
5. Barn som ikke fullfører all opparbeidelse før prosedyren innen 10 dager etter trinn II Glenn-operasjonen som oppført i seksjon 6 i denne protokollen OG mangel på opparbeiding før prosedyren dokumentert som et sikkerhetsproblem av en stedsetterforsker.
6. Barn hvis celler har blitt kompromittert etter å ha oppfylt cellefrigjøringskriteriene (som definert i inklusjonskriterium #1).

7. Barn med følgende komplikasjoner av sin medfødte hjertesykdom:

   1. Enhver tilstand som krever akutt eller ikke-planlagt prosedyre innen 15 dager før trinn II kirurgisk reparasjon
   2. Alvorlig pulmonal hypertensjon (rapportert i journalen som >70 % systemisk trykk)
   3. Andre kliniske bekymringer som dokumentert av en stedsetterforsker som ville forutsi (mer sannsynlighet for å skje enn ikke å skje) en risiko for alvorlige komplikasjoner eller svært dårlig utfall under eller etter trinn II kirurgisk reparasjon.