Autologisten napanuoran verisolujen turvallisuustutkimus hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän hoitoon
torstai 28. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Timothy J Nelson, MD, PhD
I vaiheen turvallisuustutkimus autologisista napanuoran verestä peräisin olevista mononukleaarisista soluista hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän kirurgisen vaiheen II palliation aikana
Tämä on vaiheen I tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää autologisten napanuoraveren (UCB) solujen injektioiden turvallisuus ja toteutettavuus hypoplastista vasemman sydämen oireyhtymää (HLHS) sairastavien lasten oikeaan kammioon, jolle suoritetaan suunniteltu Glenn-kirurginen toimenpide.
Tutkijat tekevät tätä tutkimusta selvittääkseen, voidaanko yksilön omasta napanuoraverestä peräisin olevia autologisia kantasoluja käyttää sydämen oikean puolen lihaksen vahvistamiseen. Tämä auttaa määrittämään solupohjaisen regeneratiivisen hoidon turvallisuuden ja toteutettavuuden lisähoitona HLHS:n hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on I vaiheen koe, jolla määritetään napanuoraverestä peräisin olevien autologisten mononukleaarisolujen (MNC) turvallisuus myokardiaaliseen kuljetukseen oikeaan kammioon suunnitellun ja ei-alkuvaiheen II vaiheen kirurgisen palliaation aikana potilailla, joilla on HLHS.
Tämä on ensimmäinen kriittinen askel kohti autologisen MNC-hoidon soveltamista lisäravinteena synnynnäisten sydänsairauksien hoitoon.
HLHS:n valinta synnynnäisten sydänsairauksien hoidon regeneratiivisten hoitojen kohdetaudiksi on monitekijäinen ja sisältää seuraavat näkökohdat: 1) tämän parantumattoman taudin vakavuus, 2) palliatiivinen luonne ja pitkäaikaisten tulosten taakka yhdellä oikeudella. kammiojärjestelmä, 3) suunniteltujen kirurgisten toimenpiteiden kolme vaihetta, jotka tarjoavat aikapisteitä lisätoimiin, ja 4) synnytystä edeltävä diagnoosi, joka mahdollistaa suunnitellun UCB:n keräämisen.
Sydämen regeneraation nouseva tavoite sisältää solupohjaisen teknologian soveltamisen synnynnäiseen sydänsairauteen, joka on suotuisa substraatti fibroottisen pelottamisen puutteen vuoksi, sekä mikroympäristön läsnäolo, jonka odotetaan tukevan jatkuvaa sydämen proliferaatiota ja kasvua toiminnallista varten. remuscularisaatio.
Tämä vaiheen I turvallisuustutkimus määrittää aikuisten sydämen regeneratiivisissa protokollissa käytettyjen autologisten solujen keräämisen, käsittelyn ja toimittamisen toteutettavuuden HLHS-kirurgisen hoidon yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
30
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospital of Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Oklahoma University Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
Henkilöt, joilla on autologinen napanuoraverituote, joka täytti kaikki solujen vapautumiskriteerit (lueteltu Mayo Clinic Human Cell Therapy Labin analyysitodistuksessa) seuraavasti:
- Ei aerobista tai anaerobista bakteerikasvua 14 päivän jälkeen
- Yli 70 % solujen elinkelpoisuus esijäädytettynä
- Tumallisten solujen kokonaispitoisuus (TNC) 30-42 x 106 solua/ml (esijäädytys)
- Vähintään yksi (1) solupullo
- yksitumaisten solujen prosenttiosuus yli 50 %
- Endotoksiinitulos alle 16 endotoksiiniyksikköä (EU)/ml.
- Äidin serologiset testitulokset ovat negatiiviset HIV:lle, B-hepatiittille ja C-hepatiittille.
- Henkilöt, joilla on HLHS, joille on tehty vaiheen I kirurginen palliaatio ja joille suunnitteilla vaiheen II palliatiivinen Glenn-leikkaus.
- Korkeintaan 18 kuukauden ikäiset ovat kelvollisia, jos molemmilta vanhemmilta (ellei toinen vanhemmista ei ole kohtuullisesti tavoitettavissa) ja/tai laillisilta huoltajilta voidaan saada kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit
- Lapsi, jolla on UCB, ei täytä määritettyjä solujen vapautumisehtoja sisällyttamisehdon #1:ssä.
- Dimetyylisulfoksidin (DMSO) reaktion historia joko lapselle tai äidille.
- Vanhemmat/lapsi ei halua osallistua.
- Lapsi, jolla on vakavia kroonisia sairauksia, laajoja sydämen ulkopuolisia oireyhtymiä tai syöpä.
- Lapsi, joka ei ole suorittanut kaikkia toimenpidettä edeltäviä toimenpiteitä 10 päivän kuluessa vaiheen II Glenn-leikkauksesta, kuten tämän protokollan osiossa 6 on lueteltu, JA toimenpidettä edeltävän työskentelyn puute, jonka työpaikan tutkija on dokumentoinut turvallisuusongelmana.
- Lapsi, jonka solut ovat vaarantuneet sen jälkeen, kun ne ovat täyttäneet solujen vapautumiskriteerit (määritelty sisällyttämiskriteerissä 1).
Lapsi, jolla on seuraavat synnynnäisen sydänsairauden komplikaatiot:
- Mikä tahansa tila, joka vaatii kiireellistä tai suunnittelematonta toimenpidettä 15 päivän sisällä ennen vaiheen II kirurgista korjausta
- Vaikea keuhkoverenpainetauti (ilmoitettu sairauskertomuksessa yli 70 %:n systeemisenä paineena)
- Muut tutkimuspaikan tutkijan dokumentoimat kliiniset huolenaiheet, jotka ennustavat (todennäköisemmin tapahtuvan kuin ei tapahdu) vakavien komplikaatioiden tai erittäin huonon lopputuloksen riskin vaiheen II kirurgisen korjauksen aikana tai sen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: autologinen solupohjainen toimitus
autologinen solupohjainen annostelu tavoiteannos 3 miljoonaa solua/kg ruumiinpainoa kuljetetaan oikeaan sydänlihakseen leikkauksen aikana.
Solut ovat peräisin autologisesta (itse) napanuoraverestä.
|
autologiset solut (johdettu "itsestä")
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikista syistä johtuvan kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuoden sisällä soluterapiahoidosta
|
2 vuoden sisällä soluterapiahoidosta
|
|
|
Uusien ja pahenevien haitallisten sydäntapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 2 vuoden sisällä soluterapiahoidosta
|
Haitallisia sydäntapahtumia ovat jatkuvat/oireiset ventrikulaariset rytmihäiriöt, sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti, sydäninfektiot ja odottamattomat sydän- ja verisuonileikkaukset.
|
2 vuoden sisällä soluterapiahoidosta
|
|
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, joiden solut täyttävät kaikki solujen vapautumiskriteerit
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
|
|
Prosenttiosuus ilmoittautuneista, jotka käyvät läpi soluterapiahoitoa
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Jopa 2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa yhden kuukauden kohdalla sydämen kuvantamisen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 1 kuukausi
|
lähtötaso, 1 kuukausi
|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa 3 kuukauden kohdalla sydänkuvauksen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta
|
lähtötaso, 3 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion ejektiofraktiossa 6 kuukauden kohdalla sydämen kuvantamisen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
|
lähtötaso, 6 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion kolmikulmaisessa rengasmaisessa systolisessa kiertoradassa (TAPSE) kuukauden kuluttua sydämen kaikukuvauksen mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 1 kuukausi
|
lähtötaso, 1 kuukausi
|
|
Muutos oikean kammion TAPSE:ssa 3 kuukauden kohdalla sydänkuvauksen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta
|
lähtötaso, 3 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion TAPSE:ssa 6 kuukauden kohdalla sydämen kuvantamisen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
|
lähtötaso, 6 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion murto-alueen muutoksessa kuukauden kuluttua sydämen kaikukuvauksen mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 1 kuukausi
|
lähtötaso, 1 kuukausi
|
|
Muutos oikean kammion murto-alueen muutoksessa 3 kuukauden kohdalla sydänkuvauksen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 3 kuukautta
|
lähtötaso, 3 kuukautta
|
|
Muutos oikean kammion murto-alueen muutoksessa 6 kuukauden kohdalla sydänkuvauksen ja kaikukardiografian mukaan
Aikaikkuna: lähtötaso, 6 kuukautta
|
lähtötaso, 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Muhammad Y Qureshi, MBBS, Mayo Clinic
- Opintojohtaja: Timothy J Nelson, M.D., Ph.D., Mayo Clinic
- Päätutkija: Harold M Burkhart, M.D., Oklahoma University Children's Hospital
- Päätutkija: Joseph W Rossano, M.D., Children's Hospital of Philadelphia
- Päätutkija: David M Overman, M.D., Children's Hospital of Minnesota
- Päätutkija: Ram Kumar Subramanyan, M.D., Ph.D., Children's Hospital Los Angeles
- Päätutkija: James Jaggers, M.D., Children's Hospital Colorado
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. kesäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 21. kesäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12-008521
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .