Autologinen kantasolusiirto progressiiviseen systeemiseen skleroosiin (AST-MOMA)
perjantai 26. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
Suuriannoksinen kemoterapia ja 34+ valikoitujen kantasolujen siirto progressiiviseen systeemiseen skleroosiin – modifiointi ilmentymisen mukaan
Autologisen kantasoluhoidon on osoitettu olevan tehokas potilailla, joilla on systeeminen skleroosi. Hoitoon liittyy kuitenkin hoitoon liittyvää kuolleisuutta ja potilaat kuolevat seurannan aikana onnistuneesta siirrosta huolimatta.
Tämän kokeen tarkoituksena on parantaa yleistä eloonjäämistä muuttamalla olemassa olevaa ASTIS-tutkimuksessa käytettyä protokollaa.
Hoidon toksisuuden vähentämiseksi pienennämme syklofosfamidin (CYC) annoksen mobilisaatiota varten 2 x 1 grammaan.
Erityisesti potilailla, joilla on sydänoireita, muokkaamme myös hoito-ohjelmaa lisäämällä tiotepaa ja vähentämällä CYC:tä; koska CYC:llä on tunnettuja kardiotoksisia sivuvaikutuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Tuebingen, Saksa, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Progressiivisen systeemisen skleroosin diagnoosi <7 vuotta
- Progressiivinen kulku syklofosfamidiesikäsittelystä huolimatta
- Syklofosfamidi i.v.: vähintään 3 x 500-1000 mg/m² 3-4 viikon välein tai
- Syklofosfamidi p.o. vähintään 100 mg/vrk vähintään 2 kuukauden ajan tai
- Syklofosfamidihoidon vasta-aihe
Edistyminen määritellään vähintään yhdeksi seuraavista kriteereistä:
- mRSS:n kasvu
- Keuhkojen toiminnan heikkeneminen
- Fibroosin/alveoliitin lisääntyminen rintakehän CT:ssä
- Munuaisten toiminnan heikkeneminen systeemisen skleroosin ilmenemisen vuoksi
- Rajoitettu tai diffuusi ihon etenevä Ssc-muoto, jossa esiintyy elinmuotoja keuhkoissa/sydämessä tai munuaisissa
Poissulkemiskriteerit:
- Ikä <18 vuotta
- Raskaus tai riittämätön ehkäisy
- Vaikea sydämen vajaatoiminta, jossa ejektiofraktio (EF) < 30 % kaikussa
- Keuhkoverenpainetauti ja systolinen keuhkovaltimopaine (PAPsys) > 50 mm Hg
- Munuaisten vajaatoiminta: kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min
- Vähentynyt keuhkojen toiminta
- Sisäänhengityksen vitaalikapasiteetti (IVC) < 50 % normaalista
- Hiilimonoksidi (CO) - Diffuusiokapasiteetti SB < 40 %
- Aiemmin vaurioitunut luuydin
- Leukopenia < 2000/µl
- Trombopenia < 100 000/µl
- Aiempi myelotoksinen hoito:
- Syklofosfamidi > 50 g kumulatiivinen (suhteellinen)
- Infektio (hepatiitti B/C, HIV, salmonellan kantaja, kuppa, sukulainen: aiempi tuberkuloosi)
- Vaikea samanaikainen psykiatrinen sairaus (masennus, psykoosi)
- Aineriippuvuus
- Jatkuva nikotiinin väärinkäyttö
- Jatkuva alkoholin väärinkäyttö
- Huumeiden väärinkäyttö jatkui
- Lupaa ei annettu
- Huono noudattaminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito CYC/antitymosyyttiglobuliinilla (ATG)
Jokainen potilas saa avoimen kantasolusiirron, jossa on erilaistumisklusterin (CD) 34-valittujen kantasolujen mobilisaatio ja kuntoutus ilmenemismuodosta riippuen. Jos sydämen ilmentymä: Hoito CYC:llä 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG Jos ei sydänilmiötä: Hoito 4 x 50 mg:lla CYC + ATG
|
Jos ei aktiivista alveoliittia: mobilisaatio 2x1g syklofosfamidilla Jos aktiivinen alveoliitti: mobilisaatio 2x1,5g
Syklofosfamidi Jos sydämen ilmentymä: Hoito CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG Jos ei sydänoireita: Hoito 4 x 50 mg CYC + ATG
|
|
Kokeellinen: Ilmastointi CYC/Thiotepa/ATG:llä
Potilailla, joilla on protokollassa määriteltyjä sydänoireita, kantasolusiirron ehdolla vaihdetaan syklofosfamidi (CYC), tiotepa ja ATG
|
Jos ei aktiivista alveoliittia: mobilisaatio 2x1g syklofosfamidilla Jos aktiivinen alveoliitti: mobilisaatio 2x1,5g
Syklofosfamidi Jos sydämen ilmentymä: Hoito CYC 2 x 50 mg + tiotepa 2 x 5 mg + ATG Jos ei sydänoireita: Hoito 4 x 50 mg CYC + ATG
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Efficay – kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Potilaiden lukumäärä, jotka ovat elossa 3 vuoden kuluttua
|
3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Turvallisuus - Hoitoon liittyvä kuolleisuus
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Hoitoon liittyvä kuolleisuus: potilaiden lukumäärä, jotka kuolevat ensimmäisten 100 päivän aikana elinsiirron jälkeen
|
100 päivää
|
|
Aika istutukseen
Aikaikkuna: 2 kuukautta
|
Aika päivinä päivästä 0 verihiutalemäärään > 20 000 ja granulosyytteihin > 500/µl
|
2 kuukautta
|
|
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Siirron jälkeinen aika ilman taudin aktiivisuuden oireita
|
3 vuotta
|
|
Teho – keuhkojen toimintatesti ja iho
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttavat joko > 25 %:n parantumisen mRSS:ssä tai > 10 %:n FVC:ssä tai DLCO:ssa
|
3 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Teho – Potilaan raportoima tulos
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Erot terveysarviokyselyssä (HAQ)
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. syyskuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 1. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. heinäkuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 10. heinäkuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 29. heinäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. heinäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AST MOMA
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .