Transplante Autólogo de Células Tronco para Esclerose Sistêmica Progressiva (AST-MOMA)
26 de julho de 2024 atualizado por: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
Quimioterapia de alta dose e transplante de 34+ células-tronco selecionadas para esclerose sistêmica progressiva - modificação de acordo com a manifestação
A terapia com células-tronco autólogas tem se mostrado eficaz em pacientes com esclerose sistêmica. No entanto, o tratamento está associado à mortalidade relacionada ao tratamento e os pacientes morrem durante o acompanhamento, apesar do transplante bem-sucedido.
A intenção deste estudo é melhorar a sobrevida global, modificando o protocolo existente usado para o estudo ASTIS.
Para reduzir a toxicidade do tratamento, reduzimos a dose de Ciclofosfamida (CYC) para mobilização para 2x1g.
Especialmente em pacientes com manifestações cardíacas, também modificamos o regime de condicionamento adicionando tiotepa e reduzindo o CYC; como CYC tem efeitos colaterais cardiotóxicos conhecidos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tuebingen, Alemanha, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de esclerose sistêmica progressiva <7 anos
- Evolução progressiva apesar do pré-tratamento com ciclofosfamida
- Ciclofosfamida i.v.: pelo menos 3 x com 500-1000 mg/m² a cada 3-4 semanas ou
- Ciclofosfamida p.o. com pelo menos 100mg/dia por pelo menos 2 meses ou
- Contra-indicação ao tratamento com ciclofosfamida
Progresso definido como pelo menos um dos seguintes critérios:
- Aumento do mRSS
- Piora da função pulmonar
- Aumento de fibrose/alveolite na TC de tórax
- Piora da função renal através da manifestação de esclerose sistêmica
- Forma cutânea progressiva limitada ou difusa de ES com manifestação de órgão nos pulmões/coração ou rins
Critério de exclusão:
- Idade <18 anos
- Gravidez ou contracepção inadequada
- Insuficiência cardíaca grave com fração de ejeção (FE) < 30% no eco
- Hipertensão arterial pulmonar com pressão arterial pulmonar sistólica (PAPsys) > 50 mm Hg
- Insuficiência renal: depuração de creatinina <30 ml/min
- Função pulmonar reduzida
- Capacidade vital inspiratória (IVC) < 50% do normal
- Monóxido de carbono (CO)-Capacidade de difusão SB < 40%
- Medula óssea previamente danificada
- Leucopenia < 2.000/µl
- Trombopenia < 100.000/µl
- Tratamento mielotóxico anterior:
- Ciclofosfamida > 50g cumulativo (relativo)
- Infecção (Hepatite B/C, HIV, portador de Salmonella, sífilis, parente: história de tuberculose)
- Doença psiquiátrica grave concomitante (depressão, psicose)
- Dependência de substâncias
- Abuso contínuo de nicotina
- Abuso continuado de álcool
- Abuso contínuo de drogas
- Consentimento não dado
- Baixa conformidade
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Condicionamento com CYC/globulina antitimócito (ATG)
Cada paciente recebe transplante de células-tronco aberto com cluster de diferenciação (CD)34 mobilização e condicionamento de células-tronco selecionadas dependendo da manifestação Se manifestação cardíaca: Condicionamento com CYC 2 x 50mg + tiotepa 2x5mg + ATG Se não houver manifestação cardíaca: Condicionamento com 4 x 50mg CIC + ATG
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Se não houver alveolite ativa: mobilização com 2x1g de ciclofosfamida Se alveolite ativa: mobilização com 2x1,5g
Ciclofosfamida Se manifestação cardíaca: Condicionamento com CYC 2 x 50mg + tiotepa 2x5mg + ATG Se não houver manifestação cardíaca: Condicionamento com 4 x 50mg CYC + ATG
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Experimental: Condicionamento com CYC/Tiotepa/ATG
Em pacientes com manifestações cardíacas definidas no protocolo o condicionamento para transplante de células-tronco é alterado para Ciclofosfamida (CYC), tiotepa e ATG
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Se não houver alveolite ativa: mobilização com 2x1g de ciclofosfamida Se alveolite ativa: mobilização com 2x1,5g
Ciclofosfamida Se manifestação cardíaca: Condicionamento com CYC 2 x 50mg + tiotepa 2x5mg + ATG Se não houver manifestação cardíaca: Condicionamento com 4 x 50mg CYC + ATG
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia - Sobrevida geral
Prazo: 3 anos
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Número de pacientes que estão vivos após 3 anos
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança - Mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias
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Mortalidade relacionada ao tratamento: número de pacientes que morrem durante os primeiros 100 dias após o transplante
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100 dias
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Tempo para enxerto
Prazo: 2 meses
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Tempo em dias desde o dia 0 até contagem de plaquetas > 20.000 e granulócitos >500/µl
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2 meses
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Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 3 anos
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Tempo após o transplante sem sintomas de atividade da doença
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3 anos
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Eficácia - Teste de função pulmonar e pele
Prazo: 3 anos
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Número de pacientes que obtiveram melhora > 25% no mRSS ou > 10% na CVF ou DLCO
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3 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia - resultado relatado pelo paciente
Prazo: 3 anos
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Diferenças no Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ)
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de setembro de 2012
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de julho de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de julho de 2013
Primeira postagem (Estimado)
10 de julho de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de julho de 2024
Última verificação
1 de julho de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AST MOMA
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