自体干细胞移植治疗进行性系统性硬化症 (AST-MOMA)
2024年7月26日 更新者：Joerg Henes、University Hospital Tuebingen
用于进行性系统性硬化症的 34+ 种精选干细胞的高剂量化疗和移植 - 根据表现进行修改
自体干细胞疗法已被证明对系统性硬化症患者有效。 然而，治疗与治疗相关的死亡率有关，尽管移植成功，但患者在随访期间仍会死亡。
该试验的目的是通过修改用于 ASTIS 试验的现有方案来提高总体生存率。
为了降低治疗毒性，我们将用于动员的环磷酰胺 (CYC) 剂量减少至 2x1g。
特别是在有心脏表现的患者中，我们还通过添加噻替派和降低 CYC 来修改预处理方案；因为 CYC 具有已知的心脏毒性副作用。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
44
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tuebingen、德国、72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 进行性系统性硬化症的诊断 <7 年
- 尽管进行了环磷酰胺预处理，病程仍在进展
- 环磷酰胺 i.v.：至少 3 x 500-1000 mg/m² 每 3-4 周或
- 环磷酰胺口服液至少 100 毫克/天至少 2 个月或
- 环磷酰胺治疗的禁忌症
进展定义为至少以下标准之一：
- mRSS 增加
- 肺功能恶化
- 胸部 CT 纤维化/肺泡炎增加
- 通过系统性硬化症的表现恶化肾功能
- 局限性或弥漫性皮肤进展型 Ssc，器官表现在肺/心脏或肾脏
排除标准：
- 年龄 <18 岁
- 怀孕或避孕不当
- 回波射血分数 (EF) < 30% 的严重心力衰竭
- 肺动脉高压伴肺动脉收缩压 (PAPsys) >50mm Hg
- 肾功能不全：肌酐清除率 <30 毫升/分钟
- 肺功能下降
- 吸气肺活量 (IVC) < 正常值的 50%
- 一氧化碳 (CO)-扩散能力 SB < 40%
- 以前受损的骨髓
- 白细胞减少 < 2,000/µl
- 血小板减少 < 100,000/µl
- 以前的骨髓毒性治疗：
- 环磷酰胺 > 50g 累积（相对）
- 感染（乙型/丙型肝炎、HIV、沙门氏菌携带者、梅毒、亲属：结核病史）
- 严重的伴随精神疾病（抑郁症，精神病）
- 物质依赖
- 持续滥用尼古丁
- 持续酗酒
- 持续吸毒
- 未同意
- 依从性差
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：使用 CYC/抗胸腺细胞球蛋白 (ATG) 调理
每位患者接受具有分化簇 (CD)34 的开放标签干细胞移植，根据表现选择干细胞动员和调理 如果有心脏表现：用 CYC 2 x 50mg + 塞替派 2x5mg + ATG 调理 如果没有心脏表现：用 4 x 50mg 调理CYC+ATG
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如果没有活动性肺泡炎：用 2x1g 环磷酰胺动员 如果有活动性肺泡炎：用 2x1.5g 动员
环磷酰胺 如果有心脏表现：用 CYC 2 x 50mg + 噻替哌 2x5mg + ATG 调节 如果没有心脏表现：用 4 x 50mg CYC + ATG 调节
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实验性的：使用 CYC/噻替派/ATG 调理
对于出现方案中定义的心脏表现的患者，干细胞移植的预处理改为环磷酰胺 (CYC)、噻替派和 ATG
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如果没有活动性肺泡炎：用 2x1g 环磷酰胺动员 如果有活动性肺泡炎：用 2x1.5g 动员
环磷酰胺 如果有心脏表现：用 CYC 2 x 50mg + 噻替哌 2x5mg + ATG 调节 如果没有心脏表现：用 4 x 50mg CYC + ATG 调节
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疗效 - 总生存期
大体时间：3年
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3 年后存活的患者人数
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性——治疗相关死亡率
大体时间：100天
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治疗相关死亡率：移植后前 100 天内死亡的患者人数
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100天
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植入时间
大体时间：2个月
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从第 0 天到血小板计数 > 20.000 和粒细胞 >500/µl 的时间（以天为单位）
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2个月
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无进展生存期
大体时间：3年
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移植后无疾病活动症状的时间
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3年
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功效-肺功能测试和皮肤
大体时间：3年
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MRSS 改善 >25% 或 FVC 或 DLCO 改善 > 10% 的患者人数
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3年
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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疗效 - 患者报告的结果
大体时间：3年
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健康评估问卷（HAQ）的差异
|
3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Joerg C Henes, MD、University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年9月1日
初级完成 (实际的)
2021年9月1日
研究完成 (实际的)
2024年6月1日
研究注册日期
首次提交
2013年7月1日
首先提交符合 QC 标准的
2013年7月4日
首次发布 (估计的)
2013年7月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月26日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
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