Trapianto autologo di cellule staminali per la sclerosi sistemica progressiva (AST-MOMA)
16 maggio 2022 aggiornato da: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto di cellule staminali selezionate 34+ per la sclerosi sistemica progressiva - Modifica in base alla manifestazione
La terapia con cellule staminali autologhe si è dimostrata efficace nei pazienti con sclerosi sistemica. Tuttavia il trattamento è associato a mortalità correlata al trattamento e i pazienti muoiono durante il follow-up nonostante il successo del trapianto.
L'intenzione di questo studio è migliorare la sopravvivenza globale modificando il protocollo esistente utilizzato per lo studio ASTIS.
Per ridurre la tossicità del trattamento, riduciamo la dose di ciclofosfamide (CYC) per la mobilizzazione a 2x1 g.
Soprattutto nei pazienti con manifestazioni cardiache modifichiamo anche il regime di condizionamento aggiungendo thiotepa e riducendo il CYC; poiché CYC ha effetti collaterali cardiotossici noti.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
44
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tuebingen, Germania, 72076
- University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di sclerosi sistemica progressiva <7 anni
- Decorso progressivo nonostante il pretrattamento con ciclofosfamide
- Ciclofosfamide e.v.: almeno 3 volte con 500-1000 mg/m² ogni 3-4 settimane o
- Ciclofosfamide p.o. con almeno 100 mg/giorno per almeno 2 mesi o
- Controindicazione al trattamento con ciclofosfamide
Progresso definito come almeno uno dei seguenti criteri:
- Aumento del mRSS
- Peggioramento della funzione polmonare
- Aumento della fibrosi/alveolite nella TC del torace
- Peggioramento della funzione renale attraverso la manifestazione della sclerosi sistemica
- Forma progressiva cutanea limitata o diffusa di Ssc con manifestazione d'organo nei polmoni/cuore o nei reni
Criteri di esclusione:
- Età <18 anni
- Gravidanza o contraccezione inadeguata
- Insufficienza cardiaca grave con frazione di eiezione (EF) < 30% in eco
- Ipertensione arteriosa polmonare con pressione arteriosa polmonare sistolica (PAPsys) >50 mm Hg
- Insufficienza renale: clearance della creatinina <30 ml/min
- Funzione polmonare ridotta
- Capacità vitale inspiratoria (IVC) < 50% del normale
- Monossido di carbonio (CO)-Capacità di diffusione SB < 40%
- Midollo osseo precedentemente danneggiato
- Leucopenia < 2.000/µl
- Trombopenia < 100.000/µl
- Precedente trattamento mielotossico:
- Ciclofosfamide > 50 g cumulativi (relativi)
- Infezione (epatite B/C, HIV, portatore di salmonella, sifilide, parente: storia di tubercolosi)
- Grave malattia psichiatrica concomitante (depressione, psicosi)
- Dipendenza da sostanze
- Abuso continuo di nicotina
- Continuo abuso di alcol
- Continuo abuso di droga
- Consenso non prestato
- Scarsa conformità
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Condizionamento con CYC/globulina antitimocitica (ATG)
Ogni paziente riceve trapianto di cellule staminali in aperto con cluster di differenziazione (CD)34 mobilizzazione e condizionamento di cellule staminali selezionate a seconda della manifestazione Se manifestazione cardiaca: Condizionamento con CYC 2 x 50 mg + thiotepa 2x5 mg + ATG Se nessuna manifestazione cardiaca: Condizionamento con 4 x 50 mg CIC + ATG
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Se non c'è alveolite attiva: mobilizzazione con 2x1g Ciclofosfamide Se alveolite attiva: mobilizzazione con 2x1.5g
Ciclofosfamide Se manifestazione cardiaca: condizionamento con CYC 2 x 50 mg + thiotepa 2x5 mg + ATG Se nessuna manifestazione cardiaca: condizionamento con 4 x 50 mg CYC + ATG
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SPERIMENTALE: Condizionamento con CYC/Thiotepa/ATG
Nei pazienti con manifestazioni cardiache come definito nel protocollo, il condizionamento per il trapianto di cellule staminali è cambiato in ciclofosfamide (CYC), tiotepa e ATG
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Se non c'è alveolite attiva: mobilizzazione con 2x1g Ciclofosfamide Se alveolite attiva: mobilizzazione con 2x1.5g
Ciclofosfamide Se manifestazione cardiaca: condizionamento con CYC 2 x 50 mg + thiotepa 2x5 mg + ATG Se nessuna manifestazione cardiaca: condizionamento con 4 x 50 mg CYC + ATG
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia - Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni
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Numero di pazienti vivi dopo 3 anni
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza - Mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni
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Mortalità correlata al trattamento: numero di pazienti che muoiono durante i primi 100 giorni dopo il trapianto
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100 giorni
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Tempo di attecchimento
Lasso di tempo: Due mesi
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Tempo in giorni dal giorno 0 alla conta piastrinica > 20.000 e granulociti >500/µl
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Due mesi
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 3 anni
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Tempo dopo il trapianto senza sintomi di attività della malattia
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3 anni
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Efficacia - Test di funzionalità polmonare e cutanea
Lasso di tempo: 3 anni
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Numero di pazienti che ottengono un miglioramento >25% in mRSS o >10% in FVC o DLCO
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3 anni
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia - Risultato riportato dal paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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Differenze nel questionario di valutazione della salute (HAQ)
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 settembre 2012
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 settembre 2021
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 settembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 luglio 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 luglio 2013
Primo Inserito (STIMA)
10 luglio 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
23 maggio 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 maggio 2022
Ultimo verificato
1 maggio 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AST MOMA
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