Autolog stamcelletransplantasjon for progressiv systemisk sklerose (AST-MOMA)
26. juli 2024 oppdatert av: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
Høydose kjemoterapi og transplantasjon av 34+ utvalgte stamceller for progressiv systemisk sklerose - modifikasjon i henhold til manifestasjon
Autolog stamcellebehandling har vist seg å være effektiv hos pasienter med systemisk sklerose. Likevel er behandling assosiert med behandlingsrelatert dødelighet og pasienter dør under oppfølging til tross for vellykket transplantasjon.
Intensjonen med denne studien er å forbedre den totale overlevelsen ved å modifisere den eksisterende protokollen som brukes for ASTIS-studien.
For å redusere behandlingstoksisitet reduserer vi dosen av cyklofosfamid (CYC) for mobilisering til 2x1g.
Spesielt hos pasienter med hjertemanifestasjoner modifiserer vi også kondisjoneringsregimet ved å legge til thiotepa og redusere CYC; da CYC har kjente kardiotoksiske bivirkninger.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
44
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Tuebingen, Tyskland, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av progressiv systemisk sklerose <7 år
- Progressivt forløp til tross for cyklofosfamidforbehandling
- Cyklofosfamid i.v.: minst 3 ganger med 500-1000 mg/m² hver 3.-4. uke eller
- Cyklofosfamid p.o. med minst 100 mg/dag i minst 2 måneder eller
- Kontraindikasjon for behandling med cyklofosfamid
Fremgang definert som minst ett av følgende kriterier:
- Økning i mRSS
- Forverring av lungefunksjonen
- Økning i fibrose/alveolitt i thorax CT
- Forverring av nyrefunksjonen gjennom manifestasjon av systemisk sklerose
- Begrenset eller diffus kutan progressiv form av Ssc med organmanifestasjon i lungene/hjertet eller nyrene
Ekskluderingskriterier:
- Alder <18 år
- Graviditet eller utilstrekkelig prevensjon
- Alvorlig hjertesvikt med ejeksjonsfraksjon (EF) < 30 % i ekko
- Pulmonal arteriell hypertensjon med systolisk pulmonalt arterielt trykk (PAPsys) >50 mm Hg
- Nyresvikt: kreatininclearance <30 ml/min
- Redusert lungefunksjon
- Inspiratorisk vitalkapasitet (IVC) < 50 % av normalen
- Karbonmonoksid (CO)-diffusjonskapasitet SB < 40 %
- Tidligere skadet benmarg
- Leukopeni < 2000/µl
- Trombopeni < 100 000/µl
- Tidligere myelotoksisk behandling:
- Cyklofosfamid > 50 g kumulativt (relativt)
- Infeksjon (hepatitt B/C, HIV, Salmonellabærer, syfilis, slektning: tuberkulosehistorie)
- Alvorlig samtidig psykiatrisk sykdom (depresjon, psykose)
- Stoffavhengighet
- Fortsatt nikotinmisbruk
- Fortsatt alkoholmisbruk
- Fortsatt rusmisbruk
- Samtykke ikke gitt
- Dårlig etterlevelse
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kondisjonering med CYC/antitymocyttglobulin (ATG)
Hver pasient får stamcelletransplantasjon åpent med cluster of differentiation (CD)34 utvalgte stamceller mobilisering og kondisjonering avhengig av manifestasjon Hvis hjertemanifestasjon: Kondisjonering med CYC 2 x 50mg + tiotepa 2x5mg + ATG Hvis ingen hjertemanifestasjon: Kondisjonering med 4 x 50mg CYC + ATG
|
Hvis ingen aktiv alveolitt: mobilisering med 2x1g cyklofosfamid Ved aktiv alveolitt: mobilisering med 2x1,5g
Cyclophosphamid Hvis hjertemanifestasjon: Kondisjonering med CYC 2 x 50mg + thiotepa 2x5mg + ATG Hvis ingen hjertemanifestasjon: Kondisjonering med 4 x 50mg CYC + ATG
|
|
Eksperimentell: Konditionering med CYC/Thiotepa/ATG
Hos pasienter med hjertemanifestasjoner som definert i protokollen endres kondisjoneringen for stamcelletransplantasjon til cyklofosfamid (CYC), tiotepa og ATG
|
Hvis ingen aktiv alveolitt: mobilisering med 2x1g cyklofosfamid Ved aktiv alveolitt: mobilisering med 2x1,5g
Cyclophosphamid Hvis hjertemanifestasjon: Kondisjonering med CYC 2 x 50mg + thiotepa 2x5mg + ATG Hvis ingen hjertemanifestasjon: Kondisjonering med 4 x 50mg CYC + ATG
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Efficay - Total overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
Antall pasienter som er i live etter 3 år
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet - Behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager
|
Behandlingsrelatert dødelighet: antall pasienter som dør i løpet av de første 100 dagene etter transplantasjon
|
100 dager
|
|
Tid for innpoding
Tidsramme: 2 måneder
|
Tid i dager fra dag 0 til blodplatetall > 20.000 og granulocytter >500/µl
|
2 måneder
|
|
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
|
Tid etter transplantasjon uten symptomer på sykdomsaktivitet
|
3 år
|
|
Effekt - Lungefunksjonstest og Hud
Tidsramme: 3 år
|
Antall pasienter som oppnår enten forbedring på >25 % i mRSS eller > 10 % i FVC eller DLCO
|
3 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekt - Pasientrapportert utfall
Tidsramme: 3 år
|
Forskjeller i helsevurderingsspørreskjema (HAQ)
|
3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. september 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. september 2021
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. juli 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. juli 2013
Først lagt ut (Antatt)
10. juli 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juli 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juli 2024
Sist bekreftet
1. juli 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AST MOMA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .