Badanie bezpieczeństwa autologicznych komórek krwi pępowinowej w leczeniu zespołu niedorozwoju lewego serca
28 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Timothy J Nelson, MD, PhD
Badanie fazy I bezpieczeństwa autologicznych komórek jednojądrzastych pochodzących z krwi pępowinowej podczas II etapu chirurgicznego Łagodzenie zespołu niedorozwoju lewego serca
Jest to badanie fazy I mające na celu określenie bezpieczeństwa i wykonalności wstrzyknięć autologicznych komórek krwi pępowinowej (UCB) do prawej komory dzieci z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS) poddawanych zaplanowanej operacji Glenna.
Badacze prowadzą to badanie, aby dowiedzieć się, czy autologiczne komórki macierzyste z własnej krwi pępowinowej danej osoby można wykorzystać do wzmocnienia mięśnia prawej strony serca. Pomoże to określić bezpieczeństwo i wykonalność stosowania komórkowej terapii regeneracyjnej jako dodatkowej metody leczenia HLHS.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Niniejsze badanie jest próbą fazy I mającą na celu określenie bezpieczeństwa autologicznych komórek jednojądrzastych (MNC) pochodzących z krwi pępowinowej do podania do mięśnia sercowego do prawej komory podczas planowanej i nie wymagającej interwencji chirurgicznej paliacji stopnia II u pacjentów z HLHS.
Jest to pierwszy krytyczny krok w kierunku zastosowania autologicznej terapii MNC jako dodatkowej interwencji regeneracyjnej w leczeniu wrodzonych wad serca.
Wybór HLHS jako choroby docelowej dla terapii regeneracyjnych w leczeniu wrodzonych wad serca jest wieloczynnikowy i obejmuje następujące względy: 1) ciężkość tej nieuleczalnej choroby, 2) paliatywny charakter i obciążenie odległymi wynikami z jednym prawem układu komorowego, 3) trzy etapy planowanych zabiegów chirurgicznych, które zapewniają punkty czasowe do interwencji wspomagającej, oraz 4) diagnostyka prenatalna umożliwiająca planowe pobranie UCB.
Wyłaniający się cel regeneracji serca obejmuje zastosowanie technologii komórkowej do wrodzonych wad serca, które są korzystnym podłożem ze względu na brak bliznowacenia włóknistego oraz obecność mikrośrodowiska, które ma wspierać ciągłą proliferację i wzrost serca w celu czynnościowym remuskularyzacja.
To badanie bezpieczeństwa fazy I określi wykonalność pobierania, przetwarzania i dostarczania komórek autologicznych, jak jest to stosowane w protokołach regeneracji serca u dorosłych w ramach postępowania chirurgicznego z HLHS.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
30
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- Oklahoma University Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 1 tydzień (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia
Następujące osoby z autologicznym produktem krwi pępowinowej, które spełniły wszystkie kryteria uwalniania komórek (wymienione w certyfikacie analizy z Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab):
- Brak wzrostu bakterii tlenowych i beztlenowych po 14 dniach
- Wstępne zamrożenie żywotności komórek powyżej 70%.
- Całkowite stężenie komórek jądrzastych (TNC) 30-42 x 106 komórek/ml (wstępnie zamrożone)
- Minimum jedna (1) fiolka z komórkami
- Procent komórek jednojądrzastych większy niż 50%
- Wynik endotoksyny poniżej 16 jednostek endotoksyny (EU)/ml.
- Wyniki badań serologicznych matki są ujemne w kierunku HIV, wirusowego zapalenia wątroby typu B i zapalenia wątroby typu C.
- Osoby z HLHS, które przeszły operację paliatywną I stopnia i planowaną paliatywną operację Glenna II stopnia.
- Wiek do 18 miesięcy kwalifikuje się, jeśli można uzyskać pisemną świadomą zgodę od obojga rodziców (chyba że jeden z rodziców nie jest dostępny) i / lub opiekunów prawnych.
Kryteria wyłączenia
- Dziecko z UCB nie spełnia określonych kryteriów zwolnienia z celi w Kryterium włączenia nr 1.
- Historia reakcji sulfotlenku dimetylu (DMSO) u dziecka lub matki.
- Rodzic (rodzice)/dziecko nie chcą uczestniczyć.
- Dziecko z ciężkimi chorobami przewlekłymi, rozległymi objawami zespołu pozasercowego lub chorobą nowotworową w wywiadzie.
- Dziecko nie ukończyło wszystkich badań przed zabiegiem w ciągu 10 dni od operacji Glenna Etapu II, jak wymieniono w części 6 niniejszego protokołu ORAZ brak badań przed zabiegiem udokumentowany jako zagrożenie bezpieczeństwa przez badacza ośrodka.
- Dziecko, którego komórki zostały naruszone po spełnieniu kryteriów zwolnienia z komórek (zgodnie z definicją w Kryterium włączenia nr 1).
Dziecko z następującymi powikłaniami wrodzonej wady serca:
- Każdy stan wymagający pilnej lub nieplanowanej procedury w ciągu 15 dni przed naprawą chirurgiczną etapu II
- Ciężkie nadciśnienie płucne (zgłoszone w dokumentacji medycznej jako >70% ciśnienie systemowe)
- Inne problemy kliniczne udokumentowane przez badacza w ośrodku, które mogą przewidywać (bardziej prawdopodobne niż niewystąpienie) ryzyko poważnych powikłań lub bardzo złego wyniku podczas naprawy chirurgicznej II stopnia lub po niej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: autologiczne dostarczanie oparte na komórkach
dostarczanie z autologicznych komórek do prawego mięśnia sercowego w czasie operacji zostanie dostarczona docelowa dawka 3 milionów komórek/kg masy ciała.
Komórki pochodzą z autologicznej (własnej) krwi pępowinowej.
|
komórki autologiczne (pochodzące od „ja”)
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: W ciągu 2 lat po leczeniu terapią komórkową
|
W ciągu 2 lat po leczeniu terapią komórkową
|
|
|
Występowanie nowych i nasilających się niepożądanych zdarzeń sercowych
Ramy czasowe: W ciągu 2 lat po leczeniu terapią komórkową
|
Niekorzystne zdarzenia sercowe obejmowałyby utrzymujące się/objawowe komorowe zaburzenia rytmu, niewydolność serca, zawał mięśnia sercowego, infekcje serca i nieoczekiwany zabieg kardiochirurgiczny.
|
W ciągu 2 lat po leczeniu terapią komórkową
|
|
Odsetek osobników, których komórki spełniają wszystkie kryteria uwalniania komórek
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
|
|
Odsetek włączonych pacjentów, którzy przeszli leczenie terapią komórkową
Ramy czasowe: Do 2 lat
|
Do 2 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory po miesiącu według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 1 miesiąc
|
podstawa, 1 miesiąc
|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory po 3 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 3 miesiące
|
podstawa, 3 miesiące
|
|
Zmiana frakcji wyrzutowej prawej komory po 6 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
|
podstawa, 6 miesięcy
|
|
Zmiana skurczowego wychylenia płaszczyzny pierścienia zastawki trójdzielnej prawej komory (TAPSE) po miesiącu według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 1 miesiąc
|
podstawa, 1 miesiąc
|
|
Zmiana TAPSE prawej komory po 3 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 3 miesiące
|
podstawa, 3 miesiące
|
|
Zmiana TAPSE prawej komory po 6 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
|
podstawa, 6 miesięcy
|
|
Zmiana pola powierzchni frakcyjnej prawej komory po miesiącu według badania obrazowego serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 1 miesiąc
|
podstawa, 1 miesiąc
|
|
Zmiana pola powierzchni frakcyjnej prawej komory po 3 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 3 miesiące
|
podstawa, 3 miesiące
|
|
Zmiana pola powierzchni frakcyjnej prawej komory po 6 miesiącach według obrazowania serca z echokardiografią
Ramy czasowe: podstawa, 6 miesięcy
|
podstawa, 6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
- Dyrektor Studium: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
- Główny śledczy: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
- Główny śledczy: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Główny śledczy: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
- Główny śledczy: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Główny śledczy: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 maja 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
11 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
21 czerwca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 12-008521
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .