Ruxolitinib per pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o intermedio-1

Gruppi di studio:

Se risulterai idoneo a partecipare a questo studio, sarai assegnato a un gruppo di studio in base a quando parteciperai a questo studio. Fino a 4 gruppi di 3-6 partecipanti saranno iscritti alla Parte 1 dello studio e fino a 7 partecipanti saranno iscritti alla Parte 2.

Se sei iscritto alla Parte 1, la dose di ruxolitinib che riceverai dipenderà da quando ti sei unito a questo studio. Il primo gruppo di partecipanti riceverà la dose più bassa di ruxolitinib. Il secondo gruppo di partecipanti riceverà la dose più bassa di ruxolitinib per 1 ciclo e se non si osservano effetti collaterali intollerabili, la dose aumenterà alla successiva dose più alta per i cicli 2 e oltre. Il terzo gruppo di partecipanti riceverà la dose più alta assunta dal secondo gruppo per 1 ciclo e se non si riscontrano effetti collaterali intollerabili, la dose verrà aumentata per i cicli 2 e successivi. Il quarto gruppo di partecipanti assumerà la dose più alta assunta dal terzo gruppo per 1 ciclo e se non si osservano effetti collaterali intollerabili, la dose aumenterà alla successiva dose più alta per i Cicli 2 e oltre.

Se sei iscritto alla Parte 2, riceverai ruxolitinib alla dose più alta tollerata nella Parte 1.

Amministrazione del farmaco in studio:

Ogni ciclo è di 28 giorni.

Prenderai ruxolitinib per via orale 2 volte al giorno (a circa 12 ore di distanza), con o senza cibo.

Visite di studio:

Una (1) volta alla settimana durante i cicli 1 e 2 e poi il giorno 1 dei cicli 3 e successivi, verrà prelevato sangue (circa 2-3 cucchiaini) per i test di routine. Il giorno 28 di ogni ciclo e il giorno 1 dei cicli 3 e successivi, questo sangue può essere utilizzato anche per i test citogenetici se il medico lo ritiene necessario.

Il Giorno 28 dei Cicli 1 e 2 e poi ogni 3 cicli, ti sottoporrai a un'aspirazione del midollo osseo per controllare lo stato della malattia e per i test citogenetici, se il medico lo ritiene necessario.

Il giorno 28 del ciclo 1 e il giorno 1 dei cicli 3 e oltre, sosterrai un esame fisico.

Se il medico lo ritiene necessario, l'urina verrà raccolta il giorno 1 di ogni ciclo per i test di routine.

Durata del dosaggio:

Puoi continuare a prendere il farmaco in studio per un massimo di 2 anni. Non sarai più in grado di assumere il farmaco in studio se la malattia peggiora, se si verificano effetti collaterali intollerabili o se non sei in grado di seguire le indicazioni dello studio.

La sua partecipazione allo studio terminerà dopo la visita di fine somministrazione.

Visita di fine somministrazione:

Dopo aver finito di assumere il farmaco oggetto dello studio:

• Farai un esame fisico.
• Avrai un'aspirazione del midollo osseo per verificare lo stato della malattia.
• Il sangue (circa 2-3 cucchiaini) verrà prelevato per i test di routine. Questo sangue può anche essere utilizzato per i test citogenetici se il medico ritiene che sia necessario.

Visita di controllo:

Circa 30 giorni dopo la visita di Fine Dosaggio, un membro del team dello studio La contatterà telefonicamente. Ti verrà chiesto come ti senti e su eventuali effetti collaterali che potresti riscontrare. Questa telefonata dovrebbe durare 10-15 minuti.

Questo è uno studio investigativo. Ruxolitinib è approvato dalla FDA e disponibile in commercio per il trattamento della mielofibrosi. Il suo uso in questo studio è sperimentale. Il medico dello studio può spiegare in che modo ruxolitinib è progettato per funzionare.

Fino a 31 partecipanti saranno arruolati in questo studio. Tutti prenderanno parte a MD Anderson.