Ruxolitinib pour les patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire-1

Groupes d'étude :

Si vous êtes jugé éligible pour participer à cette étude, vous serez affecté à un groupe d'étude en fonction du moment où vous rejoignez cette étude. Jusqu'à 4 groupes de 3 à 6 participants seront inscrits dans la partie 1 de l'étude, et jusqu'à 7 participants seront inscrits dans la partie 2.

Si vous êtes inscrit à la partie 1, la dose de ruxolitinib que vous recevrez dépendra de la date à laquelle vous avez rejoint cette étude. Le premier groupe de participants recevra la dose la plus faible de ruxolitinib. Le deuxième groupe de participants recevra la dose la plus faible de ruxolitinib pendant 1 cycle et si aucun effet secondaire intolérable n'est observé, la dose augmentera jusqu'à la dose supérieure suivante pour les cycles 2 et au-delà. Le troisième groupe de participants recevra la dose la plus élevée prise par le deuxième groupe pendant 1 cycle et si aucun effet secondaire intolérable n'est observé, la dose sera augmentée pour les cycles 2 et au-delà. Le quatrième groupe de participants prendra la dose la plus élevée prise par le troisième groupe pendant 1 cycle et si aucun effet secondaire intolérable n'est observé, la dose passera à la dose supérieure suivante pour les cycles 2 et au-delà.

Si vous êtes inscrit à la partie 2, vous recevrez du ruxolitinib à la dose la plus élevée tolérée dans la partie 1.

Administration des médicaments à l'étude :

Chaque cycle dure 28 jours.

Vous prendrez du ruxolitinib par voie orale 2 fois par jour (à environ 12 heures d'intervalle), avec ou sans nourriture.

Visites d'étude :

Une (1) fois par semaine pendant les cycles 1 et 2, puis le jour 1 des cycles 3 et au-delà, du sang (environ 2-3 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine. Le jour 28 de chaque cycle et le jour 1 des cycles 3 et au-delà, ce sang peut également être utilisé pour des tests cytogénétiques si votre médecin pense que cela est nécessaire.

Au jour 28 des cycles 1 et 2, puis tous les 3 cycles, vous aurez une ponction de moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie et pour des tests cytogénétiques, si votre médecin le juge nécessaire.

Le jour 28 du cycle 1 et le jour 1 des cycles 3 et au-delà, vous passerez un examen physique.

Si le médecin pense que cela est nécessaire, l'urine sera collectée le jour 1 de chaque cycle pour des tests de routine.

Durée du dosage :

Vous pouvez continuer à prendre le médicament à l'étude jusqu'à 2 ans. Vous ne pourrez plus prendre le médicament à l'étude si la maladie s'aggrave, si des effets secondaires intolérables surviennent ou si vous n'êtes pas en mesure de suivre les instructions de l'étude.

Votre participation à l'étude prendra fin après la visite de fin de dosage.

Visite de fin de dosage :

Une fois que vous avez terminé de prendre le médicament à l'étude :

• Vous passerez un examen physique.
• Vous aurez une aspiration de moelle osseuse pour vérifier l'état de la maladie.
• Du sang (environ 2-3 cuillères à café) sera prélevé pour des tests de routine. Ce sang peut également être utilisé pour des tests cytogénétiques si votre médecin pense que cela est nécessaire.

Visite de suivi:

Environ 30 jours après la visite de fin de dosage, un membre de l'équipe d'étude vous contactera par téléphone. On vous demandera comment vous vous sentez et quels effets secondaires vous pourriez ressentir. Cet appel téléphonique devrait prendre 10 à 15 minutes.

Il s'agit d'une étude expérimentale. Le ruxolitinib est approuvé par la FDA et disponible dans le commerce pour le traitement de la myélofibrose. Son utilisation dans cette étude est expérimentale. Le médecin de l'étude peut expliquer comment le ruxolitinib est conçu pour fonctionner.

Jusqu'à 31 participants seront inscrits à cette étude. Tous participeront au MD Anderson.