진행성 전신 경화증에 대한 자가 줄기세포 이식 (AST-MOMA)
2022년 5월 16일 업데이트: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
진행성 전신 경화증에 대한 34개 이상의 선별된 줄기세포의 고용량 화학요법 및 이식 - 발현에 따른 변형
자가 줄기 세포 요법은 전신 경화증 환자에게 효과적인 것으로 나타났습니다. 그럼에도 불구하고 치료는 치료 관련 사망과 관련이 있으며 환자는 성공적인 이식에도 불구하고 후속 조치 중에 사망합니다.
이 시험의 의도는 ASTIS 시험에 사용된 기존 프로토콜을 수정하여 전체 생존율을 향상시키는 것입니다.
치료 독성을 줄이기 위해 동원을 위한 시클로포스파미드(CYC)의 용량을 2x1g으로 줄입니다.
특히 심장 징후가 있는 환자의 경우 티오테파를 추가하고 CYC를 줄임으로써 컨디셔닝 요법을 수정합니다. CYC는 심장 독성 부작용을 알고 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tuebingen, 독일, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 7세 미만의 진행성 전신 경화증 진단
- 시클로포스파미드 전처리에도 불구하고 진행 과정
- 시클로포스파미드 정맥 주사: 3-4주마다 500-1000 mg/m²로 최소 3회 또는
- 시클로포스파미드 p.o. 최소 2개월 동안 최소 100mg/일 또는
- 시클로포스파미드 치료에 대한 금기
다음 기준 중 하나 이상으로 정의된 진행:
- mRSS 증가
- 폐 기능 악화
- 흉부 CT에서 섬유증/폐포염 증가
- 전신 경화증 발현을 통한 신장 기능 악화
- 폐/심장 또는 신장에 기관 징후가 있는 Ssc의 제한적 또는 미만성 피부 진행성 형태
제외 기준:
- 연령 <18세
- 임신 또는 부적절한 피임
- 박출률(EF)이 에코에서 30% 미만인 중증 심부전
- 수축기 폐동맥압(PAPsys)이 >50mmHg인 폐동맥 고혈압
- 신장 기능 부전: 크레아티닌 청소율 <30 ml/min
- 폐 기능 감소
- 흡기 폐활량(IVC) < 정상의 50%
- 일산화탄소(CO)-확산 용량 SB < 40%
- 이전에 손상된 골수
- 백혈구감소증 < 2,000/µl
- 혈소판 감소증 < 100,000/µl
- 이전 골수독성 치료:
- 사이클로포스파미드 > 누적 50g(상대적)
- 감염(B형 간염, HIV, 살모넬라 보균자, 매독, 친척: 결핵 병력)
- 심한 정신과 질환(우울증, 정신병)을 동반한 경우
- 물질 의존성
- 계속되는 니코틴 남용
- 지속적인 알코올 남용
- 지속적인 약물 남용
- 동의하지 않음
- 규정 준수 불량
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CYC/항흉선세포 글로불린(ATG)으로 컨디셔닝
각 환자는 분화 클러스터(CD)가 포함된 줄기 세포 이식 오픈 라벨을 받습니다 증상에 따라 34개의 선택된 줄기 세포 동원 및 컨디셔닝 심장 증상이 있는 경우: CYC 2 x 50mg + 티오테파 2x5mg + ATG로 컨디셔닝 심장 증상이 없는 경우: 4 x 50mg으로 컨디셔닝 CYC + ATG
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활성 폐포염이 아닌 경우: 2x1g Cyclophosphamide로 가동화 활성 폐포염인 경우: 2x1.5g으로 가동
Cyclophosphamid 심장 증상이 있는 경우: CYC 2 x 50mg + 티오테파 2x5mg + ATG로 컨디셔닝 심장 증상이 없는 경우: 4 x 50mg CYC + ATG로 컨디셔닝
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실험적: CYC/티오테파/ATG로 컨디셔닝
프로토콜에 정의된 심장 징후가 있는 환자의 경우 줄기 세포 이식을 위한 조건이 사이클로포스파미드(CYC), 티오테파 및 ATG로 변경됩니다.
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활성 폐포염이 아닌 경우: 2x1g Cyclophosphamide로 가동화 활성 폐포염인 경우: 2x1.5g으로 가동
Cyclophosphamid 심장 증상이 있는 경우: CYC 2 x 50mg + 티오테파 2x5mg + ATG로 컨디셔닝 심장 증상이 없는 경우: 4 x 50mg CYC + ATG로 컨디셔닝
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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효능 - 전반적인 생존
기간: 3 년
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3년 후에도 생존한 환자 수
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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안전성 - 치료 관련 사망률
기간: 100일
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치료 관련 사망률: 이식 후 첫 100일 동안 사망한 환자 수
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100일
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생착까지의 시간
기간: 2 개월
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0일부터 혈소판 수 > 20.000 및 과립구 >500/µl까지의 시간(일)
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2 개월
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무진행 생존
기간: 3 년
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질병 활동의 증상이 없는 이식 후 시간
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3 년
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효능 - 폐기능 검사 및 피부
기간: 3 년
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MRSS에서 >25% 또는 FVC 또는 DLCO에서 >10% 개선을 달성한 환자 수
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3 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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효능 - 환자가 보고한 결과
기간: 3 년
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건강 평가 설문지(HAQ)의 차이점
|
3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
간행물 및 유용한 링크
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2021년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 4일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 16일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AST MOMA
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