Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog stamcelletransplantation for progressiv systemisk sklerose (AST-MOMA)

16. maj 2022 opdateret af: Joerg Henes, University Hospital Tuebingen

Højdosis kemoterapi og transplantation af 34+ udvalgte stamceller til progressiv systemisk sklerose - ændring i henhold til manifestation

Autolog stamcellebehandling har vist sig at være effektiv hos patienter med systemisk sklerose. Ikke desto mindre er behandling forbundet med behandlingsrelateret dødelighed, og patienter dør under opfølgning på trods af vellykket transplantation.

Hensigten med dette forsøg er at forbedre den samlede overlevelse ved at ændre den eksisterende protokol, der bruges til ASTIS-forsøget.

For at reducere behandlingstoksicitet reducerer vi dosis af Cyclophosphamid (CYC) til mobilisering til 2x1g.

Især hos patienter med hjertemanifestationer ændrer vi også konditioneringsregimet ved at tilføje thiotepa og reducere CYC; da CYC har kendte kardiotoksiske bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Tuebingen, Tyskland, 72076
        • University Hospital Tuebingen; Department of oncology, hematology, rheumatology, immunology and pulmology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af progressiv systemisk sklerose <7 år
  • Progressivt forløb trods cyclophosphamid-forbehandling
  • Cyclophosphamid i.v.: mindst 3 x med 500-1000 mg/m² hver 3-4 uge eller
  • Cyclophosphamid p.o. med mindst 100 mg/dag i mindst 2 måneder eller
  • Kontraindikation til behandling med cyclophosphamid

  • Fremskridt defineret som mindst et af følgende kriterier:

    • Forøgelse af mRSS
    • Forværring af lungefunktionen
    • Forøgelse af fibrose/alveolitis i thorax CT
    • Forværring af nyrefunktionen gennem manifestation af systemisk sklerose
  • Begrænset eller diffus kutan progressiv form af Ssc med organmanifestation i lunger/hjerte eller nyrer

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <18 år
  • Graviditet eller utilstrækkelig prævention
  • Svært hjertesvigt med ejektionsfraktion (EF) < 30 % i ekko
  • Pulmonal arteriel hypertension med systolisk pulmonalt arterielt tryk (PAPsys) >50 mm Hg
  • Nyreinsufficiens: kreatininclearance <30 ml/min
  • Nedsat lungefunktion
  • Inspiratorisk vitalkapacitet (IVC) < 50 % af det normale
  • Kulilte (CO)-diffusionskapacitet SB < 40 %
  • Tidligere beskadiget knoglemarv
  • Leukopeni < 2.000/µl
  • Trombopeni < 100.000/µl
  • Tidligere myelotoksisk behandling:
  • Cyclophosphamid > 50 g kumulativt (relativt)
  • Infektion (hepatitis B/C, HIV, Salmonella-bærer, syfilis, slægtning: tuberkulosehistorie)
  • Alvorlig samtidig psykiatrisk sygdom (depression, psykose)
  • Stofafhængighed
  • Fortsat nikotinmisbrug
  • Fortsat alkoholmisbrug
  • Fortsat stofmisbrug
  • Samtykke ikke givet
  • Dårlig overholdelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Konditionering med CYC/antithymocytglobulin (ATG)
Hver patient modtager stamcelletransplantation open label med cluster of differentiation (CD)34 udvalgte stamceller mobilisering og konditionering afhængigt af manifestation. CYC + ATG
Medicin: Autolog stamcelletransplantation med CD (cluster of differentiation) 34 udvalgte stamceller
Hvis ingen aktiv alveolitis: mobilisering med 2x1g cyclophosphamid Hvis aktiv alveolitis: mobilisering med 2x1,5g Cyclophosphamid Hvis hjertemanifestation: Konditionering med CYC 2 x 50mg + thiotepa 2x5mg + ATG Hvis ingen hjertemanifestation: Konditionering med 4 x 50mg CYC + ATG
EKSPERIMENTEL: Konditionering med CYC/Thiotepa/ATG
Hos patienter med hjertemanifestationer som defineret i protokollen ændres betingelserne for stamcelletransplantation til Cyclophosphamid (CYC), thiotepa og ATG
Medicin: Autolog stamcelletransplantation med CD (cluster of differentiation) 34 udvalgte stamceller
Hvis ingen aktiv alveolitis: mobilisering med 2x1g cyclophosphamid Hvis aktiv alveolitis: mobilisering med 2x1,5g Cyclophosphamid Hvis hjertemanifestation: Konditionering med CYC 2 x 50mg + thiotepa 2x5mg + ATG Hvis ingen hjertemanifestation: Konditionering med 4 x 50mg CYC + ATG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Efficay - Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
Antal patienter, der er i live efter 3 år
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed - Behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage
Behandlingsrelateret dødelighed: antal patienter, der dør i løbet af de første 100 dage efter transplantationen
100 dage
Tid til indpodning
Tidsramme: 2 måneder
Tid i dage fra dag 0 til blodpladetal > 20.000 og granulocytter >500/µl
2 måneder
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Tid efter transplantation uden symptomer på sygdomsaktivitet
3 år
Effektivitet - Lungefunktionstest og Hud
Tidsramme: 3 år
Antal patienter, der opnår enten forbedring på >25 % i mRSS eller > 10 % i FVC eller DLCO
3 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet - Patientrapporteret resultat
Tidsramme: 3 år
Forskelle i sundhedsvurderingsspørgeskema (HAQ)
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital Tuebingen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Joerg C Henes, MD, University Hospital Tuebingen, Department of oncology, hematology, rheumatology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. september 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2021

Studieafslutning (FORVENTET)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. juli 2013

Først opslået (SKØN)

10. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

23. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AST MOMA

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sklerodermi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner