Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af autologe navlestrengsblodceller til behandling af hypoplastisk venstre hjertesyndrom

28. april 2022 opdateret af: Timothy J Nelson, MD, PhD

Fase I sikkerhedsundersøgelse af mononukleære celler afledt af autologe navlestrengsblod under kirurgisk fase II palliation af hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Dette er et fase I-studie for at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​injektioner af autologe navlestrengsblodceller (UCB) i højre ventrikel hos børn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS), der gennemgår en planlagt Glenn-kirurgisk procedure.

Forskerne laver denne forskningsundersøgelse for at finde ud af, om autologe stamceller fra individets eget navlestrengsblod kan bruges til at styrke musklen i højre side af deres hjerte. Dette vil hjælpe med at bestemme sikkerheden og gennemførligheden af ​​at bruge cellebaseret regenerativ terapi som en ekstra behandling til håndtering af HLHS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et fase I-forsøg for at bestemme sikkerheden af ​​autologe mononukleære celler (MNC) afledt af navlestrengsblod til intramyokardietilførsel til højre ventrikel under en planlagt og ikke-emergent trin II kirurgisk palliation hos forsøgspersoner med HLHS. Dette er det første kritiske skridt hen imod at anvende autolog MNC-terapi som en supplerende regenerativ intervention til behandling af medfødt hjertesygdom. Valget af HLHS som målsygdom for regenerative terapier i håndtering af medfødt hjertesygdom er multifaktorielt og omfatter følgende overvejelser: 1) Sværhedsgraden af ​​denne uhelbredelige sygdom, 2) palliativ karakter og byrden af ​​langsigtede resultater med en enkelt rettighed ventrikulært system, 3) tre stadier af planlagte kirurgiske procedurer, der giver tidspunkter for supplerende indgreb, og 4) prænatal diagnose, der muliggør planlagt indsamling af UCB. Et spirende mål for hjerteregenerering inkluderer anvendelsen af ​​cellebaseret teknologi til medfødt hjertesygdom, som er et gunstigt substrat på grund af manglen på fibrotisk skræmme, og tilstedeværelsen af ​​et mikromiljø, der forventes at understøtte igangværende hjerteproliferation og vækst for funktionel remuskularisering. Dette fase I-sikkerhedsstudie vil bestemme gennemførligheden af ​​indsamling, behandling og levering af autologe celler som anvendt i voksne hjerteregenerative protokoller i forbindelse med HLHS-kirurgisk behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Oklahoma University Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Personer med autologt navlestrengsblodprodukt, der opfyldte alle cellefrigivelseskriterier (opført på analysecertifikatet fra Mayo Clinic Human Cell Therapy Lab) som følger:

    1. Ingen aerob eller anaerob bakterievækst efter 14 dage
    2. Mere end 70% cellelevedygtighed forfrysning
    3. Total Nucleated Cells (TNC) koncentration på 30-42 x 106 celler/ml (for-frysning)
    4. Minimum et (1) hætteglas med celler
    5. Mononukleær celleprocent på mere end 50 %
    6. Endotoksinresultat på mindre end 16 Endotoxin Units (EU)/mL.
  2. Mors serologiske testresultater er negative for HIV, Hepatitis B og Hepatitis C.
  3. Personer med HLHS, der har gennemgået trin I kirurgisk palliation og gennemgår planlagt trin II palliativ Glenn-kirurgi.
  4. Aldre op til 18 måneder er berettiget, hvis der kan indhentes skriftligt informeret samtykke fra begge forældre (medmindre den ene forælder med rimelighed ikke er tilgængelig) og/eller juridiske værger.

Eksklusionskriterier

  1. Barn, der er UCB, opfylder ikke de specificerede cellefrigivelseskriterier i inklusionskriterium #1.
  2. Anamnese med dimethylsulfoxid (DMSO) reaktion for enten barnet eller moren.
  3. Forældre/barn ønsker ikke at deltage.
  4. Barn med alvorlige kroniske sygdomme, omfattende ekstra-kardiale syndrom eller historie med kræft.
  5. Barn, der ikke afslutter al oparbejdning før proceduren inden for 10 dage efter trin II Glenn-operationen som anført i afsnit 6 i denne protokol OG mangel på oparbejdning før proceduren, der er dokumenteret som et sikkerhedsproblem af en stedsforsker.
  6. Barn, hvis celler er blevet kompromitteret efter opfyldelse af cellefrigivelseskriterier (som defineret i inklusionskriterium #1).

  7. Barn med følgende komplikationer af deres medfødte hjertesygdom:

    1. Enhver tilstand, der kræver akut eller uplanlagt procedure inden for 15 dage før trin II kirurgisk reparation
    2. Svær pulmonal hypertension (rapporteret i journalen som >70 % systemisk tryk)
    3. Andre kliniske bekymringer som dokumenteret af en undersøgelsessted, der ville forudsige (mere sandsynligt, at det sker end ikke at ske) en risiko for alvorlige komplikationer eller meget dårligt resultat under eller efter trin II kirurgisk reparation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: autolog cellebaseret levering
autolog cellebaseret levering en måldosis på 3 millioner celler/kg kropsvægt vil blive leveret til højre hjertemuskel på operationstidspunktet. Celler er afledt af autologt (selv) navlestrengsblod.
Biologisk: autolog cellebaseret levering
autologe celler (afledt af "selv")
Andre navne:
  • mononukleære celler afledt af navlestrengsblod

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Inden for 2 år efter celleterapibehandling
Inden for 2 år efter celleterapibehandling
Forekomst af nye og forværrede uønskede hjertehændelser
Tidsramme: Inden for 2 år efter celleterapibehandling
De uønskede hjertehændelser vil omfatte vedvarende/symptomatiske ventrikulære arytmier, hjertesvigt, myokardieinfarkt, hjerteinfektioner og uventet kardiovaskulær kirurgi.
Inden for 2 år efter celleterapibehandling
Procentdel af forsøgspersoner, hvis celler opfylder alle cellefrigivelseskriterier
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år
Procentdel af indskrevne forsøgspersoner, som gennemgår celleterapibehandling
Tidsramme: Op til 2 år
Op til 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion efter en måned i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 1 måned
baseline, 1 måned
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion efter 3 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 3 måneder
baseline, 3 måneder
Ændring i højre ventrikulær ejektionsfraktion efter 6 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 6 måneder
baseline, 6 måneder
Ændring i højre ventrikel trikuspidal ringplan systolisk ekskursion (TAPSE) efter en måned ifølge hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 1 måned
baseline, 1 måned
Ændring i højre ventrikel TAPSE efter 3 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 3 måneder
baseline, 3 måneder
Ændring i højre ventrikel TAPSE efter 6 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 6 måneder
baseline, 6 måneder
Ændring i højre ventrikel fraktioneret område ændring efter en måned i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 1 måned
baseline, 1 måned
Ændring i højre ventrikel fraktioneret område ændring efter 3 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 3 måneder
baseline, 3 måneder
Ændring i højre ventrikel fraktioneret område ændring efter 6 måneder i henhold til hjertebilleddannelse med ekkokardiografi
Tidsramme: baseline, 6 måneder
baseline, 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Timothy J Nelson, MD, PhD

Samarbejdspartnere

Mayo Clinic
Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
University of Oklahoma
Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
Children's Hospital Los Angeles

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
  • Studieleder: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
  • Ledende efterforsker: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
  • Ledende efterforsker: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
  • Ledende efterforsker: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
  • Ledende efterforsker: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

28. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2013

Først opslået (Skøn)

21. juni 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 12-008521

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner