進行性全身性硬化症に対する自家幹細胞移植 (AST-MOMA)
2024年7月26日 更新者：Joerg Henes、University Hospital Tuebingen
進行性全身性硬化症に対する高用量化学療法および 34+ 選択幹細胞の移植 - 症状に応じた変更
自家幹細胞療法は、全身性硬化症の患者に有効であることが示されています。 それにもかかわらず、治療は治療に関連する死亡率と関連しており、移植が成功したにもかかわらず、フォローアップ中に患者が死亡します。
この試験の目的は、ASTIS 試験に使用されている既存のプロトコルを変更することにより、全生存期間を改善することです。
治療毒性を軽減するために、動員用のシクロホスファミド (CYC) の用量を 2x1g に減らします。
特に心臓症状のある患者では、チオテパを追加して CYC を減らすことでコンディショニング レジメンを変更します。 CYC には心毒性の副作用が知られているためです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tuebingen、ドイツ、72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -7歳未満の進行性全身性硬化症の診断
- シクロホスファミドによる前治療にもかかわらず進行性経過
- シクロホスファミド点滴静注: 500-1000 mg/m² を 3-4 週間ごとに少なくとも 3 回、または
- シクロホスファミド p.o.少なくとも 2 か月間、少なくとも 100mg/日で、または
- シクロホスファミドによる治療の禁忌
次の基準の少なくとも 1 つとして定義された進行状況:
- mRSSの増加
- 肺機能の悪化
- 胸部CTにおける線維症/肺胞炎の増加
- 全身性硬化症の発現による腎機能の悪化
- 肺/心臓または腎臓の臓器症状を伴うSscの限定的またはびまん性の皮膚進行型
除外基準:
- 年齢 <18 歳
- 妊娠または不十分な避妊
- -エコーで駆出率（EF）が30％未満の重度の心不全
- -収縮期肺動脈圧（PAPsys）> 50mm Hgを伴う肺動脈性肺高血圧症
- 腎不全: クレアチニンクリアランス <30 ml/分
- 肺機能の低下
- 吸気肺活量 (IVC) < 正常の 50%
- 一酸化炭素 (CO)-拡散容量 SB < 40%
- 以前に損傷を受けた骨髄
- 白血球減少 < 2,000/μl
- 血小板減少症 < 100,000/μl
- 以前の骨髄毒性治療:
- シクロホスファミド > 累積 50g (相対値)
- 感染症（B/C型肝炎、HIV、サルモネラキャリア、梅毒、近親者：結核の既往）
- 重度の付随する精神疾患（うつ病、精神病）
- 物質依存
- 継続的なニコチン乱用
- アルコール乱用の継続
- 薬物乱用の継続
- 同意なし
- コンプライアンスが悪い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CYC/抗胸腺細胞グロブリン（ATG）によるコンディショニング
各患者は、症状に応じて、分化クラスター (CD) 34 個の選択された幹細胞の動員とコンディショニングを使用したオープンラベルの幹細胞移植を受けます。 心臓症状の場合: CYC 2 x 50mg + チオテパ 2x5mg + ATG によるコンディショニング。 心臓症状のない場合: 4 x 50mg によるコンディショニング。 CYC+ATG
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活動性肺胞炎がない場合: 2x1g のシクロホスファミドによる動員 活動性肺胞炎の場合: 2x1.5g による動員
シクロフォスファミド 心症状がある場合：CYC 2 x 50mg + チオテパ 2x5mg + ATG によるコンディショニング 心症状がない場合：CYC 4 x 50mg + ATG によるコンディショニング
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実験的：CYC/チオテパ/ATGによるコンディショニング
プロトコールに定義されている心臓症状のある患者では、幹細胞移植のための条件付けがシクロホスファミド（CYC）、チオテパ、ATGに変更されます。
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活動性肺胞炎がない場合: 2x1g のシクロホスファミドによる動員 活動性肺胞炎の場合: 2x1.5g による動員
シクロフォスファミド 心症状がある場合：CYC 2 x 50mg + チオテパ 2x5mg + ATG によるコンディショニング 心症状がない場合：CYC 4 x 50mg + ATG によるコンディショニング
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性 - 全生存期間
時間枠：3年
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3年後の生存患者数
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性 - 治療関連死亡率
時間枠：100日
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治療関連死亡率：移植後100日以内に死亡した患者数
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100日
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移植までの時間
時間枠：2ヶ月
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0 日目から血小板数 > 20.000 および顆粒球 > 500/μl までの日数
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2ヶ月
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無増悪生存
時間枠：3年
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疾患活動性の症状のない移植後の時間
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3年
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有効性 - 肺機能検査および皮膚
時間枠：3年
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MRSS で 25% を超える改善、または FVC または DLCO で 10% を超える改善を達成した患者の数
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3年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性 - 患者報告の結果
時間枠：3年
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健康評価アンケート (HAQ) の違い
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Joerg C Henes, MD、University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年9月1日
一次修了 (実際)
2021年9月1日
研究の完了 (実際)
2024年6月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月4日
最初の投稿 (推定)
2013年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年7月26日
最終確認日
2024年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。