Ruxolitinib para pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo bajo o intermedio-1
Estudio de fase I de ruxolitinib para pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo bajo o intermedio-1
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Grupos de estudio:
Si se determina que usted es elegible para participar en este estudio, se le asignará a un grupo de estudio en función de cuándo se unió a este estudio. Se inscribirán hasta 4 grupos de 3 a 6 participantes en la Parte 1 del estudio y hasta 7 participantes en la Parte 2.
Si está inscrito en la Parte 1, la dosis de ruxolitinib que reciba dependerá de cuándo se unió a este estudio. El primer grupo de participantes recibirá la dosis más baja de ruxolitinib. El segundo grupo de participantes recibirá la dosis más baja de ruxolitinib durante 1 ciclo y, si no se observan efectos secundarios intolerables, la dosis aumentará a la siguiente dosis más alta para los Ciclos 2 y posteriores. El tercer grupo de participantes recibirá la dosis más alta tomada por el segundo grupo durante 1 ciclo y, si no se observan efectos secundarios intolerables, se aumentará la dosis para los Ciclos 2 y posteriores. El cuarto grupo de participantes tomará la dosis más alta que tomó el tercer grupo durante 1 ciclo y, si no se observan efectos secundarios intolerables, la dosis aumentará a la siguiente dosis más alta para los Ciclos 2 y posteriores.
Si está inscrito en la Parte 2, recibirá ruxolitinib en la dosis más alta que se toleró en la Parte 1.
Administración de Medicamentos del Estudio:
Cada ciclo es de 28 días.
Tomará ruxolitinib por vía oral 2 veces al día (aproximadamente con 12 horas de diferencia), con o sin alimentos.
Visitas de estudio:
Una (1) vez a la semana durante los Ciclos 1 y 2 y luego el Día 1 de los Ciclos 3 y posteriores, se extraerá sangre (alrededor de 2-3 cucharaditas) para pruebas de rutina. El día 28 de cada ciclo y el día 1 del ciclo 3 y posteriores, esta sangre también se puede usar para pruebas citogenéticas si su médico cree que es necesario.
El día 28 de los ciclos 1 y 2 y luego cada 3 ciclos, se le realizará una aspiración de médula ósea para verificar el estado de la enfermedad y para realizar pruebas citogenéticas, si su médico lo considera necesario.
El día 28 del ciclo 1 y el día 1 del ciclo 3 y posteriores, se le realizará un examen físico.
Si el médico cree que es necesario, se recolectará la orina el día 1 de cada ciclo para las pruebas de rutina.
Duración de la dosificación:
Puede continuar tomando el medicamento del estudio hasta por 2 años. Ya no podrá tomar el medicamento del estudio si la enfermedad empeora, si se presentan efectos secundarios intolerables o si no puede seguir las instrucciones del estudio.
Su participación en el estudio terminará después de la visita de finalización de la dosificación.
Visita de finalización de la dosificación:
Una vez que haya terminado de tomar el fármaco del estudio:
- Tendrá un examen físico.
- Se le realizará una aspiración de médula ósea para comprobar el estado de la enfermedad.
- Se le extraerá sangre (alrededor de 2 a 3 cucharaditas) para las pruebas de rutina. Esta sangre también se puede usar para pruebas citogenéticas si su médico cree que es necesario.
Visita de seguimiento:
Aproximadamente 30 días después de la visita de finalización de la dosificación, un miembro del equipo del estudio se comunicará con usted por teléfono. Se le preguntará cómo se siente y sobre los efectos secundarios que pueda estar experimentando. Esta llamada telefónica debería tomar de 10 a 15 minutos.
Este es un estudio de investigación. Ruxolitinib está aprobado por la FDA y está comercialmente disponible para el tratamiento de la mielofibrosis. Su uso en este estudio es de investigación. El médico del estudio puede explicar cómo está diseñado el ruxolitinib para que funcione.
En este estudio se inscribirán hasta 31 participantes. Todos participarán en el MD Anderson.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 previamente tratados según la clasificación del IPSS (esto se define en la tabla 1)
- Los pacientes deben tener uno de los siguientes: niveles elevados de b2-microglobulina (definidos como 2 veces en comparación con lo normal), tener una mutación JAK2 o presencia del componente p65 NF-kB fosforilado en al menos el 5% de las células de la médula ósea.
- Consentimiento informado firmado que indica que los pacientes son conscientes de la naturaleza de investigación de este estudio de acuerdo con las políticas de UTMDACC.
- Edad >/= 18 años
- Se permite la terapia previa con apoyo de factor de crecimiento, lenalidomida, 5-azacitidina, decitabina u otros agentes en investigación. Se requerirá un período de lavado de cuatro semanas antes de recibir la medicación del estudio.
- Los pacientes deben tener los siguientes valores no hematológicos de aspartato aminotransferasa (AST/SGOT) y alanina aminotransferasa (ALT/SGPT) </= 2,5 x límite superior normal (ULN) o </= 5,0 x ULN si hay compromiso hepático; Bilirrubina sérica </= 2 x LSN; Creatinina sérica </= 2 x LSN o aclaramiento de creatinina de 24 horas >/= 60 ml/min
- Los pacientes en edad fértil deben estar de acuerdo en usar formas apropiadas de control de la natalidad.
Criterio de exclusión:
- Pacientes con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 sin tratamiento previo porque existen terapias aprobadas para estos pacientes.
- Enfermedad subyacente no controlada que a juicio del médico tratante contraindique el uso del fármaco.
- Los pacientes con infecciones activas, incluida la infección por VIH no controlada, hepatitis B, C activa o cualquier otra infección sistémica sintomática que requiera terapia activa, serán excluidos del estudio.
- Los pacientes que reciben inhibidores potentes de CYP3A4 (como, entre otros, boceprevir, claritromicina, conivaptán, jugo de toronja, indinavir, itraconazol, ketoconazol, lopinavir/ritonavir, mibefradil, nefazodona, nelfinavir, posaconazol, ritonavir, saquinavir, telaprevir, telitromicina, voriconazol) ser excluido del estudio.
- Mujeres embarazadas o lactantes.
- Los pacientes con un recuento de glóbulos blancos de más de 30x10^3 K/uL no serán elegibles para este estudio.
- Los pacientes que hayan recibido un alotrasplante previo de células madre están excluidos de este estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ruxolitinib
Parte 1: La dosis de ruxolitinib recibida dependerá de cuándo se incorporó el paciente al estudio. El primer grupo de pacientes recibe la dosis más baja de ruxolitinib. Nivel de dosis inicial para la Parte 1, 5 mg por vía oral dos veces al día durante un ciclo de 28 días. El segundo grupo de pacientes recibe la dosis más baja de ruxolitinib durante 1 ciclo y, si no se observan efectos secundarios intolerables, la dosis aumentará a la siguiente dosis más alta para los Ciclos 2 y posteriores. El tercer grupo de pacientes recibe la dosis más alta tomada por el segundo grupo durante 1 ciclo y, si no se observan efectos secundarios intolerables, se aumentará la dosis para los Ciclos 2 y posteriores. El cuarto grupo de pacientes toma la dosis más alta que tomó el tercer grupo durante 1 ciclo y si no se observan efectos secundarios intolerables, la dosis aumentará a la siguiente dosis más alta para los Ciclos 2 y posteriores. Si los pacientes se inscribieron en la Parte 2, recibirán ruxolitinib a la dosis más alta que se toleró en la Parte 1. |
Nivel de dosis inicial para la Parte 1: 5 mg por vía oral dos veces al día durante un ciclo de 28 días. Nivel de dosis inicial para la Parte 2: Dosis máxima tolerada de la Parte 1.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Dosis máxima tolerada (MTD) de ruxolitinib
Periodo de tiempo: 28 días
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La dosis máxima tolerada (MTD) es la dosis máxima a la que <33% de los pacientes experimentan una toxicidad limitante de la dosis (DLT).
Toxicidad limitante de la dosis definida como cualquier toxicidad no hematológica de grado 3 o superior.
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28 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con respuesta de ruxolitinib
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Los criterios de respuesta siguen los criterios de respuesta modificados del Grupo de trabajo internacional (IWG) para alterar la historia natural de los SMD definidos como: remisión completa, remisión parcial, enfermedad estable, respuesta citogenética, progresión de la enfermedad.
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2013-0012 (IRSST)
- NCI-2013-02204 (Identificador de registro: NCI CTRP)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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