低リスクまたは中等度-1リスクの骨髄異形成症候群（MDS）患者に対するルキソリチニブ

研究会:

この研究への参加資格があると判断された場合は、この研究への参加時期に基づいて研究グループに割り当てられます。 研究のパート 1 には 3 ～ 6 人の参加者からなる最大 4 つのグループが登録され、パート 2 には最大 7 人の参加者が登録されます。

パート 1 に登録している場合、ルキソリチニブの投与量は、この試験に参加した時期によって異なります。 参加者の最初のグループは、ルキソリチニブの最低用量を受け取ります。 参加者の2番目のグループは、ルキソリチニブの最低用量を1サイクル受け取り、耐え難い副作用が見られない場合、用量はサイクル2以降で次に高い用量に増加します. 参加者の 3 番目のグループは、1 サイクルで 2 番目のグループが服用した高用量を受け取り、耐え難い副作用が見られない場合は、サイクル 2 以降で用量を増やします。 参加者の 4 番目のグループは、3 番目のグループが服用した高用量を 1 サイクル服用し、許容できない副作用が見られない場合は、サイクル 2 以降の次の高用量に用量を増やします。

パート 2 に登録している場合は、パート 1 で許容された最大用量でルキソリチニブを投与されます。

治験薬投与：

各サイクルは 28 日です。

ルキソリチニブは、食事の有無にかかわらず、1 日 2 回 (約 12 時間間隔で) 経口摂取します。

研究訪問:

サイクル 1 と 2 の間は週に 1 回、サイクル 3 以降の 1 日目以降は、定期検査のために血液 (ティースプーン約 2 ～ 3 杯) を採取します。 各サイクルの 28 日目およびサイクル 3 以降の 1 日目以降、医師が必要と判断した場合、この血液を細胞遺伝学的検査に使用することもできます。

サイクル 1 と 2 の 28 日目に、その後 3 サイクルごとに骨髄穿刺を行って、疾患の状態を確認し、医師が必要と判断した場合は細胞遺伝学的検査を行います。

サイクル 1 の 28 日目とサイクル 3 以降の 1 日目に、身体検査を受けます。

医師が必要と判断した場合は、定期検査のために各周期の 1 日目に尿を採取します。

投薬の長さ:

最長 2 年間、治験薬を服用し続けることができます。 病気が悪化した場合、耐え難い副作用が発生した場合、または治験の指示に従えない場合は、治験薬を服用できなくなります。

治験への参加は、投薬終了後に終了します。

投薬終了来院：

治験薬の服用終了後：

• 身体検査を受けます。
• 病気の状態を確認するために骨髄穿刺があります。
• 定期検査のために、血液（小さじ2～3杯程度）を採取します。 この血液は、医師が必要と判断した場合、細胞遺伝学的検査にも使用できます。

フォローアップ訪問:

投薬終了来診から約 30 日後に、治験チームのメンバーから電話で連絡があります。 どのように感じているか、また経験している可能性のある副作用について尋ねられます。 この電話の所要時間は 10 ～ 15 分です。

これは調査研究です。 ルキソリチニブは FDA に承認されており、骨髄線維症の治療薬として市販されています。 この研究でのその使用は調査中です。 治験担当医師は、ルキソリチニブがどのように機能するように設計されているかを説明できます。

この研究には最大31人の参加者が登録されます。 全員が MD アンダーソンに参加します。