Ruksolitinibi potilaille, joilla on matalan tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
Vaiheen I ruksolitinibitutkimus potilaille, joilla on matalan tai keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintoryhmät:
Jos sinut todetaan oikeutetuksi osallistumaan tähän tutkimukseen, sinut määrätään tutkimusryhmään sen perusteella, milloin liityt tähän tutkimukseen. Tutkimuksen osaan 1 otetaan mukaan enintään 4 3–6 osallistujan ryhmää ja 2 osaan enintään 7 osallistujaa.
Jos olet mukana osassa 1, saamasi ruksolitinibin annos riippuu siitä, milloin liityit tähän tutkimukseen. Ensimmäinen osallistujaryhmä saa pienimmän annoksen ruksolitinibia. Toinen osallistujaryhmä saa pienimmän annoksen ruksolitinibia 1 jakson aikana, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annos nostetaan seuraavaksi suuremmaksi jaksoille 2 ja sen jälkeen. Kolmas osallistujaryhmä saa toisen ryhmän ottaman suuremman annoksen 1 jakson aikana, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annosta nostetaan syklissä 2 ja sen jälkeen. Neljäs osallistujaryhmä ottaa kolmannen ryhmän ottaman suuremman annoksen 1 syklin ajan, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annos kasvaa seuraavaan korkeampaan annokseen syklissä 2 ja sen jälkeen.
Jos olet mukana osassa 2, saat ruksolitinibia suurimmalla annoksella, joka osassa 1 on siedetty.
Tutkimuslääkehallinto:
Jokainen sykli on 28 päivää.
Otat ruksolitinibia suun kautta 2 kertaa päivässä (noin 12 tunnin välein) ruoan kanssa tai ilman.
Opintovierailut:
Kerran viikossa syklien 1 ja 2 aikana ja sitten syklin 3 päivänä 1 ja sen jälkeen verta (noin 2-3 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Kunkin syklin päivänä 28 ja syklin 3 päivänä 1 ja sen jälkeen tätä verta voidaan käyttää myös sytogeneettiseen testaukseen, jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi.
Syklien 1 ja 2 päivänä 28 ja sen jälkeen joka 3. syklin jälkeen sinulle tehdään luuytimen aspiraatio sairauden tilan tarkistamiseksi ja sytogeneettisten testien suorittamiseksi, jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi.
Jakson 1 päivänä 28 ja syklin 3 päivänä 1 ja sen jälkeen sinulla on fyysinen koe.
Jos lääkäri katsoo sen tarpeelliseksi, virtsa kerätään jokaisen syklin päivänä 1 rutiinitutkimuksia varten.
Annostelun pituus:
Voit jatkaa tutkimuslääkkeen käyttöä enintään 2 vuotta. Et voi enää ottaa tutkimuslääkettä, jos sairaus pahenee, jos ilmenee sietämättömiä sivuvaikutuksia tai jos et pysty noudattamaan tutkimusohjeita.
Osallistumisesi tutkimukseen päättyy annostelukäynnin jälkeen.
Käynti annostelun lopussa:
Kun olet lopettanut tutkimuslääkkeen ottamisen:
- Sinulla on fyysinen koe.
- Sinulla on luuydinspiraatio sairauden tilan tarkistamiseksi.
- Veri (noin 2-3 teelusikallista) otetaan rutiinitutkimuksia varten. Tätä verta voidaan käyttää myös sytogeneettisiin kokeisiin, jos lääkärisi katsoo sen tarpeelliseksi.
Seurantakäynti:
Noin 30 päivää annostelun päättymiskäynnin jälkeen tutkimusryhmän jäsen ottaa sinuun yhteyttä puhelimitse. Sinulta kysytään, miltä sinusta tuntuu ja mitä sivuvaikutuksia saatat kokea. Tämän puhelun pitäisi kestää 10-15 minuuttia.
Tämä on tutkiva tutkimus. Ruksolitinibi on FDA:n hyväksymä ja kaupallisesti saatavilla myelofibroosin hoitoon. Sen käyttö tässä tutkimuksessa on tutkittavaa. Tutkimuslääkäri voi selittää, kuinka ruksolitinibi on suunniteltu toimimaan.
Tähän tutkimukseen otetaan enintään 31 osallistujaa. Kaikki osallistuvat MD Andersonissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on aiemmin hoidettu matalan tai keskisuuren riskin MDS IPSS-luokituksen mukaan (tämä määritellään taulukossa 1)
- Potilailla on oltava jokin seuraavista: kohonneet b2-mikroglobuliinitasot (määritelty 2 kertaa normaaliin verrattuna), heillä on oltava JAK2-mutaatio tai fosforyloitu p65 NF-kB -komponentti vähintään 5 %:ssa luuydinsoluista.
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus, joka osoittaa, että potilaat ovat tietoisia tämän tutkimuksen tutkimusluonteesta UTMDACC:n käytäntöjen mukaisesti.
- Ikä >/= 18 vuotta
- Aiempi hoito kasvutekijää tukevalla lenalidomidilla, 5-atsasytidiinillä, desitabiinilla tai muilla tutkimusaineilla on sallittu. Ennen tutkimuslääkkeen saamista vaaditaan neljän viikon pesujakso.
- Potilailla on oltava seuraavat ei-hematologiset arvot: aspartaattiaminotransferaasi (AST/SGOT) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT/SGPT) </= 2,5 x normaalin yläraja (ULN) tai </= 5,0 x ULN, jos maksassa esiintyy ongelmia; Seerumin bilirubiini </= 2 x ULN; Seerumin kreatiniini </= 2 x ULN tai 24 tunnin kreatiniinipuhdistuma >/= 60 ml/min
- Potilaiden, jotka voivat tulla raskaaksi, on suostuttava käyttämään asianmukaisia ehkäisymuotoja
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin hoitamattomat matalan tai keskisuuren riskin MDS-potilaat, koska näille potilaille on olemassa hyväksyttyjä hoitoja.
- Hallitsematon perussairaus, joka hoitavan lääkärin mielestä olisi vasta-aiheinen lääkkeen käytölle.
- Potilaat, joilla on aktiivinen infektio, mukaan lukien hallitsematon HIV-infektio, aktiivinen hepatiitti B, C tai mikä tahansa muu oireellinen systeeminen infektio, joka vaatii aktiivista hoitoa, suljetaan pois tutkimuksesta
- Potilaat, jotka saavat voimakasta CYP3A4:ää (kuten bosepreviiri, klaritromysiini, konivaptaani, greippimehu, indinaviiri, itrakonatsoli, ketokonatsoli, lopinaviiri/ritonaviiri, mibefradiili, nefatsodoni, nelfinaviiri, posakonatsoli, ritonaviiri, sarequinavirinavironaviiri, sarequinavirinavironaviiri) suljetaan pois tutkimuksesta.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, joiden valkosolujen määrä on yli 30 x 10^3 K/uL, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.
- Potilaat, joille on aiemmin tehty allogeeninen kantasolusiirto, suljetaan pois tästä tutkimuksesta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ruksolitinibi
Osa 1: Saatu ruksolitinibin annos riippuu siitä, milloin potilas liittyy tutkimukseen. Ensimmäinen potilasryhmä saa pienimmän annoksen ruksolitinibia. Aloitusannostaso osassa 1, 5 mg suun kautta kahdesti päivässä 28 päivän jakson aikana. Toinen potilasryhmä saa pienimmän annoksen ruksolitinibia 1 jakson aikana, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annos nostetaan seuraavaksi suuremmaksi jaksoissa 2 ja sen jälkeen. Kolmas potilasryhmä saa suuremman annoksen, jonka toinen ryhmä ottaa yhden syklin ajan, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annosta nostetaan syklin 2 ja sen jälkeen. Neljäs potilasryhmä ottaa kolmannen ryhmän ottaman suuremman annoksen 1 syklin ajan, ja jos sietämättömiä sivuvaikutuksia ei havaita, annos kasvaa seuraavaksi suuremmaksi jaksoissa 2 ja sen jälkeen. Jos potilaat ovat mukana osassa 2, he saavat ruksolitinibia suurimmalla annoksella, joka osassa 1 siedettiin. |
Aloitusannostaso osassa 1: 5 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa 28 päivän jakson aikana. Osan 2 aloitusannostaso: Suurin siedetty annos osasta 1.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruksolitinibin suurin siedetty annos (MTD).
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Suurin siedetty annos (MTD) on suurin annos, jolla <33 % potilaista kokee annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT).
Annosta rajoittava myrkyllisyys määritellään mitä tahansa asteen 3 tai korkeampina ei-hematologiseksi toksisuudeksi.
|
28 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruksolitinibivasteen saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Vastauskriteerit noudattavat muunneltuja kansainvälisen työryhmän (IWG) vastekriteerejä MDS:n luontaisen taustan muuttamiselle, jotka määritellään seuraavasti: Täydellinen remissio, osittainen remissio, stabiili sairaus, sytogeneettinen vaste, taudin eteneminen.
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Guillermo Garcia-Manero, MD, M.D. Anderson Cancer Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2013-0012 (IRSST)
- NCI-2013-02204 (Rekisterin tunniste: NCI CTRP)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .